제3상 ATLAS-INH 연구의 데이터에 따르면 항체가 있는 혈우병 환자들에게 피투시란을 투여한 결과, 출혈을 상당히 줄였으며 일부 환자는 전혀 출혈을 겪지 않게 되었다.또한, 다른 연구에서 나온 데이터에 따르면 장기간에 걸쳐 피투시란은 항체 여부에

육연희 기자   2022-01-17

에메스(Emmes)와 메드지놈(MedGenome)의 협력은 혈우병과 같은 희귀질환을 가진 사람들을 위한 유전체학에 기반한 치료법의 개발을 가속화하고자 한다.기업들은 환자 데이터를 맞춤형 질병등록부에 통합해 연구 설계를 개선하고 임상시험을 위한 환자 모

육연희 기자   2022-01-12

스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 실험중인 유전자 치료제 SPK-8011은 혈우병A 환자에서 누락된 혈액응고 단백질 8인자의 수치를 증가시켰으며, 임상 1/2상 및 확장 연구의 결과에 따르면 18명의 남성 환자 중 16명의 환자에

육연희 기자   2022-01-10

캐나다혈액서비스(CBS)가 3년 간 약제비 최소화를 목표로 혈우병A 환자들의 치료제인 애디노베이트(Adynovate)에 대한 독점적 구매 계약을 다케다 캐나다와 체결했다.캐나다와 유럽 다수 국가들은 국가재정의 경제적 활용을 위해 고가의 약품에 대해 공

육연희 기자   2022-01-07

캐나다의 한 연구에 따르면, 8인자 예방요법은 MRI(자기공명영상) 추척관찰을 통해 본 중증 혈우병A 소년들의 관절 변화를 막는데 충분히 효과적이지는 못했다.그러나 MRI나 초음파를 통한 정기적인 관절 평가는 심각한 관절 손상 위험이 있는 사람들을 확

육연희 기자   2022-01-03

세계혈우연맹(WFH)은 새해를 맞아 전세계 혈우병 환자와 커뮤니티들의 안녕을 기원하는 축하영상을 유튜브에 업로드했다. 영상에서 세자르 가리도(Cesar Garido) WFH 총재는 "WFH의 모든 봉사자들과 스탭을 대신해서 전세계 모든 이들이 즐거운

유성연 기자   2022-01-03

콜라겐과 다른 분자로 구성된 3D 바이오스캐폴드를 삽입하여 변형된 간 세포를 쥐에게 삽입한 결과 혈우병A 환자에게서 결핍된 응고 단백질인 8인자가 생성되었다.연구원들에 따르면, 이러한 바이오스캐폴드는 혈우병 A의 관리, 치료의 표준 방법인 8인자 대체

육연희 기자   2021-12-31

Makan Magassa(마칸 마가사)는 중증 혈우병A를 가진 18세 소년이다. 그의 집은 말리공화국의 수도인 바마코에서 약 235km 떨어진 곳에 살고 있다. 마칸은 2017년 부상을 당해 오른쪽 다리에 혈종이 생겨 심각하게 감염이 되었었다. 세계혈

육연희 기자   2021-12-21

저는 혈우병을 앓고 있는 막내 아들 케일렙을 위해 장애인 표식을 사용합니다. 케일렙은 혈우병을 치료하기 위해 사용되는 응고인자로 인한 합병증(항체)을 갖고 있습니다.15세의 케일렙은 학교의 마칭밴드에 참여하며 일주일에 4일 방과 후 연습을 합니다. 아

육연희 기자   2021-12-16

희귀질환다양성연합(RDDC)은 유색인종 희귀질환 환자들이 겪는 불균형을 완화하기 위해 60만 달러의 보조금을 지급했다.이번 희귀질환 해결책 보조금은 희귀질환 커뮤니티의 문제점을 파악하고 해결책을 옹호하는 것을 목적으로 하는 RDDC 운영위원회 실무단

