ÀÓ»ó½ÃÇè ÁßÀÎ ¸¶½ºÅͽø¿(marstacimab, PF-06741086)À» »ç¿ëÇÑ ¿¹¹æ¿ä¹ý Ä¡·á¿¡¼ Ç×ü°¡ ¾ø´Â ¼ºÀÎ ¹× û¼Ò³â Ç÷¿ìº´A, B ȯÀÚÀÇ ÃâÇ÷À²ÀÌ À¯ÀǹÌÇÏ°Ô °¨¼ÒÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¹àÇôÁ³´Ù. ÀÌ·Î½á ¸¶½ºÅͽø¿Àº µÎ °¡Áö À¯ÇüÀÇ Ç÷¿ìº´¿¡¼ ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇÏ´Â Ä¡·áÀÇ È¿°ú¸¦ Æò°¡Çϱâ À§ÇØ ¼³°èµÈ 3»ó BASIS ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ ÁÖ¿ä ¸ñÇ¥¸¦ ´Þ¼ºÇÏ°Ô µÇ¾ú´Ù. °³¹ß»çÀÎ ÈÀÌÀÚ´Â ¾ÕÀ¸·Î ¸î ´Þ ¾È¿¡ ±ÔÁ¦ ´ç±¹°ú ÀÌ·¯ÇÑ 3»ó µ¥ÀÌÅ͸¦ ³íÀÇÇÏ°í ¸¶½ºÅͽø¿ÀÇ ±ÔÁ¦ ½ÂÀÎ ÀýÂ÷¸¦ ½ÃÀÛÇÒ °èȹÀÌ´Ù.
ij³ª´Ù McMaster ÀÇ°ú´ëÇÐÀÇ ÀÇÇÐÁ¶±³¼ö ´Ùºñµå ¸¶Æ¼³ë(Davide Matino, MD)´Â “3»ó BASIS ½ÃÇèÀÇ ÀÌ·¯ÇÑ °í¹«ÀûÀÎ °á°ú´Â Ç÷¿ìº´À» ¾Î°í ÀÖ´Â ¸¹Àº »ç¶÷µé¿¡°Ô ÇöÀç Ä¡·áº¸´Ù °³¼±µÈ Ç¥ÁØÀ» Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖ´Â À¯·ÂÇÑ ÇÇÇÏÄ¡·á ¿É¼ÇÀ¸·Î½á ¸¶½ºÅͽø¿ÀÇ ÀáÀç·ÂÀ» º¸¿©ÁÖ°í ÀÖ´Ù”¶ó°í ȸ»ç º¸µµÀڷḦ ÅëÇØ ¸»Çß´Ù. ±×´Â ÀÌ¾î “¸¶½ºÅͽø¿ÀÌ ½ÂÀεǸé ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇÏ°í ¿À´Ã³¯ Ç×ü À¯¹«¿¡ °ü°è¾øÀÌ Ç÷¿ìº´ A ¶Ç´Â B¸¦ ¾Î°í ÀÖ´Â ¸¹Àº »ç¶÷µéÀÌ Á÷¸éÇÏ´Â Ä¡·á ºÎ´ãÀ» ÁÙÀÏ ¼ö ÀÖÀ» °Í”¶ó°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
3»ó BASIS KIDS ÀÓ»ó½ÃÇè(NCT05611801)Àº ¼Ò¾ÆȯÀÚ¿¡¼ ¸¶½ºÅͽø¿ÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú È¿´ÉÀ» µ¿½Ã¿¡ Á¶»çÇÏ°Ô µÈ´Ù. ÀÌ ÀÓ»ó½ÃÇèÀº ÇöÀç ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A ¶Ç´Â ÁßµîÁõ ¶Ç´Â ÁßÁõ Ç÷¿ìº´B°¡ ÀÖ´Â 18¼¼ ¹Ì¸¸ÀÇ ¾à 100¸íÀÇ ¼Ò¾Æ¸¦ ¸ðÁýÇß´Ù. Àεµ, Çѱ¹, ³²¾ÆÇÁ¸®Ä« µîÀÇ »çÀÌÆ®¿¡¼ µî·ÏÀÌ ÁøÇà ÁßÀ̸ç, ij³ª´Ù, ÀϺ», ´ë¸¸, Æ¢¸£Å°¿¡¿¡¼ Ãß°¡ »çÀÌÆ®°¡ ¿¸± °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÇ°í ÀÖ´Ù.
