캐나다의 연구에 따르면 코발트리(Kovaltry, octocog alfa)의 반감기 연장 대체 요법인 지비(Jivi, damoctocog alfa pegol)로 치료제를 전환하면 중증 혈우병 A가 있는 성인과 소아의 출혈이 감소하거나 전혀 겪지 않을 수 있다고 전했다.

연구진들은 “이 연구의 데이터는 현재 코발트리를 투여 받고 있는 중증 혈우병 A 환자에 대한 효과적인 대체 치료법으로 지비의 사용을 뒷받침하는 일상적인 임상 증거를 제공한다.”라고 연구 보고서에 썼다. 이 연구는 코발트리와 지비를 개발한 회사인 바이엘(Bayer)이 자금을 지원하여 진행되었다.

이번 연구는 “캐나다에서 종합 혈우병 치료 프로그램에서 12년 이상 추적된 혈우병 A 환자를 대상으로 표준 반감기 재조합 제VIII인자(rFVIII)인 octocog alfa에서 연장된 반감기 rFVIII인 damoctocog alfa pegol로 전환한 환자의 임상 경험”이라는 제목의 논문으로 혈우병 저널(Journal of Haemophilia)에 게재되었다.

혈우병 A는 혈액 응고를 돕고 출혈을 멈추게 하는 단백질인 8인자가 부족하거나 기능 장애로 인해 발생한다. 인자 VIII이 없으면 혈액이 제대로 응고되지 않아 환자가 장기간 출혈에 노출될 위험에 빠지게 된다.

치료에는 환자에게 부족한 응고인자를 공급하는 대체요법이 통상적으로 시행되고 있다. 출혈 에피소드를 예방하기 위해 예방적으로 투여하거나 출혈이 발생하는 것을 제어하기 위해 필요에 따라 투여하는 치료 방식을 이용할 수 있다.

응고 단백질은 체내 순환계에 오래 머물지 않으므로 일반적으로 자주 투여해야 한다. 반감기 연장 치료법은 순환상태에 머무르는 시간을 연장하도록 변형된 응고 단백질 버전이 포함되어 있어 투여 빈도를 줄일 수 있다.

캐나다에서 지비가 출시된 이후 코발트리와 같은 표준 반감기 치료법에서 지비로 전환한 이후, 안전성, 유효성 및 환자 만족도의 변화를 조사한 이전 연구는 없었다. 약동학이나 약물이 체내에서 얼마나, 어떻게 움직이는지에 대한 데이터도 없었다.

이번 연구에서 연구자들은 중증 혈우병 A를 앓고 있는 성인과 소아 25명의 데이터를 활용하였다. 이들이 코발트리로 예방치료를 받은 기간은 31년이었다. 평균 2년 이후 이들은 지비로 전환하였으며 이 중 18개에 대한 임상 데이터가 제공되었다.

1년 기간에 맞게 조정된 출혈 횟수를 측정한 평균 연간 출혈율은 지비가 코발트리보다 더 낮게 나타났다(0.67 대 1.33). 아울러 출혈이 아예 없다고 보고한 환자의 비율은 지비에서 더 높게 나타났다(50% 대 38.9%).

지비는 코발트리에 비해 출혈 방지에 필요한 임계값보다 더 높은 8인자 수준에 더 많은 시간을 제공했으며 이는 지비가 더 높고 지속적인 8인자 수준을 제공한다는 것을 의미했다. 그 결과 환자들은 지비를 이용하여 주당 더 적은 투여 횟수(2.2 대 2.67회)가 필요했고 주입당 용량도 더 낮아졌다(30.45 대 31.45 IU/kg).

지비 환자들은 부작용을 경험하지 않았으며 EuroQol 5차원(EQ-5D) 설문지를 사용하여 평가한 삶의 질이 코발트리를 계속 사용하는 동안 지비로 전환한 후에도 이전과 마찬가지로 양호한 상태로 유지되었다고 보고했다.

연구자들은 “환자들이 지비로 전환한 후 약동학의 개선을 동반하는 임상 결과의 개선이 관찰되었다.”라며, “이러한 현상은 이미 코발트리로 삶의 질과 출혈 조절이 잘 유지되고 있는 환자에게서 관찰되었다.”라고 결과에 언급하였다.

이번 연구에서는 최소 9개월 동안 지비로 치료받은 환자의 데이터를 수집하였지만 연구자들은 지비 예방요법을 받은 환자를 장기간 관찰하면 임상결과 혹은 삶의 질이 더 개선될 수 있을 것이라고 말했다.

[헤모라이프 황정식 기자]