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익시니티, 미국에서 혈우병B 소아까지 허가확대FDA, 주문형/예방형 FIX 대체요법 승인 확대
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2024.04.13  18:24:49
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신약 익시니티(Ixinity, trenonacog alfa)가 12세 미만의 혈우병 B 환자에게 사용할 수 있도록 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 밝혔다. FDA의 이번 라벨 확장은 Medexus 제약이 판매하는 9인자(FIX) 대체요법이 이제 미국의 모든 혈우병B 환자에게 사용될 수 있음을 의미한다. 익시니티는 주문형 출혈 조절 및 예방치료 또는 수술 중 혈액 손실 관리(수술 전후 사용)에도 사용할 수 있도록 허가되었다.

Medexus의 CEO인 Ken d'Entremont는 회사 보도자료를 통해 “미국 내 혈우병 B 환자의 약 3분의 1을 차지하는 소아 혈우병 환자에 대한 익시니티의 사용 승인을 확보하게 되어 기쁘게 생각한다.”라고 밝혔다. 그는 이어 “익시니티의 가용성 확대가 혈우병 B 관리에 어려움을 겪고 있는 어린이와 가족의 부담을 덜어주고 평생 이 질환을 안고 살아가는 어린이들이 보다 활동적인 삶을 누릴 수 있기를 바란다.”라고 덧붙였다.

다른 유형의 인자 대체 요법과 마찬가지로 익시니티는 환자에게 누락된 응고 단백질의 정상적인 작동 버전을 일시적으로 제공하여 보다 효과적인 혈액 응고를 가능하게 만들어 준다. 익시니티는 정맥 주사를 통해 투여되게 된다. 익시니티는 12세 이상 혈우병 B 환자의 주문형 출혈 조절 및 수술 전후 관리용으로 2015년 FDA의 최초 승인을 받은 바 있다. 이 치료법은 해당 그룹에 대해 예방 용도로써 승인되었다.

12세 미만 어린이에 대한 라벨 확장은 2022년에 완료된 3/4상 임상시험(NCT03855280)의 데이터에 의해 뒷받침되었다. 해당 연구에는 이전에 FIX 대체 요법을 받은 중증 및 중등증 혈우병 B 소아 21명이 등록되었다. 익시니티는 이 모든 환자에게 일주일에 2번 예방적으로 투여되었으며, 이 요법은 필요에 따라 출혈 조절을 위해서도 사용되었다.

결과에 따르면 익시니티의 연간 평균 출혈율은 평균 2.34회, 자연 출혈율은 0.63회로 낮게 유지되었다. 실험기간동안 7명의 어린이는 출혈이 없었고, 61.9%는 자연 출혈도 없었다. 발생한 대부분의 출혈(83.8%)은 1, 2회의 보충요법 투여로 해결되었다.

남아프리카공화국 위트워터스랜드 대학의 혈액학자이자 교수인 조니 말랑구(Johnny Mahlangu)는 “익시니티는 3/4상 소아 연구에서 출혈 에피소드를 효과적으로 예방하고 통제하였다.”라며 “따라서 이번 결과는 모든 혈우병 B 환자의 치료제로써 익시니티의 임상적 유용성에 대한 추가 검증을 제공한다.”라고 말했다. 또한 그는 이번 연구 결과에 따르면 익시니티의 소아에 대한 안전성과 약리학적 프로필이 “성인에서 관찰된 것과 일치”하는 것으로 나타났다고 말했다.

그럼에도 불구하고 청소년 및 성인에 비해 소아 환자에서 치료가 진행되는 방식에서 일부 예상되는 차이가 관찰되었으며, 소아의 경우 약물이 혈류에서 더 빨리 제거되는 것이 관찰되었다. 따라서 노인 환자에게는 필요하지 않는 용량 조절이 어린이에게는 필요할 수 있다고 말랑구 교수가 말했다.

익시니티의 업데이트된 처방 정보에 따르면 권장되는 주 2회 예방 처방량은 12세 미만 소아의 경우 체중 kg당 35~75IU(IU/kg)이다. 청소년과 성인의 경우 40~70IU/kg이지만 다양한 임상적 요인에 따라 향상 조정이 가능하다. 모든 임상 시험에서 익시니티와 관련된 가장 흔한 부작용은 두통이며, 소아에게서는 특별한 안전성이나 내약성 문제가 발견되지 않았다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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