2016년 새해를 맞이하는 제약계가 희귀질환 치료제 시장에 주목하고 있다.

희귀난치성질환과 관련한 법안이 마련되는 등 시장 환경이 개선되는 데다 국내 상륙을 예고한 희귀난치성질환 치료제 또한 증가하고 있는 상황이다.

이명수 새누리당 의원이 대표 발의해 지난해 연말 국회를 통과한 '희귀질환 관리법'의 영향이 적지 않을 것이란 전망이다. 관리법의 주요 내용 중 하나가 희귀질환 치료제를 개발, 공급하는 회사에게 국가와 지자체가 재정지원을 하도록 하는 것이기 때문이다.

이에 국내 35만 희귀질환자들에 대한 지원과 희귀질환센터 운영, 희귀질환 연구사업 수행 등이 법적 토대를 기반으로 추진될 수 있을 전망이다.

특히 2015년에는 식품의약품안전처가 희귀의약품 성분 16개를 신설, 제품 확대에도 기대감을 더했다. 식약처에 따르면 지난 7월 신규로 지정된 16개 성분 가운데 절반 이상인 9개 제품이 국내 허가를 받고 출시를 예고했다.

해당 성분은 ▲블리나투모맙 ▲카르필조밉 ▲코비메티닙 ▲아탈루렌 ▲프로프라놀롤염산염 ▲로미타피드메실산염 ▲아타자나비르+코비시스타트 ▲다루나비르+코비시스타트이다.

제약사로는 국내에 첫 발을 디딘 암젠이 '블린사이토(블리나투모맙)', '키프롤리스(카르필조밉)' 2개 제품을 보유해 가장 많았고, 질환으로는 에이즈가 한국BMS제약 '에보타즈(아타자나비르+코비시스타트)', 한국얀센 '프레즈코빅스(다루나비르+코비시스타트)' 제품으로 많았다.

이 밖에 로슈가 흑색종치료제 '코텔릭(코비메티닙)', 지디파마가 희귀유전성 근육병인 뒤센형 근이영양증(DMD) 치료제 '트랜스라나(아탈루렌)' 출시를 준비 중이다.

한 제약사 관계자는 "그간 소외됐던 희귀질환에 대해 치료 접근성을 높이기 위한 노력이 이어지고 있다"면서 "금년부터 신약 허가와 제품 출시 경향이 희귀질환분야에 집중될 것"이라고 말했다.

한편, 희귀질환 치료제 중 단연 크고 넓은 시장을 형성하고 있는 혈우병 분야에 있어서도 반감기연장 응고인자 제품과 항체를 활용한 치료제 분야에 본격적인 연구와 제품화가 이루어지고 있는 상황이어서 머지 않은 시기에 국내에도 '혈우병 신약' 소식이 들려올 것으로 관측된다.

[김태일 기자]