▲ 김승근 주필

혈우병은 혈액응고인자 8번(Factor VIII, A형)이나 9번(B형) 또는 기타 응고인자가 결핍되거나 기능이 제대로 작동하지 않아 발생하는 희귀 질환이다. 이로 인해 환자들은 출혈을 쉽게 일으키며, 이는 생명을 위협할 수도 있다. 이러한 문제를 해결하기 위해, 화이자는 혈우병 치료제 개발에 있어서 선도적인 역할을 하고 있다.

임상 중인 화이자의 혈우병 치료제들 중에서 혈액응고인자(Factor) 수치를 증가시키거나 응고인자와 관련 없이(Anti-TFPI) 혈우병을 치료할 수 있도록 목표로 하고 있는 치료제가 있다. 이는 혈우병 환자들에게 출혈을 줄이고, 일상생활의 질을 향상하는데 도움이 된다. 이 치료제는 기존의 혈액응고인자를 증가시켜 치료하는 방법과는 다르게 응고인자와는 관계없이 지혈되기 때문에 이로 인해 혈우병 환자들의 출혈 경향이 획기적으로 감소될 것으로 기대된다.

임상 시험에서의 성공

화이자의 새로운 혈우병 치료제는 임상 시험에서 긍정적인 결과를 보였다. 특히, 업그레이드 시킨 화이자의 혈우병 치료제 '마스타시맙'은 항체 유무에 관계없이 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자의 출혈 예방 및 빈도 감소를 위한 소위 ‘만능치료제’이다. 이 임상 시험은 빠르면 2024년 안에 데이터가 도출될 것으로 예상되고 있다.

화이자의 혈우병 치료제는 환자들로부터 긍정적인 반응을 얻고 있다. 특히, 환자들은 진타와 같이 쉽고 빠른 주사 주입과정을 선호하며, 이로 인해 치료 만족도와 순응도, 사용 편리성 등이 향상되었다고 평가했다. 이어 임상 중인 치료제는 피하주사 방식을 채택하고 있어 혈관을 찾아 주사하지 않아도 된다.

화이자의 혈우병 치료제는 혈우병 치료 분야에 있어서 중요한 진전을 이루고 있다. 새롭게 준비되고 있는 치료제는 혈우병 환자들에게 새로운 희망을 갖게 하며, 환자들의 삶의 질을 향상하는데 기여하고 있다. 임상이 진행되고 있는 치료제들은 혈우병 치료 분야에 있어서 새로운 가능성을 열어주며, 앞으로의 연구에 대한 기대를 높이고 있다.

[헤모라이프 김승근 주필]