▲ 혈우병A와 B 모두에 적용되는 피하주사 예방제제 '마스터시맙'(임상 3상)에 '펜 타입' 주사 디바이스가 적용되기 시작했다.
혈우병 치료제의 재구성과 체내 투여를 위한 주사 키트가 양후 더욱 개선된 형태의 디바이스로 적용될 전망이다.
글로벌 임상시험 3상이 진행되고 있는 화이자의 혈우병 피하투여형 예방제제 후보물질 '마스터시맙'에는 지난 1월부터 '펜 타입' 주사기 디바이스가 적용되어 임상시험 참가자들에게 제공되기 시작했다.
'펜 타입' 디바이스는 주로 인슐린과 성장호르몬 등 만성질환 치료제를 일상생활 속에서 환자에게 빠르고 쉽게 투여하기 위해 개발 보급되고 있는 최신형의 주사기 형태라고 볼 수 있다.
기존 응고인자 농축 제제들이 동결건조 약제가 든 바이알에 주사용수를 섞어 수 분에 걸쳐 녹인 뒤 이 용액을 주사기로 옮겨 나비바늘을 통해 정맥투여하는 방식을 취해 온 데 반해, 새로 적용된 '펜 타입' 디바이스는 완제가 담긴 펜 모양의 주사기 뚜껑을 열어 환자의 복부나 허벅지 등에 대고 반대쪽 버튼을 눌러 간단히 피하에 주사하는 방식이다. 버튼을 누르면 피부에 대고 있는 디바이스 끝쪽에서 숨겨졌던 길이 1cm미만의 가느다란 바늘이 나와 약 5초에 걸쳐 약제를 투여하고 바늘은 다시 디바이스 안으로 회수된다.
▲ 지난해까지 공급된 기존의 주사기 타입 '마스터시맙'
이렇게 용액 형태의 완제가 담겨 보관되고 가장 간단한 방식의 주사 투여가 가능해진 것은, 혈우병 치료제 기전 자체가 피하투여 가능한 비응고인자제제 형태로까지 확대된 것에 기인한다. 2000년대 들어 혈우병 치료제는 혈액 내 부족한 응고인자를 보충해주는 기존의 방식을 벗어나 혈액 내 이중특이항체를 활용(헴리브라로 가장 먼저 상용화)하거나 항-안티트롬빈(피투시란 임상중) 또는 안티TFPI(컨시주맙, 마스터시맙, MG1113 임상중) 기전을 통해 출혈양상을 조절하는 예방적 치료 방식이 활발하게 연구되어 오고 있다. 이 중 노보노디스크의 컨시주맙과 화이자의 마스터시맙이 피하주사제의 특징을 극대화 해 간단히 주사할 수 있는 '펜 타입' 디바이스를 먼저 적용한 것이다.
'펜 타입' 디바이스를 사용해 본 임상시험 참가자들은 "일주일에 한 번 간단히 주사하니까 너무 편하다", "약이 주사기 안에 안 남고 끝까지 들어가는 것 같아서 효과도 좋은 것 같다"는 등의 반응을 보였다. 또한 현재 우리나라에서 임상시험되고 있는 혈우병 시험약품들은 연구가 종료되더라도 해당 제제가 우리나라에 정식 시판될 때까지 무상으로 공급하는 것을 조건으로 하고 있어 개선된 디바이스에 대한 호평가와 적용 확대는 당분간 지속될 것으로 전망된다.
한 업계 관계자는 임상시험에 사용된 개선된 디바이스가 실제 상용화 이후에도 지속 적용될 것인지를 묻는 질문에 '환자에게 최대의 약효와 편의성을 제공하는 게 기본 방향이기 때문에 같거나 더 개선된 디바이스와 주사키트를 제공할 것으로 보인다'는 답변을 보내왔다.
비응고인자 혈우병 치료제들이 여러 우려와 기대 속에서 어떤 성과를 보여줄지 세계 곳곳에서 진행되고 있는 임상시험과 리얼월드에서의 치료경험에 대해 관심이 높아지고 있다. 이러한 연구결과들 중 일부는 다가오는 5월 캐나다 몬트리올에서 열릴 세계혈우연맹총회에서도 발표될 예정에 있다.
<영상 : 노보노디스크 제품에 광범위하게 사용되어 온 펜 타입 디바이스. 바늘이 노출되어 있고 바늘을 갈아끼워 다회용으로 사용하는 특징이 있다>