Ç÷¿ìº´A¿Í B´Â Ç÷¾×ÀÀ°í¿¡ ÇÊ¿äÇÑ ´Ü¹éÁú °áÇÌÀÌ Æ¯Â¡ÀÎ À¯ÀüÀû µ¹¿¬º¯ÀÌ¿¡ ÀÇÇØ ¹ß»ýÇÏ°Ô µÈ´Ù. Ç÷¿ìº´A ȯÀÚ´Â 8¹ø ÀÀ°íÀÎÀÚ(FVIII)°¡ ÇÊ¿äÇÑ ¹Ý¸é, FIXÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁø 9¹ø ÀÀ°íÀÎÀÚ´Â Ç÷¿ìº´B ȯÀÚ¿¡°Ô ºÎÁ·ÇÏ´Ù. Ç÷¿ìº´¿¡ ´ëÇÑ ÁÖ¿ä Ä¡·á¹ýÀº ´ëü ¿ä¹ýÀ¸·Î ȯÀÚ¿¡°Ô ´©¶ôµÈ ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ º¸ÃæÇØÁÖ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÑ´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ Ä¡·á´Â ÀϹÝÀûÀ¸·Î È¿°úÀûÀÌÁö¸¸ ȯÀÚ¿¡°Ô ºÎ´ãÀ» ÁÖ´Â Á¤¸Æ ³» Åõ¿©¸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ¶ÇÇÑ ÀϺΠÇ÷¿ìº´ ȯÀÚ´Â Á¦°øµÈ ÀÀ°í ´Ü¹éÁú¿¡ ´ëÇÑ ÁßÈ Ç×ü, ¶Ç´Â ¾ïÁ¦Á¦¸¦ ¸¸µé¾î³» Ä¡·á È¿°ú¸¦ °¨¼Ò½ÃÅ°±âµµ ÇÑ´Ù.
ÈÀÌÀÚ ±Û·Î¹ú Á¦Ç° °³¹ß ºÎ¼ÀÇ Á¾¾çÇÐ ¹× Èñ±ÍÁúȯ ÃÖ°í °³¹ß Ã¥ÀÓÀÚÀÎ Å©¸®½º º¸½¬¿ÀÇÁ(Chris Boshoff, MD, PhD) ¹Ú»ç´Â “ÃÖ±Ù ¸î ³â°£ »ó´çÇÑ Ä¡·áÀÇ ¹ßÀü¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ºÒÇàÈ÷µµ Ç÷¿ìº´À» ¾Î°í ÀÖ´Â ¸¹Àº »ç¶÷µéÀÌ ÃâÇ÷ ¿¡ÇǼҵ带 °è¼Ó °æÇèÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç, ºó¹øÇÑ Á¤¸Æ Åõ¿©·Î Áúº´À» °ü¸®ÇØ¾ß ÇÏ´Â ºÒÆíÇÔÀ» °¨¼öÇÏ°í ÀÖ´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù.
¸¶½ºÅͽø¿Àº Ç÷¾×ÀÀ°í¸¦ ¾ïÁ¦ÇÏ´Â ½ÅüÀÇ ÀÚ¿¬Àû ¸ÅÄ¿´ÏÁò ÁßÀÇ ÇϳªÀÎ TFPI ¶Ç´Â Á¶Á÷ ÀÎÀÚ °æ·Î ¾ïÁ¦Á¦¸¦ Ç¥ÀûÀ¸·Î ÇÏ´Â Ç×ü ±â¹ÝÀÇ ¿ä¹ýÀÌ´Ù. TFPI¸¦ Â÷´ÜÇÔÀ¸·Î½á ÈÀÌÀÚ´Â ¸¶½ºÅͽø¿ÀÌ Ç×ü ¿©ºÎ¿¡ °ü°è¾øÀÌ ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A ¶Ç´Â ÁßµîÁõ~ÁßÁõ Ç÷¿ìº´B ȯÀÚÀÇ ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇϴµ¥ µµ¿òÀÌ µÉ °ÍÀ̶ó°í ¹Ï°í ÀÖ´Ù. ÀÓ»ó½ÃÇè ¿ë¹ýÀº ¸ÅÁÖ ÇǺξƷ¡(ÇÇÇÏ) ÁÖ»ç·Î Åõ¿©µÇ¸ç ´Ù¸¥ ¾à¹°¿¡ ºñÇØ Åõ¿©µÇ´Â ¿ë·®ÀÌ Àû´Ù.
º¸½¬¿ÀÇÁ ¹Ú»ç¿¡ µû¸£¸é ÈÀÌÀÚ´Â ¸¶½ºÅͽø¿ÀÌ ÀáÀçÀûÀ¸·Î »ý¸íÀ» À§ÇùÇÏ´Â ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇÏ´Â µ¿½Ã¿¡ ÁÖ 1ȸ ÇÇÇÏÁÖ»ç·Î Ä¡·áÀÇ ºÎ´ãÀ» ÁÙÀÌ´Â °Íµµ Æ÷ÇÔÇÏ¿© Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ ¿ä±¸¸¦ ÃæÁ·ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â »ó´çÇÑ °¡´É¼ºÀ» Á¦°øÇÏ°í ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î º¸ÀδÙ.
