카탈리스트 바이오 사이언시스(Catalyst Biosciences)는 혈우병 A 또는 B형의 항체를 가진 환자의 예방적 치료에서 팩터 VIIa의 변형인 marzeptacog alfa(activated, MarzAA)의 2상 임상 시험(NCT03407651)이 긍정적인 효과를 나타낸다고 중간 결과를 발표하였다. 이 연구는 최대 12명의 환자를 대상으로 현재 러시아에서 모집하고 있으며 향후 아르메니아, 레바논 및 남아프리카에서 모집할 예정이다.

이 결과는 보스턴에서 8월 15, 16일에 열린 2018 혈우병 치료제 개발 회의(Hemophilia Drug Summit)에서 하워드 레비(Howard Levy, MD) 메릴랜드주 수석 의학 담당이 발표했다. MarzAA는 중증 혈우병 A, B형 항체환자의 1차 임상시험(NCT01439971)에서 단일 투여로 항체 생성이나 혈전증이 발생하지 않는 등의 우수한 내약성을 보여준 바 있다.

▲ 카탈리스트 바이오사이언시스는 MarzAA의 2상 임상 시험을 통하여 혈우병 항체 환자 치료의 미래를 약속했다.

카탈리스트는 현재 MarzAA를 기존 팩터에 대한 항체가 있는 환자에게 자발적 출혈을 예방하거나 감소시키는 능력을 평가하기 위하여 2상 공개 임상시험을 실시 중에 있다. 이 임상 시험의 주요 내용은 각 개인의 과거 연간 출혈 정도(Annualized Bleed Rate, ABR)를 새로운 약물 치료를 통하여 감소시키는데 중점을 둔다.

지금까지 이 임상은 등록된 5명 중 3명이 시험을 완료하였다. 이 임상에 참여한 환자는 이전 ABR이 26.7이었던 사람이 60μg/kg으로 50일간 치료를 했을 경우 출혈이 전혀 나타나지 않는 결과를 나타냈다. 또한 ABR이 16.6인 두번째 환자는 MarzAA를 30μg/kg으로 50일 투여하는 동안 출혈을 나타내지 않았다. 마지막 세번째 피시험자는 MarzAA를 30μg/kg으로 처방 받았으며 44일동안 출혈이 일어나지 않았다.

▲ 2상 임상 시험이 끝난 3명의 개인 결과 데이터에서 MarzAA는 어떠한 출혈도 발생하지 않았음며 항체 반응도 일어나지 않았다고 설명했다.

나심 우스만(Nassim Usman, PhD) 카탈리스트 최고 경영자는 언론 발표에서 “항체가 있는 혈우병 A, B형 환자의 치료를 위한 피하주사 요법의 MarzAA에 대한 지속적인 연구가 혈우병 치료제 개발 회의에서 긍정적인 중간 결과를 업데이트 할 수 있었다.”라고 말했다. 그는 이어 “2상 임상이 끝난 세명의 개인 데이터는 일일 피하주사 후 MarzAA가 연간 출혈 빈도를 줄이는 효과를 발휘했다고 볼 수 있다. 또한 MarzAA를 200회 이상 피하 투여 후에 어떠한 주사에 대한 부작용이나 항체 반응도 나타나지 않았다.”라고 말했다.

미 식품의약국(FDA)는 MarzAA에 대하여 희귀의약품 지정을 허가하였으며 카탈리스트사에 미국 판매 시장에 대한 7년간 시장 독점권을 부여했고, 임상시험과 관련된 비용의 세액 공제 및 처방되는 약의 사용료를 면제시켰고 FDA 임상시험의 설계에 도움이 되도록 진행했다.

[헤모라이프 황정식 기자]