▲바이오마린 부스 앞에서 진행된 인터뷰, 참석한 청년들은 “짧지만 깊은 의미있던 인터뷰였다”고 말했다. 사진은 왼쪽부터 의료부분 개발 담당자 트리스탄 장, 박준우 청년, 김영교 청년, 이강욱 청년, 김찬송 청년, 마케팅 담당 신시아 루, 레지나 응, 김태일 편집장, 유성연 기자

이번 WFH 2018 글래스고 총회에서 가장 많이 언급됐던 이슈는 혈우병 완치 치료인 ‘유전자 치료제’였다. 유전자 치료는 비정상적인 응고생성 기능 부분을 정상적으로 활동할 수 있도록 해서 혈우병 완치를 목표로 하는 치료법이다. 성공을 거둘 경우, 단 한 번의 주사로 혈우병 환자들은 평생 응고인자를 투여하지 않아도 된다. 많은 부분 연구가 진척됐고 연구개발에 참여하는 회사들이 꽤 많다.

유전자 치료물질을 인체 내로 전달시키는 과정이 유전자치료 기술의 핵심이라 할 수 있는데, 혈우병A형(8인자)과 혈우병B형(9인자)의 분자 크기가 달라서 치료 접근방법도 약간 차이가 있다고 한다. 전문가들은 혈우병B형 분자구조가 치료에 조금 더 수월하다고 하는데, 그래서 9인자 유전자 치료성과가 조금 더 앞서 있다고 알려져 있다.

▲바이오마린 담당자들과 대화를 나누고 있는 청년들

이런 가운데, 혈우병 환자의 비중이 가장 높은 8인자 환자들의 유전자 치료에 관심을 갖고 연구를 지속적으로 해왔던 ‘바이오마린’은 이번 총회에서 3상 임상까지 진행했다는 주목할 만한 성과를 내놨다. 이에 우리나라 혈우병 청년들과 헤모라이프 취재팀은 ‘바이오마린’관계자와의 인터뷰를 진행했다.

이날 면담은 우리 환우측에서 박준우 김영교 이강욱 김찬송 군이 참석했고 바이오마린에서는 마케팅 담당 신시아 루(Cynthia loo), 레지나 응(Regina Ng), 의료부분 개발 담당자 트리스탄 장(Tristan Zhang)박사가 나와 함께 이야기를 나눴다.

인터뷰에 앞서, 신시아 루는 회사측 참석자를 소개하면서 궁금한 내용에 대해 어떤 것이라도 물어보라며 친절하게 안내했다.

▲청년들의 질문은 이어지고~

김찬송(27세, 8인자, 중증)군 : 제약회사 이름이 ‘바이오마린’인데 이름부터 궁금하네요. 어떤 회사인지 설명해 주세요.

신시아 루 : 바이오마린은 캘리포니아에 있는 생화학 기술회사에요. 바이오테크놀러지라는 회사에서 '바이오'를 따왔고, 지역 이름에서 ‘마린’을 따와서 '바이오마린'이 된 거에요. 1997년에 회사를 설립했는데 지금 21년째 됐네요. 저희 회사는 연구, 개발, 제조, 라이센스(허가) 받는 것까지 총체적으로 관리운영하고 있는 회사에요. 국제적인 회사로 70여개 나라와 같이 일하고 있죠.

박준우(27세, 항체)군 : 혈우병 분야에서 어떤 역할을 하고 있고, 부가적인 일은 또 어떤 것들이 있나요?

트리스탄 장 : 유전자치료죠. 지금은 8인자에 관심을 많이 갖고 연구를 진행하고 있어요. 현재 연구결과가 3상 임상까지 진행이 되고 있는데 내년 정도에 연구 결과를 발표할 예정이에요. (준우 군 : 항체쪽 연구도 하고 계신가요?) 지금은 중점적으로 하고 있는 유전자 치료는 항체가 없는 환우들을 대상으로 하고 있어요. 하지만 앞으로는 항체가 있는 환자들 쪽으로도 연구를 진행할 거에요.

▲바이오마린 관계자들, 웃는 모습으로 청년들의 질문에 답변하고 있다.

김영교(나이, 8인자, 중증)군 : ‘한국’을 생각하면 어떤 것이 떠오르는지요? 한국을 방문해 본 적이 있는지 궁금해요.

신시아 루 : 네~ 그럼요. 한국은 제가 서른번 넘게 방문했고, 제주도와 부산에도 가봤어요. 한국하면 불고기가 제일 먼저 떠오르네요. 하하하

이강욱(30세, 8인자, 중증)군 : 혈우병 환우들은 주사 맞을 때 주사에 대한 어려움이 많은데요. 신약 개발할 때 가볍게 다가갈 수 있는 주사방안을 생각해 본적이 있으신지 궁금해요.

레지나 응 : 네. 그런 면에서 지금 유전자 치료의 개발이 큰 의미가 있다고 생각해요. 유전자치료는 계속해서 주사를 맞는 것이 아니라 한 번 주입하면 굉장히 오래도록 유지되기 때문에 우리가 중점적으로 유전자치료를 연구하고 있는 것이죠.

김태일 편집장 : 한국과의 관계를 계속적으로 지속해 줬으면 좋겠습니다. 특히 아시아 지역에 관심을 많이 가져줬으면 좋겠습니다. 세계적으로 봐도 유럽이나 북미보다 아시아 지역이 열악한 것이 사실이기 때문에 관심을 갖고 우리나라와도 교류를 계속해서 좋은 관계로 발전했으면 합니다.

레지나 응 : 네 그러기를 바라요. 곧 서울에 방문할 예정인데 좋은 정보를 드리게 될 거에요. 감사합니다.

참가자들 모두 : 감사합니다.

우리 혈우청년들은 유전자 치료에 큰 성과를 내고 있는 글로벌 제약사 '바이오마린'과 색다른 느낌의 스탠딩 토크를 가졌다. 비록 짧은 시간이기는 했지만, 국내에는 다소 생소했던 회사가 이들 청년들에게는 긴 여운으로 남는 회사가 됐을 것이다. 또한, 통역을 통한 대화였지만 인터뷰 내내 서로 웃으면서 즐겁게 주고받는 모습은 우리 혈우청년 참가자들에게 좋은 경험으로 남았을 것 같다.

한편, 이번 총회에서 존 파시(John Pasi)박사는 ‘BMN 270의 유전자 전달 후 정상 8인자 활성화 달성’이라는 주제의 논문을 통해 바이오마린의 8인자 유전자 치료 연구결과를 발표했다.

[헤모라이프 유성연 기자/ 사진=황정식 기자]

▲ 존 파시(John Pasi)박사, ‘BMN 270의 유전자 전달 후 정상 8인자 활성화 달성’에 대한 논문발표 모습