새로운 혈우병 치료제의 발전이 가파른 상승세를 나타내고 있다. 본지가 지난해 말, 경구용(먹는 약) 혈우병 9인자 치료제 개발소식을 보도한 뒤, 1년 만에 ‘먹는 약’의 상업화를 목표로 한 구체적인 움직임이 나타났다. 이번엔 혈우병 환자 중 80%를 차지하는 A형 8인자 치료제이다.

지난 5일(미국 현지시간) 희귀질환 분야의 생명공학기업인 ‘샤이어’가 인큐브 렙(InCube Labs)의 라니 세라퓨틱스(Rani Therapeutics)에 지분을 투입하면서 ‘혈우병 먹는 약’ 개발에 공동연구를 시작했다고 발표했다.

특히, 라니 세라퓨틱스는 샤이어 측에게 혈우병 8인자 환자치료를 목적으로 한 ‘먹는 약’의 핵심기술인 ‘라니 필(Rani Pill)’ 기술을 적용한 상용화 독점권을 부여했다고 밝혔다.

라니 세라퓨틱스가 보유한 핵심기술은 정맥주사를 하지 않고 ‘먹는 약’으로 혈우병 응고인자를 체내에 흡수시키는 기술이다. 캡슐형태로 고안된 이 치료방법은 비교적 큰 분자구조를 가지고 있는 ‘8번 응고인자 단백질’을 강력한 위산을 견뎌내고 장까지 이르게 해서 흡수될 수 있도록 작용하는 치료법이다.

이와관련, 샤이어의 글로벌 연구책임자 프리츠(Fritz Scheiflinger) 박사는 “샤이어가 라니 세라퓨틱스와 파트너 쉽을 맺고 혈우사회에서 먹는 약 연구개발을 선도하게 되어 자랑스럽게 생각한다”며 “샤이어의 역사 깊은 혈우병 전문성과 라니 세라퓨틱스의 풍부한 과학적 기술경험을 바탕으로 혈우 환우들에게 ‘먹는 약’ 개발에 나섰다”고 말했다.

이어 “‘먹는 약’ 연구개발은 혈우환우들이 일상생활에서 치료부담을 크게 경감시키는 잠재력을 가지고 있다”며 “혈우환우들에게 치료위험 없이 새롭고 혁신적인 8번 응고인자 전달 치료법을 제공하기 위해 노력하고 있다”고 강조했다.

혈우병은 혈액 속 응고인자가 결핍되어 지혈이 잘 되지 않는 만성 출혈질환이다. 혈우병 A 환자는 8번 응고인자가 없거나 부족하며 혈우병 B 환자는 9번 응고인자가 결핍되어 발생한다. 치료방법으로는 결핍된 응고인자를 치료목표 수준까지 정맥주사로 투여하는 방법이며, 혈우병 치료를 위한 먹는 약은 아직 개발되지 않았다.

라니 세라퓨틱스 회장 미르 임란(Mir Imran)은 “이 기술로 혈우병 환자들이 발병초기부터 통증 없이 삶의 질을 향상시킬 수 있기를 희망한다.”고 말했다.

또한 같은 회사 이사장 겸 최고 경영자인 데이비드 파이엇(David Pyott)은 “혈우병 치료제 시장은 매우 크다”며 “라니(Rani)의 기술이 큰 도움이 될 것이며 라니는 혈우병 치료제 시장의 선두주자인 샤이어와 파트너십을 맺게 되어 매우 기쁘다”고 말했다.

한편, 인큐브렙의 라니 세라퓨틱스는 지난 2012년에 설립되어 TNF-α 억제제, 인터루킨 항체 및 기초 인슐린과 같은 주사제를 먹는 약으로 전환 할 수 있는 기술 플랫폼을 개발했다.

[헤모라이프 하석찬 기자]