BASIS ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ Ã¹¹ø° ÆÄÆ®´Â Ä¡·áÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú È¿´ÉÀ» Æò°¡Çϱâ À§ÇØ Ç×ü°¡ ¾ø´Â 12~74¼¼ÀÇ È¯ÀÚ 116¸íÀ» µî·Ï½ÃÄ×´Ù. 6°³¿ùÀÇ ¸®µå±â°£ µ¿¾È ¸ðµç Âü¿©ÀÚ´Â ¿¹¹æÄ¡·á, ¶Ç´Â ÃâÇ÷½Ã FVIII, FIX ´ëü¿ä¹ýÀ» ¹Þ¾Ò´Ù. ±×·± ´ÙÀ½ Âü°¡Àڵ鿡°Ô 300mgÀÇ ¸¶½ºÅ¸½Ã¸¿ ·Îµù ¿ë·®À» Á¦°øÇÑ ÈÄ, 1³â µ¿¾È ¸ÅÁÖ 150mgÀÇ ¿ë·®À¸·Î Åõ¿©ÇÏ¿´´Ù. À¯Áö°ü¸® ±â°£µ¿¾È ÁÖ°£ Åõ¿©·®Àº ƯÁ¤ Á¶°Ç¿¡¼ 300mgÀ¸·Î Áõ°¡µÇ±âµµ ÇÏ¿´´Ù.
ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ °á°ú´Â ¸¶½ºÅͽø¿ÀÌ ¸®µå±â°£ µ¿¾È ÃâÇ÷½Ã ´ëü ¿ä¹ý¿¡ ºñÇØ ¿¬°£ ÃâÇ÷À²ÀÌ ÀÇ¹Ì ÀÖ°Ô 92% °¨¼Ò½ÃÄ×´Ù´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù. ¸¶Âù°¡Áö·Î ´ëü ¿¹¹æ¿ä¹ý¿¡ ºñÇؼµµ ÃâÇ÷À²ÀÌ 35% À¯ÀǹÌÇÏ°Ô °¨¼ÒÇÏ¿´´Ù. ¾ÈÀü¼º °á°ú ¿ª½Ã ÀÌÀü ¿¬±¸ °á°ú¿Í À¯»çÇßÀ¸¸ç ¸¶½ºÅͽø¿Àº ÀϹÝÀûÀ¸·Î ³»¾à¼ºÀÌ ¿ì¼öÇß´Ù. »ç¸ÁÀ̳ª ºñÁ¤»óÀûÀÎ Ç÷¾× ÀÀ°í »ç°ÇÀº º¸°íµÇÁö ¾Ê¾Ò´Ù.
ÇöÀç±îÁö BASISÀÇ Àüü °á°ú´Â ÀÌÀü ÀÓ»ó 1b/2»ó Àӻ󿬱¸(NCT02974855)ÀÇ °á°ú¿Í ÀÏÄ¡Çß´Ù. ÀÌ ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ Ä¡·á¿¡¼´Â Ç×ü ¿©ºÎ¿¡ °ü°è ¾øÀÌ ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ ³²¼ºÀÇ ³»¾à¼ºÀÌ ¿ì¼öÇÏ°í ÃâÇ÷À² ¿ª½Ã ³·ÃçÁÖ´Â È¿°ú¸¦ º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù.
º¸½¬¿ÀÇÁ ¹Ú»ç´Â “ÀÌ °á°ú¿¡¼ ¿ì¸®´Â ¸¶½ºÅͽø¿ÀÌ BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¸¦ À§ÇÑ ÃÖÃÊÀÇ ÁÖ 1ȸ ºñÀÀ°íÀÎÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÌÀÚ ºñÇ×ü Ç÷¿ìº´A ¶Ç´Â B ȯÀÚÀÇ ´Ù¾çÇÑ ¿ä±¸¸¦ ÇØ°áÇϴµ¥ µµ¿òÀÌ µÇ´Â Ä¡·á ¿É¼ÇÀÌ µÉ °¡´É¼ºÀ» µÞ¹ÞħÇÑ´Ù”°í ¸»Çß´Ù.
Ç×ü°¡ ÀÖ´Â Ãß°¡ ȯÀÚ±ºÀ» µî·ÏÇÏ´Â °ÍÀº ¸¶½ºÅͽø¿ÀÌ ÇØ´ç Áý´Ü¿¡ ´ëÇØ À¯»çÇÏ°Ô È¿°úÀûÀÎÁö ¿©ºÎ¸¦ Æò°¡Çϱâ À§ÇÑ °ÍÀÌ´Ù. ¿¬±¸ÀÇ ÇØ´ç ºÎºÐ¿¡ ´ëÇÑ °á°ú´Â 2024³â ¸»¿¡ ³ª¿Ã °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÇ°í ÀÖ´Ù. BASIS¸¦ ¿Ï·áÇÑ ¸ðµç ȯÀÚ´Â °ø°³ ¿¬Àå ¿¬±¸(NCT05145127)¿¡ Âü¿©ÇÒ ¼ö ÀÖÀ¸¸ç, ÀÌ ¿¬±¸´Â ÃÖ´ë 7³â±îÁö ¿¬Àå Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |