한국화이자(대표 오동욱)는 지난 5일 의료 전문 기자들에게 유전자 치료와 관련된 상세한 내용을 전달하는 ‘화이자 프레스 유니버시티’를 개최하였다. 서울 퇴계로의 화이자 타워에서 개최된 이번 프레스 유니버시티는 유전자 치료에 대한 기자들의 이해를 높이고자 유전자 치료에 대한 개념과 현재 진행되고 있는 유전자 치료의 내용을 개괄적으로 설명하는 시간을 가졌다.

▲ 한국화이자는 지난 5일 기자들과 함께하는 '화이자 프레스 유니버시티'를 개최하고 유전자 치료에 대하여 설명했다.

본격적인 유전자 치료 강의에 앞서 화이자 희귀질환사업부 코레이 콕살(Koray Koksal) 대표는 “화이자는 오랫동안 희귀난치성 질환 치료에 유전자 치료를 적용하려고 노력해왔다”라며 “단일 유전자 변이로 인한 유전성 질환 치료가 목적이며 글로벌한 치료의 패러다임에 유전자 치료가 통합 될 수 있도록 노력할 것”이라고 말하였다.

▲ 인사말을 전달하고 있는 화이자 희귀질환사업부 코레이 콕살(Koray Koksal) 대표

이어지는 강연에 나선 화이자 R&D 의료 클러스터 담당 브라이언 샤피로(Bryan Shapiro) 대표는 “화이자는 유전자 치료에 선두적인 위치를 차지하기 위해 노력하고 있다”며 “파트너들을 통한 화이자의 치료법이 우선적으로 선택되어 환자들에게 공급되길 원한다”라고 말하였다.

▲ 화이자 R&D 의료 클러스터 담당 브라이언 샤피로(Bryan Shapiro) 대표는 파트너들과 함께 화이자의 유전자 치료법이 환자들에게 공급될 수 있도록 노력하겠다고 말하였다.

이어 샤피로 대표는 화이자의 유전자 치료의 파이프라인을 소개하였다. 현재 임상이 진행되고 있는 유전자 치료는 뒤셴근이영양증과 혈우병 A 및 B형 치료제가 있으며 내분비/대사 장애(ex. 윌슨병), 신경계 장애(ex. 근위축성측색경화증) 등과 같은 질환의 치료법이 전임상 단계에 있다고 설명했다.

▲ 화이자와 파트너쉽을 맺고 있는 연구 기관들, 다양한 종류의 유전자 치료 기술을 보유하고 있는 회사들이다.

샤피로 대표는 이러한 자사의 노력을 설명하면서 시설과 설비 역량에 주력하며 이미 미국 세 곳에 유전자 치료를 위한 개발 연구 시설이 있으며 더 많은 유전자 치료를 위해 파트너들과 함께 유전자 치료를 발전시켜 나갈 것이라고 말했다.

특히 7천여 종이 넘는 희귀난치성질환 중 대부분이 유전성 질환이며, 이로 인해 고통받고 있는 환자들이 세계적으로 3억 5천여 명에 달하고 있다고 설명했다. 하지만 최근 들어 유전자 치료에 대한 관심이 급증하면서 현재 진행되고 있는 유전자 치료 연구가 4천여 개가 넘는다고 말했다. 암과 관련된 유전자 치료가 65%를 차지하고 있어 가장 많은 비율을 보였지만 단일 유전자에 의한 유전 질환 11%, 감염성 질환 7%, 심혈관계 질환 7% 등 다양한 분야에서 유전자 치료 연구가 실시되고 있음을 밝혔다.

▲ "유전자 치료제, 상상이 현실이 되다"라는 주제로 강연한 한국화이자 희귀질환사업부 의학부 신지수 이사

이어지는 강연에서는 한국화이자 희귀질환사업부 의학부의 신지수 이사가 유전자 치료에 대하여 설명했다. 신진수 이사는 “유전자 치료제, 상상이 현실이 되다”라는 주제로 유전 질환이 발생하는 이유, 유전 질환을 고치는 방법, 유전자 치료를 개발해야 하는 이유 등을 설명했다.

▲ in VIVO 방식의 유전자 치료 방법 개괄도, AAV를 매개체로 정상 유전자를 몸에 투입하여 고쳐진 단백질을 생산하도록 유도한다.

신진수 이사는 특히 요즘 혈우사회에서도 핫 이슈로 떠오른 혈우병의 유전자 치료에 대해서 설명하면서 혈우병과 같이 단일 유전자 변이에 의하여 발생하는 질환은 in VIVO 방식의 유전자 치료, 즉 매개체를 이용하여 사람 몸에 정상 유전자를 발현할 수 있도록 만드는 방식이 가장 보편적이라고 말했다.

▲ 혈우병 유전자 치료제와 관련하여 신지수 이사에게 질문하고 있는 헤모필리아라이프 김승근 대표

하지만 이러한 유전자 치료에도 한계가 있는데, 바로 매개체로 자주 언급되는 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus : AAV)에 항체가 있는 사람에게는 사용할 수 없다는 단점이다. AAV2에 이미 항체를 가지고 있는 사람이 40~60%에 이르며 심지어 80~90%에 이르는 조사군도 있을 정도로 높은 항체율을 보이고 있어 모든 유전질환자들에게 적용시키기에 무리가 있다고 말했다.

신진수 이사는 마지막으로 유전자 치료는 환자와 보호자에게 획기적인 변화를 가져올 수 있다며 2030년까지 40~60여개 정도의 완성된 유전자 치료법이 사용될 거라고 내다봤다.

▲ 신지수 이사는 2030년까지 40~60여개의 완성된 유전자 치료법이 사용될 거라고 내다봤다.

이번 프레스 유니버시티에는 기자들의 관심도 다양했다. 강의를 경청한 기자 중 한 명은 앞으로 나올 유전자 치료가 상당히 고가일 것으로 예상하면서 환자와 보건당국의 치료 접근성을 묻는 질문에 신 이사는 아직 연구 단계이기 때문에 가격에 대해 말하는 것은 시기상조라고 말했다. 하지만 유전자 치료는 혁신적인 치료법이며, R&D 과정에서 무수한 실패와 도전으로 이루어지는만큼 많은 사람들에게 접근성과 지속성이 보장할 수 있다면 유전자 치료도 합리적인 치료법으로 소개될 수 있다고 설명했다.

한편 한국화이자는 의료, 제약과 관련된 다양한 주제에 대해 기자들에게 관련 지식들을 전하는 프레스 유니버시티를 정기적으로 개최하고 있다. 화이자는 이달에도 R&D와 관련된 ‘2019 제13회 화이자 R&D 유니버시티’를 부산 및 서울에서 개최했다.

[헤모라이프 황정식 기자]