전세계가 코로나 팬데믹에 어려움을 겪고 있는 가운데 우리나라는 헌신적인 의료진 덕에, 다른 나라와 달리 보건환경이 안정적으로 유지되면서 국가의 위상이 높아졌다. 이 소식은 어려움에 고통을 받고 있는 우리 국민들에게 적지 않은 위로가 되고 있다.

우리 국민들은 ‘의료진의 역할’에 의하여, 위로와 실질적인 안전을 보장받고 있는 것이다. 따라서 의료인들의 헌신과 열정은 그 어느 때보다 존경을 받아 마땅하다.

이런 가운데, 혈우병사회에서도 의료인들의 역할에 관심이 집중되고 있다. 그 이유는 최근 새로운 혈우병 치료제가 등장했기 때문이다. 단순하게 혈우병 치료의 옵션이 늘어난 것만 아니라 지금까지와는 확연하게 달라진 차세대 치료제이기 때문이다.

지금까지 혈우병 9인자 치료제는 녹십자의 훽나인, 화이자의 베네픽스, 다케다의 릭수비스로 환자의 치료가 이뤄지고 있었다. 이들 치료제는 짧게는 2-3일에 1회, 길게는 3-4일에 1회 정도씩 환자에게 혈관주사를 하면서 치료가 이뤄지고 있다. 그런데 사노피의 반감기 연장 ‘알프로릭스’가 등장하면서 환자들의 삶에 큰 변화를 예고했다.

‘알프로릭스’는 ‘Fc융합단백기술’로 혈액응고인자 9인자의 반감기를 연장하여, 주 1회 투여(50IU/kg) 혹은 10~14일에 1회(100IU/kg) 투여로 일상적 예방요법이 가능하다. 이렇게 계산해 보면, 연간 약 100회 이상 정맥주사 해왔던 환자들의 주사 횟수가 절반 이상 대폭 줄어드는 효과를 나타내게 된다. 정맥 주사횟수가 줄어든다는 것은 자가 주사를 하고 있는 환자 본인과 환아의 보호자에게 심적 육체적 고통을 크게 감소시켜주면서 치료의 큰 변화를 기대할 수 있다.

현재 이 치료제는, 보건당국의 모든 허가와 보험등재를 마쳤고 일선 병원에서 처방이 시작됐다. 그러나 무엇보다도 환자들의 최대 관심은 한국혈우재단의원에서의 처방이다. 다수의 혈우병 환자들이 이용하고 있는 혈우재단의원, 이곳에서의 치료와 처방은 언제쯤 이뤄질 수 있을까?

재단의원에서 새로운 치료제가 처방되기 위해서는 몇 가지 절차를 거쳐야 한다. 환자 치료에 있어서 어느 정도 도움이 될지를 꼼꼼히 살펴야하며 재단의원의 운영과 정책에 대해서도 면밀한 검토가 따라야 한다. 물론 가장 우선시 되어야 할 것은 혈우병 환자의 건강과 삶이겠지만 내부적으로 여러 가지 상황을 살펴야 할 부분이 있다.

이런 검토를 위해 혈우재단은 의약심의위원회(이하 재단약심위)를 열고 검토 작업을 하게 된다. 약심 위원들은 최대한 객관적이고 불필요한 오해없이 합리적인 결과를 도출하기 위해 노력하게 될 것이다. 아직 신약에 대한 재단약심위 일정은 알려지지 않고 있으나 ‘알프로릭스’에 대한 환자들의 기대와 관심이 매우 높기 때문에 오랜 시간 지연되지는 않을 것으로는 본다.

○ 재단 약심위 통과는 오래 걸리지는 않겠지만....처방은?

‘알프로릭스’의 재단약심위 통과를 놓고 환자들의 의견이 분분하다. 그럴 만 한 이유는, 과거의 전례 때문이다. 화이자의 혈우병 8인자 치료제 ‘진타’는 2013년 재단 약심위를 통과하고서도 수년이 지난 후 2016년 5월 이후에나 재단의원에서 처방이 시작된바 있다. 특히 코지네이트FS는 재단 약심위를 통과하지 못하기도 했다. 이런 배경에 의해 ‘알프로릭스’의 재단 처방은 어찌될지... 오래 걸리지는 않을지... 라는 우려의 목소리들이 있다.

그러나 필자는 ‘기우’라고 말하고 싶다. 오히려 빠른 시일 내에 재단약심을 통과하고 재단처방이 가능할 것이라고 보고 있다. 그 이유는 ‘알프로릭스’가 8인자가 아니라 9인자이기 때문이다. 즉, 9인자는 혈우재단에서 단 한 차례도 재단약심을 지체한 사례가 없었다. 훽나인은 재단설립과 동시에 처방이 되어왔고, 베네픽스도 지체없이 바로 처방이 이뤄졌으며, 릭수비스도 복지부 급여기준 고시가 난 뒤 바로 재단 약심위를 통과됐고 이어, 처방이 시작됐다.

그러나 재단 약심에서의 결정이 단편적인 부분만 놓고 이루어지지는 않았다. 때에 따라서는 환자들이 이해하기 어려운 결정도 있었고, 때에 따라서는 기존 제약사들이 이해하기 어려운 경우도 있었다. 그 이유는 아마도 혈우사회의 급격한 변화나 혼란을 최소화해야할 의무도 있기 때문일 것이다.

이와 같이 재단의원의 신약 런칭은 혈우사회의 첨예한 결정 중 하나이다. 이에 혈우사회는 재단 약심위의 개회와 결정에 주목하고 있다.

[헤모라이프 김승근 주필]