일본에서 이루어진 실제 연구에 따르면 장기간 노보에이트(Novoeight, turoctocog alfa)를 사용할 경우 혈우병 A 환자의 출혈 에피소드를 안전하고 효과적으로 예방하고 치료한 것으로 나타났다. 실제로 노보에이트는 보고된 출혈의 91.4%를 성공적으로 치료했으며, 수술 절차의 85.7%에서 출혈을 억제했다고 밝혔다. 또한 이 승인된 치료법의 사용은 안전성과 관련하여 새로운 문제가 나타나지 않았으며, 치료법의 안전성 프로필은 다른 노보에이트 임상시험에서 관찰된 것과 유사했다고 밝혔다.

연구진들은 “일본 임상시험에서 혈우병 A 환자를 대상으로 한 노보에이트의 다기관, 비중재, 시판 후 연구 결과에 따르면, 장기간 치료 시 새로 확인된 안전성 문제가 발생되지 않았으며, 충분한 지혈이 입증되었다”며 2년간의 치료기간동안 출혈 예방 및 주문형 치료에 효과가 있었다고 말했다. 이 연구는 “일본의 혈우병 A 치료에서 turoctocog alfa의 실제 장기 안전성 및 효과: 다기관, 비개입, 시판 후 연구 결과”라는 제목으로 혈액학 저널(Journal of Hematology)에 게재되었다.

혈우병은 혈액 응고 단백질의 부족이나 결핍으로 인해 환자의 출혈이 과도하고 장기간 지속되는 것이 특징이다. 대부분의 경우, 이 질병은 특정 응고인자를 만드는 지침을 제공하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하게 된다. 혈우병 A의 경우 F8 유전자의 돌연변이로 인해 FVIII이라는 응고 단백질이 결핍되게 된다.

누락된 응고인자의 정상적인 버전을 제공하는 인자 대체 요법은 현재 혈우병 치료의 표준으로 간주되고 있다. FVIII의 재조합, 또는 실험실 제작 버전인 노보에이트는 미국, 일본 및 기타 국가에서 혈우병 A 환자의 활동성 출혈을 예방하고 치료하기 위한 예방 및 주문형 치료제로 승인되었다.

이미 임상시험과 중재 연구에서는 혈우병 A 환자에 대한 노보에이트에 대한 안전성과 효능이 입증되었다. 이번 연구에서는 일본 연구자들이 일본 내 다양한 환자군을 대상으로 노보에이트의 장기적인 안전성과 효능성을 평가하기 위해 실제 연구(NCT02207218)의 데이터를 분석하였다. 아울러 2014년에 시작된 이 연구는 치료법에 대한 시판 후 감시 요구 사항을 충족하는지도 확인하였다.

연구자팀은 노보에이트로 치료를 시작한 혈우병 A 환자 39명의 데이터를 분석하였다. 이들은 모두 남성이었으며 참가자의 평균 연령은 39세였다. 대부분 심각한 혈우병 A를 앓고 있었으며(69.2%) 모두 최대 2년 동안 모니터링 되었다. 4명의 환자(약 10%)는 FVIII에 대한 억제제, 즉 응고 단백질의 효과를 낮출 수 있는 중화 항체를 가지고 있었다. 대부분의 환자(약 85%)는 이전에 다른 혈우병 치료제로 치료를 받은 적이 있는 반면, 약 13%는 해당 질환에 대한 치료를 받은 적이 없었다.

안전성 데이터에 따르면 환자의 약 3분의 1이 32건의 부작용을 경험한 것으로 나타났다. 이 중 17명은 경미한 것으로 간주되었고 27명은 치료와 관련이 없는 것으로 확인되었다. 7명의 환자가 하나 이상의 심각한 부작용을 보고하였다. 2명의 환자는 소양증으로 알려진 가려움증과 항체의 발생으로 인해 치료를 중단하였다.

연구기간동안 항체 발생율은 이전에 치료를 받은 환자에서 0%, 이전에 치료를 받지 않은 환자에서 20%, 이전에 치료를 받지 않은 중증 질환 환자에서 25%로 나타났다.

유효성 데이터에 따르면 노보에이트는 보고된 출혈 에피소드 383건 중 91.4%를 성공적으로 치료한 것으로 나타났다. 또한 출혈을 억제하기 위해 사용된 14건의 수술 중 약 86%에서 치료가 성공적인 것으로 간주되었다. 예방요법을 받는 환자의 추정 연간 출혈율은 연간 6.19회로 나타났다.

연구진은 “이 연구가 일본의 실제 환경을 대표하는 다양하고 이질적인 일본 혈우병 A 환자 집단에서 출혈 예방 및 치료에 대한 노보에이트의 장기적인 안전성과 유효성을 확인하였다.”라고 결과에 언급하였다.

[헤모라이프 황정식 기자]