▲ 피하주사형 혈우병치료제 헴리브라 사용으로 환자들의 삶의 질이 개선되고 있다는 논문이 프랑스에서도 발표되었다. (@헴리브라 홈페이지 캡처)

최초의 피하투여형 비응고인자 혈우병A 치료제 '헴리브라' 투여 1년 후 중증 환자의 출혈이 줄고, 하기 어려웠던 신체활동이 가능해지면서 삶의 질 또한 개선되었다는 프랑스 임상 자료가 논문에 개재되었다.

이번 연구는 2023 Haemophilia 지에 개재되었으며, 헴리브라의 투약 후 1년간의 관찰연구를 통해 헴리브라 투약 후 전반적인 건강 상태가 개선되었으며, 통증과 출혈 빈도 감소, 그리고 치료제에 대한 높은 만족도를 확인했다.

임상의 주요 결과부터 확인해보면, 헴리브라를 1년 간 투여한 중증 혈우병A 환자 38명을 대상으로 환자 스스로 판단한 전반적인 건강지표(6점 만점)는 기존치료 3.6 대비 헴리브라 치료 시 4.5로 개선되었다.

EQ-5D-3L 조사를 통해 확인한 환자군의 전반적인 건강 상태 VAS점수는 100점 중 69.6(±19.4)였으며,
0(전혀 없음)부터 6(매우 자주)까지의 환자가 느낀 자연 출혈빈도는 기존치료 3.05점 대비 헴리브라 투여 시 0.41점으로 유의하게 개선되었고, 외상 후 출혈빈도의 경우도 기존치료 3.33점 대비 헴리브라 투여 시 0.86점으로 유의하게 개선되었다. 또한, 환자가 느끼는 만성 통증의 강도 역시 헴리브라 치료 전 3.32에서 헴리브라 치료 후 2.76점으로 개선되었다.

특히, 신체활동에 있어서 헴리브라 투여 후 '이전에는 할 수 없었던' 활동을 재개한 환자가 15명(39.5%)이었고, 새로운 활동을 시작한 환자는 8명(21.1%)으로 확인되어, 헴리브라 투여 후 성인환자에서의 활동성을 개선하였다.

▲ 프랑스는 미국, 일본, 영국 등에 이어서 헴리브라를 적극 도입하고 있는 국가 중 하나로 집계되고 있다. (@ 2022 세계혈우연맹 연례 글로벌 설조사)

이번 연구는 단일기관에서 진행한 후향적 관찰연구로서, 프랑스의 Cochin hospital haemophilia treatment center에서 헴리브라를 투여 중이던 비항체 중증 혈우병A 환자 38명을 대상으로 진행되었으며, 평균나이는 45.5±13.21세인 성인 환자였다. 대부분의 환자인 37명에서 혈우병성 관절병증을 가지고 있었으며, 이는 평균적으로 관절 중 4.32 ± 1.83개의 혈우병성 관절병증이었다. 다수의 환자인 30명(78.95%)은 기존 8인자제제로 예방요법 중이었다.

헴리브라를 사용하는 중의 안전성 측면에서는 총 16건의 이상반응이 발생하였는데 이 중 주사부위 발적(ISR)이 14명이였으며, 투여 중단으로 이어진 건은 없었다. 또한 사망, 혈전성 미세혈관병증의 발생은 없었다.

JW중외제약이 도입한 헴리브라는 일본 쥬가이제약이 개발한 유전자재조합의약품으로 혈액응고 8인자를 대신해 9인자와 10인자에 동시 결합하는 이중특이항체 기전의 예방요법 제제이다.

헴리브라는 2020년 국내서 항체를 가진 혈우병A 환자 예방요법에 사용되기 시작하여, 지난 5월 1세 이상의 비항체 중증 혈우병A 환자의 예방요법제제로 보험급여 확대를 적용받았다.

[헤모라이프 김태일 기자]