출혈을 막기 위한 헴리브라(Hemlibra, 성분명 emicizumab, 지넨텍사)의 예방 요법이 혈우병A 환자의 관절 건강을 증진시키는 것으로 나타났다. 이 내용은 지난달 미국 플로리다 올랜도에서 열린 미국 혈액

황정식 기자   2020-01-28

바이오마린(BioMarin)은 혈우병A 유전자 치료제인 Valrox(valoctocogene roxaparvovec)의 가격을 2백만 달러(약 23억 3천만원)에서 3백만 달러(약 34억 9천 5백만원)로 승인받을 계획이라고 밝혔다.

황정식 기자   2020-01-28

제너레이션 바이오(Generation Bio)는 혈우병 A형 및 기타 유전성 질환 치료를 위한 혁신적인 비 바이러스성 유전자 치료법의 새로운 약물 사용 임상을 위해 1억 1천만 달러(약 1,128억원)의 자금을 투자한다고 밝혔다.

황정식 기자   2020-01-22

ASC 제약(ASC Therapeutics)는 현재 진행중인 혈우병 A형 치료제 프로그램을 포함한 현재 및 미래의 유전자 치료제 임상 플랫폼의 제조 공정을 지원하기 위해 바이진 바이오사이언스(Vigene Biosciences)와 협력하고 있다고 밝혔다

황정식 기자   2020-01-17

상가모 제약(Sangamo Therapeutics)는 혈우병 A형 유전자 치료제인 SB-525의 개발을 화이자(Pfizer)에게 양도했으며, 3상 임상 시험을 통해 치료제 연구에 박차를 가할 것이라고 밝혔다. 화이

황정식 기자   2020-01-11

유니큐어(UniQure)의 혈우병 B형 환자 치료를 위한 실험 유전자 치료제인 AMT-061(etranacogene dezaparvovec)이 단일 주입으로 환자의 9번 응고인자(FIX) 활동이 증가하고 지속되었다고 밝혔다. 이는 유니큐어의 1년간의

황정식 기자   2020-01-11

혈우병 치료에 있어 유전자 치료는 완치라는 혈우병 환자들의 꿈의 치료제로 생각되고 있지만 그에 못지 않게 어렵고 복잡한 기술로 계속된 연구에도 불구하고 이 치료제의 위험성에 대한 논란을 수그러들지 않고 있다. 흔히 유전자 치료에 사용되는 벡터 인자,

황정식 기자   2020-01-10

메사추세츠 보스턴에 있는 ‘베스 이스라엘 여성병원(Beth Israel Deaconess Medical Center)’의 연구원들은 산후 출혈(postpartum hemorrhage, PPH)과 경증 11인자(FXI) 결핍이 있는 여성간의 연관성을 조

황정식 기자   2020-01-03

‘엔자이어(Enzyre)’는 혈우병치료제 생산개발기업인 ‘다케다(Takeda)’와 협력하여 혈우병 환자가 집에서 간편하게 혈액 응고 상태를 확인 할 수 있는 진단 장치를 개발하고 있다고 밝혔다. 네덜란드 진단 회사인 엔자이어는 다케다로부터 ‘엔지패드(

황정식 기자   2019-12-27

다케다(Takeda)는 최근 플로리다 올랜도에서 열린 제61차 2019 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례회의에서 혈우병 환자의 지속적인 치료에 있어 높은 비용 효율성에 대한 실제 데이터를 제시하는 연구

황정식 기자   2019-12-24

다케다(Takeda)는 혈우병 유전자 치료에 걸림돌이 되는 바이러스 기반 전달 벡터에 대한 면역 반응 문제에 대한 초기 연구 결과 데이터를 발표하였다. 이달 7일부터 10일까지 미국 올랜도에서 열린 제61차 미국혈액학회(American Society

황정식 기자   2019-12-19

출혈 장애가 있는 환자들의 건강한 생활 습관의 변화를 촉진 시키기 위해 제약회사 다케다(Takeda)는 버진 펄스(Virgin Pulse)와 함께 약 900여명의 환자들을 등록하고 버진 펄스 글로벌 챌린지 활동(Virgin Pulse Global Ch

황정식 기자   2019-12-19

바이엘(Bayer)은 미국 필라델피아 아동 병원과 함께 최초로 혈우병 A, B형 환자를 위한 부담이 적은 소분자 경구 치료제를 개발하는 3년간의 연구에 돌입했다고 밝혔다. 현재 혈우병 A, B형 치료에 가장 많이

황정식 기자   2019-12-18

지난 7일부터 10일까지 플로리다 올랜도에서 열린 제61차 미국혈액학회(American Society of Hematology = ASH) 연례미팅이 성황리에 마무리되었다.ASH 연례미팅은 세계혈우연맹(WFH)총회, 국제혈전지혈학회(ISTH)총회와 더

김태일 기자   2019-12-11

FVIIa 제제를 수술 후에 정기적으로 적은 용량으로 넣어주는 프로그램화된 미니 펌프 기계로 8인자 항체 혈우병 A형 환자에게 투여하는 방식이 예상되는 수준의 혈액 응고 인자를 성공적으로 유지했다는 연구 결과가 발표되었다.이 연구는 “자동 미니 펌프

황정식 기자   2019-12-05

2020년 6월 말레이시아에서 열리는 세계혈우연맹(WFH)총회의 1차 초록 등록이 마감됐다.WFH는 2020년 총회에서 발표될 출혈질환 관련 연구성과에 대한 초록 제출을 11월 29일 1차 마감했다고 밝혔다. 초록은 크게 의학부문과 다주제부문으로 나눠

김태일 기자   2019-12-01

태국의 연구진들은 혈우병 아동의 '출혈시치료요법'(온디멘드)보다 8인자제제의 저용량의 규칙적인 예방요법이 출혈 에피소드를 줄이고 관절기능을 개선하는데 더 효과적이라는 연구 결과를 발표했다. 이 연구는

황정식 기자   2019-11-29

최근 집계된 전세계 출혈질환 환자수는 337,641명으로 밝혀졌다.전세계 혈우병 관련 단체들의 연합체인 세계혈우연맹(WFH)은 지난주 연례 혈우병통계보고서 2018년도판 격인 '2018 Annual Global Survey'(이후 201

김태일 기자   2019-11-24

직접작용 항바이러스(Direct-acting antiviral, DAA) 요법이 혈우병을 포함한 출혈 장애가 있는 사람들에게서 HCV(hepatitis C virus, C형간염바이러스)를 치료하는데 효과적이라는 연구 결과가 발표되었다. 이 연구 결과는

황정식 기자   2019-11-20

지난 9일과 10일 양일에 걸쳐 미국 샌프란시스코에서 희귀질환 영화제가 개최되었다. 이번 영화제는 많은 희귀난치성 질환자들이 참석하였으며 주말 동안 60여 개의 희귀질환과 관련된 영화가 상영되었다. 이번 영화제는

황정식 기자   2019-11-18