[김태일 기자] 희귀질환자를 위한 의약품 개발 및 출시를 지원하기 위해 희귀의약품의 지정 요건이 완화되고 품목 허가 유효기간이 10년으로 연장된다.

식품의약품안전처는 5일 이 같은 내용을 담은 '희귀의약품 지정에 관한 규정' 등 6개 고시 개정안을 행정예고했다. 희귀의약품은 대체 의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품으로, 우선적으로 심사해 허가할 수 있다. 현재 213개 성분이 지정됐으며 허가받은 제품은 총 353개다.

개정안은 희귀질환자의 치료 기회를 확대하고 허가를 신속하게 지원하고자 했다. 지금은 희귀의약품으로 지정받으려면 생산 또는 수입 금액이 15억원(150만 달러) 이하여야 했지만 앞으로는 금액 제한 기준이 없어진다.

이에 따라 생산·수입 규모의 제한 없이 국내 환자수가 2만명 이하이고 적절한 치료법, 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 경우 등은 희귀의약품으로 지정받을 수 있다.

개정안은 또 희귀의약품 품목 허가 유효기간을 5년에서 10년으로 연장했다. 환자수가 매우 적어 허가 갱신에 필요한 안전·유효성 평가자료 수집이 어려운 점을 고려했다. 또 국내 임상시험 실시 유무와 상관없이 모든 희귀의약품을 재심사한다. 기간은 대체 의약품이 없으면 10년, 대체약 대비 안전성 등이 개선된 경우는 4년 또는 6년이다.

국내 개발 희귀의약품의 품질 평가자료를 사전 검토할 경우에 필요했던 수수료도 면제한다. 기존에는 기준 및 시험방법의 경우 수수료 30만9천원을 내야했다.

한편, 식약처는 개발된 제품이 빠르게 시장에 출시될 수 있도록 희귀의약품 허가 시 자료 제출 요건을 개선한 '의약품 등의 안전에 관한 규칙' 개정안도 입법예고했다.

의약품의 제조 및 품질관리기준(GMP) 평가를 위한 실적 제출은 3개 단위에서 1개로 축소하고, 전 공정을 위탁 제조할 경우에는 GMP 중복 평가를 면제했다. 현재 희귀의약품의 국내 생산 규모는 2014년 기준 314억원으로, 2013년(217억원)에 비해 44.7% 증가했다. 세계 시장 역시 연간 10%씩 증가할 것으로 추산된다.

식약처는 "제약사의 희귀의약품 개발비용 부담을 줄여 희귀질환자에게 치료 기회를 확대하는 동시에 제약사에 새로운 시장이 열리는 계기가 될 것"이라고 설명했다.