혈우병 9인자 유전자 '완치' 치료제 '베크베스'가 캐나다에서 허가승인을 받았다. 이것은 최근에 승인된 유전자 치료제 '헴제닉스'에 이어 두번째이다.

화이자가 개발한 '베크베스(Beqvez)'는 임상연구에서 'SPK-9001'라 불렸던 치료제며, 중증의 9인자 성인 환자의 치료가 적용된다. 아울러 현재 미국과 유럽의 의약품 기관에서도 승인검토 중에 있다.

캐나다 화이자의 리드-스페셜티 담당 프레드릭 라보아 사업본부장은 "30년 이상 혈액 장애 치료제 개발에 많은 경험을 통해, 혈우병으로 고통받는 환우들에게 무엇이 필요한지 충분히 알고 있다"라며, "우리는 혈우병 9인자 환우들을 위해서 혁신적인 치료법을 개발하게 되어 자랑스럽다"라고 밝혔다.

이와관련, 캐나다 혈우병 협회는 '베크베스'의 허가승인을 환영하며, "우리의 희망은 유전자 치료법이 필요한 모든 환우들에게 제공되는 것"이라고 말했다.

베크베스는 9인자 혈우병 환우의 몸에서 어떻게 적용되는가?

혈우병은 크게 8인자(A형)와 9인자(B형)로 나뉜다. 상당수가 유전적 변이로 인해 발생되며 이로인해 혈액 응고 단백질이 부족하여 지혈이 잘 되지 않는다. 이 질병을 가진 환우들은 부상으로 인한 출혈뿐 아니라 자연 출혈도 발생된다. 일반적인 표준치료는 정기적인 주사로 출혈을 조절하고 예방하는 것이다.

이런가운데 '베크베스'의 개발은 치료의 개념을 완전히 바꾼것이다. 바이러스 벡터를 이용해서 9인자 유전자를 간 세포에 전달하고, 이를 통해 환자의 몸에서 응고인자가 생성되고 활성화되도록 한다. 여기서 중요한 것은 단 한 번의 정맥주사로, 출혈을 예방하기 위해 충분한 양을 생산해 낸다는 것인데 이것은 일반적으로 이야기하는 '완치'의 개념으로 접근하는 것이다.

캐나다 보건국에서 베크베스를 승인한 것은 '개방형 3상 (BENEGENE-2 임상시험NCT03861273'의 데이터를 기반으로 했으며, 이 시험은 중증의 혈우병 9인자 환자로 진단받은 18세에서 65세 사이의 환우 45명을 대상으로 연구한 임상이다.

임상연구에 따르면, '베크베스'가 평균 연간출혈률을 71%나 감소시켰으며, 치료가 필요한 출혈사건의 비율은 78% 감소되었다. 그리고 9인자 응고인자의 주사횟수도 연간 92%나 감소했다.

참가자들은 최대 15년(BENEGENE-2에서 6년, 별도의 장기 3상 연구에서 9년동안 관찰) 동안 추적관찰될 예정이다.

맥마스터 대학의 혈우병 전문가 알폰소 이오리오 교수는 "이 새로운 치료법은 한 번의 주입으로 간에서 9번 응고인자가 만들어지기 때문에 빈번하게 주사를 맞아야 하는 환자들에게 큰 부담을 줄이고 이에 따른 삶의 질을 개선할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

[헤모라이프 유성연 기자]