센테사(Centessa)제약은 내년 출시를 목표로 혈우병A와 B가 항체의 유뮤에 관계없이 공동으로 사용할 수 있는 치료제 세르핀피시(SerpicPC)의 주요 임상시험에 참여할 혈우병 환자에 대한 관찰 피더 연구인 PRESent-5를 개시할 예정이다.회

김지은 기자   2022-12-02

최근 연구에 따르면, 간 질환을 위해 설계된 두 개의 새로운 유전자 치료 벡터(전달물질)는 혈우병 B의 마우스 모델에서 유망한 효과를 보여주었다.이 연구는 “개선된 간 지향성 유전자 치료를 위한 아데노연관바이러스(Adeno-associated viru

김지은 기자   2022-11-29

세계혈우연맹(WFH)은 혈우병 환자의 치료 의사 결정을 최적화할 새로운 도구인 WFH '공유 의사 결정 도구'(Shared Decision Making Tool)를 개발하고 있다고 발표하게 되어 자랑스럽다는 뜻을 밝혔다.혈우병 환자(PW

김지은 기자   2022-11-21

미국연방정부 보건연구기관(The National Institutes of Health, NIH)은 혈우형A 환자의 보충요법에 대한 중화 항체 또는 억제제의 발현과 관련된 위험 요소와 기본 메커니즘에 대한 대학 연구를 지원하고 있다.NIH의 심장, 폐,

김지은 기자   2022-11-20

미국식품의약국(FDA)이 바이오마린의 중증 혈우병A 성인 환자를 위한 유전자 치료제 '록타비안(발록토코진 록사파보벡, valoctocogene roxaparvovec)'의 승인 재요청을 받아들였다. FDA는 현재 록타비안의 미국 사용 승

김지은 기자   2022-11-03

미국 식품의약국(FDA)은 생명공학 회사인 테라이뮨이 혈우병A 환자의 항체를 제거하도록 설계한 조절 T세포 요법 치료제 TI-168의 임상 1/2a상 시험을 시작하도록 허가했다. 이번 임상시험은 치료 내성(난치성) 항체를 가진 선천성(유전적) 혈우병A

김지은 기자   2022-11-02

모든 백신과 마찬가지로, 코로나19 예방접종은 ‘면역 자극’으로 작용하므로 의사들은 이로 인한 위험에 대해 경각심을 가지고 있다.사례 보고서에 따르면 코로나19 백신은 면역 체계를 자극하기 때문에 혈우병A와 같은 자가면역질환의 새로운 원인이 될 수 있

김지은 기자   2022-10-31

록타비안이 중증 혈우병A를 치료하는 미국 최초의 유전자 치료제가 될 것으로 보인다.바이오마린 제약은 중증 혈우병A 성인 환자를 위한 최초의 유전자 치료제인 록타비안(발록토코진 록사파보벡, valoctocogene roxaparvovec)의 승인을 요청

김지은 기자   2022-10-28

만약 혈우병A에 대해 1회성 유전자치료제 록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec)이 승인된다면 다른 예방 치료제, 특히 헴리브라(Hemlibra)와 비교하여 환자당 상당한 비용절감 효과를 제공할 것이라는 주장이 나

김지은 기자   2022-10-27

미국식품의약국(FDA)은 혈우병B 치료제 세르핀피시(SerpinPC)를 희귀의약품으로 지정했다.미국에서는 200,000명 미만의 유병률을 가진 희귀질환의 치료제에 대해 희귀의약품으로 지정 가능하다. 이 지정은 임상 개발을 지원하기 위한 재정적 인센티브

김지은 기자   2022-10-26

현재 진행 중인 록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec) 혈우병A 유전자치료 임상시험에 대해 글로벌 규제기관은 시험 참여자의 암 발생 사례를 이유로 임상 보류를 요구하지 않은 것으로 알려졌다.최근 혈우병A의 유전자

김지은 기자   2022-10-23

세계혈우연맹(WFH)은 올해 캐나다 몬트리올에서 세계 총회를 개최한 데 이어 내년에 예정된 2023 근골격학(MSK) 총회를 확장해 출혈질환과 MSK 관련 최신 발전상을 공유할 수 있는 '포괄적 치료 서밋'(Comprehensive Ca

김태일 기자   2022-10-19

WFH는 10월 27일과 28일에 제 2회 글로벌 정책 및 접근 서밋(GAPS=Global Policy and Access Summit)을 개최할 예정이라고 밝혔다. WFH GAPS는 빠르게 변화하는 펜데믹 세계에서 출혈질환 치료를 유지하고 발전시키기

김지은 기자   2022-10-18

글로벌 혈우병 관련단체들의 공동체인 세계혈우연맹(WFH)은 말레이시아 쿠알라룸푸르에서 개최예정이었던 2024년 세계총회(World Congress)를 유럽 지역에서 열고, 2026년 총회를 쿠알라룸푸르에서 열기로 결정했다.WFH는 2024년 개최지 변

유성연 기자   2022-10-17

실제 연구에 따르면 헴리브라(에미시주맙, emicizumab)로의 치료 전환은 이전에 최소한의 치료를 받았거나 전혀 치료를 받지 않은 아동들을 포함해 혈우병A 아동 환자들에게 안전하고 효과적이었다.연구진들은 “이전에는 치료를 받지 않은 환자 또는 최소

김지은 기자   2022-10-12

소규모 연구를 통해, 면역 세포가 응고인자에 대항하여 발생되는 '억제제(항체)'를 가진 혈우병A 환자는 면역체계 활성화에 관여하는 유전자의 발현이나 활동이 더 많다는 사실이 밝혀졌다.연구진은 “우리의 연구 결과는 억제제를 가진 혈우병A

김지은 기자   2022-10-05

2015년부터 WFH의 인도주의적 지원 프로그램은 Believe Limited와 협력하여 WFH 인도주의적 지원 프로그램이 지속가능한 치료를 이어가게 하기 위해 의료 시설과 환자를 지원함으로써 전세계에 미치는 영향을 보여주는 영상 컨텐츠를 출시했다.

김지은 기자   2022-09-07

부작용 데이터베이스 분석에 따르면 암 치료에 사용되는 면역관문억제제(Immune checkpoint inhibitors, ICIs)는 후천성 혈우병A의 발병 가능성 증가와 관련이 있을 수 있는 것으로 밝혀졌다.비록 소수의 보고서로 이러한 치료법이 출혈

김지은 기자   2022-09-01

미국식품의약국(FDA)은 8월 노보노디스크의 레비닌(Rebinyn = nonacog beta pegol)을 혈우병B 성인, 어린이 환자의 출혈 증상에 대한 정기적인 예방요법 제제로 승인했다.EU에서 리픽시아(Refixia)라는 이름으로 판매되고 있는

김지은 기자   2022-08-31

실험 요법인 '에파네스옥토코그 알파(Efanesoctocog Alfa)'의 매주 사용 요법으로 혈우병A에서 결핍된 응고인자인 8인자의 치료 수준을 유지하고 신체 및 관절 건강을 크게 향상시키며, 심각한 질병을 앓고 있는 청소년 및 성인의

김지은 기자   2022-08-22