김태일 기자   2021-12-15

'역예방접종'의 원칙에 따라 새롭게 설계된 플랫폼을 활용하여 혈우병과 같은 질병의 치료 효과를 차단하는 면역반응의 발달을 막을 수 있었다."혈우병 환자들의 약 1/3은 그들 자신의 면역체계가 치료에 있어 가장 큰 장애물이다"라고 버팔로

육연희 기자   2021-12-13

미국혈우연맹(HFA)과 미국혈우재단(NHF)이 공동으로 '투게더 프로젝트(Together Project)'를 시작했다. 이 프로젝트는 두 기관이 함께 출혈질환 사회에 영향을 미치는 문제들을 해결하기 위한 것이다.미국혈우재단의 대변인인 일

육연희 기자   2021-12-10

한국코헴회(회장 송재청)는 내년 캐나다 몬트리올에서 열리는 세계혈우연맹총회 NMO(국가별회원기구) 트레이닝 참가자 1인을 모집하고 있다.전세계 혈우병과 출혈질환 커뮤니티의 집합체인 세계혈우연맹은 매 2년 글로벌 총회를 열기에 앞서 회원기구마다 1~2명

하석찬 기자   2021-12-10

제4차 세계혈우연맹(WFH) 유전자치료 원탁 회의(GTRT)의 세 번째이자 마지막 온라인 세미나가 2021년 9월 16일 개최되었으며, 유전자치료가 제시하는 도전과 기회를 논의하는 많은 전문가들이 참여했다.온라인 세미나의 첫 번째 발표는 세계혈우연맹

육연희 기자   2021-12-09

'희귀질환 퇴치 가속 데이터 분석 플랫폼(RDCA-DAP)'이라고 불리는 미국의 이번 프로그램은 기존의 환자 데이터를 공유하고 새로운 데이터 수집의 표준화를 촉진함으로써 희귀질환 전반에 걸쳐 치료 혁신을 가속화하는 것을 목표로 한다.지난

육연희 기자   2021-12-08

이스라엘의 실제 의료현장(real-world) 데이터를 사용한 연구에 따르면, 헴리브라(에미시주맙)로 예방치료를 받는 혈우병A 환자 대부분도 어느 순간 자발적 또는 외상성 출혈을 경험할 것이라는 연구결과가 나왔다.결과는 또한 헴리브라로 치료받는 동안

육연희 기자   2021-12-05

세계혈우연맹(WFH)과 뉴욕대학교 로버트 F. 와그너 공공사업대학원 협력의 일환으로, 각국에서 출혈질환의 치료와 치료를 옹호하는 사람들을 위한 온라인 학술 프로그램이 전세계적으로 시작되었다.'PACT 옹호 아카데미'라고 불리는 세계혈우연

육연희 기자   2021-12-01

미국 텍사스주의 한 센터에서 치료를 받은 혈우병A 어린이의 출혈률을 안전하고 효과적으로 감소시켰다는 새로운 보고서가 발표되었다."소아 혈우병의 에미시주맙 : 회고 연구의 출혈과 수술 결과"라는 제목으로 'Pediatic Blood & Cance

육연희 기자   2021-11-29

혈우병A 환자에게 부족한 8인자를 보충할 방법으로 아기의 탯줄 세포를 사용하는 것이 혈액질환에 효과적이고 더 저렴한 치료적 접근법일 수 있다는 연구 결과가 나왔다.이 연구결과는 "향후 연구들이 세포와 분자 요소에 대해 더 잘 이해하고 다른 임상적으로

육연희 기자   2021-11-22

아르캄 유수프는 파키스탄 라왈핀디 출신의 16세 소년이다. 그는 중증 혈우병B를 가지고 있으며 최근 맹장염 진단을 받았다. 그의 주치의는 혈우병이 없고 다른 동반 질환이 없는 사람들에게는 비교적 일상적 수술인 맹장수술을 아르캄에게 권했다. 그러나 아르

육연희 기자   2021-11-17