세계혈우연맹은 지난달 "10,000명의 혈우병 환자(People With Hemophilia,PWH)들이 WBDR에 참여했으며, 이를 통해 전 세계적으로 혈우병 환자 치료를 개선하는 데 중요한 역할을 했다고 발표하게 되어 기쁘다"고 밝혔다.2018년

김지은 기자   2022-07-06

치료제 개발사인 프리라인(Freeline)은 실험적 유전자 치료제인 FLT180a 1/2상 용량 확인 시험에 등록된 혈우병B 환자들의 두 번째 그룹에서 투여가 시작되었다고 발표했다.본 연구에서 결정된 최적의 투여량은 내년에 착수할 수 있는 중추 임상

김지은 기자   2022-07-04

6월 초, 세계혈우연맹(WHF)의 WBDR(World Bleeding Disorders Registry) 2021 데이터 보고서가 발표되었다. WBDR은 혈우병 환자(People with hemophilia, PWH)를 위한 글로벌 등록사업으로, 계속

김지은 기자   2022-06-29

혈우병A 소아 환자들에게 응고인자 보충요법으로 예방적 치료를 한 결과 대부분의 환자에게는 충분한 수준의 응고 인자가 나타났지만, 그렇게 되기까지 걸리는 시간은 다양했다고 최근 한 연구가 보도했다.연구진들은 연구 결과가 혈우병A 환자들의 출혈을 예방하기

김지은 기자   2022-06-28

미국 식품의약국(FDA)은 주 1회 주사로 예방요법을 할 수 있도록 설계된 사노피(Sanofi)사의 잠재적 혈우병A 치료제 '에파네스옥토코그 알파'(Efanesoctocog Alfa / 초기 개발명 BIVV001)의 혁신치료제(Break

김지은 기자   2022-06-24

혈우병 환자, 간병인 및 의료 서비스 제공자를 대상으로 한 최근 설문 조사에 따르면 통증, 불안 및 우울증의 증상은 일반적으로 환자의 혈우병 중증도에 따라 증가했으며, 삶의 질 저하와도 관련이 있었다. 설문에 응한 많은 사람들이 클리닉에서 자신들의 통

김지은 기자   2022-06-20

안녕하세요, 제 이름은 루페 토레스입니다!504 플랜(미국에서 장애 아동에게 필요한 지원을 제공하기 위해 학교에서 필요한 것들을 개발하는 민간 복지 사업)에 대한 제 경험을 공유할 수 있는 기회를 주신 모든 분들께 감사의 인사를 전하며 시작하겠습니다.

황정식 객원기자   2022-06-17

미국식품의약국(FDA)은 혈우병B 성인 환자들을 위한 유전자 치료제인 엔트라나데즈(EtranaDez, etranacogene dezaparvovec)의 마케팅 신청을 우선적 검토(priority review)를 승인했다.FDA는 심각한 질환 치료를 위

김지은 기자   2022-06-16

혈우병 A형 유전자 치료제를 개발하고 있는 바이오마린(BioMarin)사는 각국의 혈우병 커뮤니티에 현재 진행되고 있는 자사의 혈우병 유전자 치로제인 valoctocogene roxaparvovec의 업데이트 상황을 보고했다.

황정식 객원기자   2022-06-13

"3, 2, 1", 카운트다운을 하며 숨을 죽이고 테스트기를 뒤집었습니다. 거기에는 두 개의 분홍색 선이 나를 쳐다보고 있었습니다. 나는 북돋아오는 기쁜 감정을 기다리며 잠시 멍하니 있었습니다. 하지만 그런 감정은 느껴지지 않았습니다. 이 결과를 위해

황정식 객원기자   2022-06-09

의학박사인 캐더린 하이(Katherine High)씨는 혈우병과 다른 유전적 장애에 대한 유전자 치료법을 발전시킨 공로를 인정받아 최근 필라델피아 소아병원(CHOP)으로부터 금메달을 수상했다.CHOP의 166년 역사 중 이 상은 어린이들의 건강 개선에

김지은 기자   2022-06-05

일상적으로 아침에는 일어나서 커피를 마시고 씻은 다음 하루를 시작할 준비를 합니다. 아이들은 학교를 갈 준비를 하고 아빠, 엄마는 출근 준비를 합니다. 아침 식사는 가족 구성원들에게 하루 중 가장 중요한 일이라고 저에게 생각되기 때문에 영양가 있는 아

황정식 객원기자   2022-06-02

저는 우루과이의 수도 몬테비데오에서 500km 떨어진 곳에서 태어났습니다. 저희 집안에는 알려진 혈우병 사례가 없어서 태어난지 8일만에 배꼽에서 예상보다 피가 많이 났을 때 의사들이 이상하다고 생각했지만 압박을 가해 출혈을 멈췄습니다.생후 3개월째에는

황정식 객원기자   2022-05-27

미국식품의약국(FDA)은 혈우병A의 실험적 유전자치료제 SB-525(giroctocogene fitelparvovec)의 안전성과 유효성을 시험하는 3상 임상시험의 진행 보류를 해제했다.보도자료에 따르면, 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therape

김지은 기자   2022-05-23

3상 'PERSEPT 2' 임상시험의 최종 데이터에 따르면 엡타코그 베타는 12세 이하의 혈우병 A, B 소년 환자들의 출혈을 24시간 이내에 멈추는데 거의 100% 효과적이었다. 연구원들에 따르면, 이 우회제는 어린이 출혈 증상을 치료

김지은 기자   2022-05-22

최근의 이탈리아 연구에 따르면 뇌출혈의 한 종류인 뇌실질내 출혈(intracranial hemorrhage, ICH) 비율이 일반인보다 혈우병 환자 아이와 어른 모두에게서 더 높게 나타나는 것으로 밝혀졌다.뇌실질내 출혈 비율은 경증 혈우병과 고혈압을

김지은 기자   2022-05-20

그렇습니다, 저의 이야기도 대부분의 혈우병 환자들과 다를 바가 없습니다. 저는 생후 8개월째, 어머니는 제 몸에 나타나는 푸른 반점과 타박상을 보시고 혈우병이라는 것을 알게 되었습니다. 어머니는 제가 태어나기 전부터 이 질환을 알고 있었고, 아들의 안

황정식 객원기자   2022-05-06

오는 5월 8일 2022 WFH 몬트리올 세계총회 개최를 앞두고 캐나다혈우병협회(Canada Hemophilia Society, CHS)가 캐나다 보건부에서 언급한 혈액 기증자 선택 기준 완화 방침에 반대하는 입장을 공개했다.CHS에 따르면 지난달 2

황정식 객원기자   2022-05-05

세계혈우연맹(WFH)의 후원자인 얀 윌렘 안드레 드 라 포르테(Jan-Willem André de la Port)는 혈우병을 가지고 태어났으며, 많은 혈우병 환자들이 그렇듯 영구적인 관절 손상을 입었다. 포르테 씨의 경우, 다리가 잘 구부

육연희 기자   2022-04-26

혈우병 치료제 에스페록트(Esperoct, 성분명 : turoctocog alfa pegol)를 투여하며 진행한 관절 수술이 연간 관절 출혈률을 크게 감소시키고 통증을 감소시켜주며 혈우병A 환자의 이동성을 향상시켜준다는 연구 결과가 패스파인더 임상시험

육연희 기자   2022-04-21