▲ 코오롱생명과학은 국내에 유통되는 유전자치료제 '인보사케이주'(이하 인보사)의 형질전환세포(TC) 역시 미국 검사 결과와 동일한 293유래세포임을 확인했다고 15일 밝혔다.

국내 최초 유전자치료제 '인보사'에서 식약처 허가시 제출된 성분과 다른 성분이 발견되어 파문이 일고 있는 가운데, 첨단바이오의약품에 대한 관리가 강화되어야 한다는 의견에 힘이 실리고 있다.

인보사는 사람 연골세포(HC)와 연골세포 성장인자(TGF-β1)를 도입한 형질전환세포(TC)를 3 대 1로 섞어 무릎 관절강에 주사하는 세포유전자치료제다. 중등도 무릎 골관절염 치료에 쓴다.

그러나 최근 허가 당시 식약처에 제출한 자료에 적힌 성분과 실제 의약품의 세포가 다르다는 사실이 드러나 논란과 함께 환자단체들의 공분을 사고 있다. 허가사항에는 형질전환세포(TC)가 성장인자가 함유된 연골세포라고 기재됐으나 미국에서 임상 3상 시험 중 진행된 STR(Short Tandem Repeat) 검사 결과, '293세포'(태아신장유래세포)로 확인됐기 때문이다.

코오롱생명과학은 15일 '처음부터 293세포가 사용됐을 가능성이 크며 다만 293세포를 연골세포로 잘못 알고 있었을 뿐'이라는 주장을 펴고 있다. 오히려 "인보사가 비임상 단계부터 상업화에 이르기까지 동일한 세포를 사용했으며, 개발 과정 중 바뀌지 않았다는 사실을 확인한 것"이라고 방어적인 입장을 취하고 있다.

식약처는 코오롱생명과학과 동일한 조사 결과를 얻었다고 확인했으나, 최초 개발단계에서부터 293유래세포가 사용된 것인지에 대해서는 확인이 필요하다고 밝혔다. 코오롱생명과학이 허가 당시 제출한 자료는 형질전환세포(TC)가 연골세포라는 것을 보여주고 있으며, 신장세포로 판단할 수 있는 근거는 없었기 때문에 '바뀐 경위'를 확인해야 한다는 입장이다.

식약처는 주성분이 바뀐 이유와 과정 등을 입증하는 자료를 코오롱생명과학에 요구하고, 최초 개발단계부터 신장세포였는지 등을 확인할 계획이다.

또한 식약처는 이번 사건을 계기로 유전자치료제 등 첨단바이오의약품에 대한 관리제도를 개선할 예정이다. 허가 신청 시에는 연구개발과 제조 등에 사용된 모든 세포에 대한 '유전학적 계통검사(STR)' 결과를 의무적으로 제출하도록 하고, 허가 과정에서 중요한 검증요소는 식약처가 교차 검증해 세포의 동일성을 확인할 계획이다.

한편, 대표적 출혈질환이자 희귀질환인 혈우병 치료에도 최근 non-factor therapy, 유전자치료 등의 첨단기술이 적용되기 시작하면서, 임상시험 단계에서부터 치료공법의 안전성과 효과 검증이 철저히 보장되어야 한다는 목소리가 높아지고 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]