알투비오(Altuviiio, efanesoctocog alfa)의 XTEND-Kids 임상시험에 참여한 대부분의 중증 혈우병A 환아와 부모는 임상시험 종료 인터뷰에서 주 1회 치료로 평소 아이의 기분이 눈에 띄게 개선되었다고 답했으며, 몇몇은 아이의 사회활동 참여 능력이 더 나아졌다고 답하였다.

임상연구 완료 후 실시한 20여 명의 부모 인터뷰에서 19명 중 18명은 알투비오를 사용한지 1년 후 아이의 ‘기분/감정’이 향상되었다고 답했다. 부모 8명 중 6명은 ‘사회 생활과 활동’도 개선되었다고 말했다.

한 부모는 “치료 후 아이에게 더 많은 일을 하게 되었다. 아이는 자전거의 보조바퀴를 뗄 수 있을만큼 능숙하게 자전거를 타게 되었다”라며, “과거와 같은 상황이라면 아이의 안전을 위해 보조바퀴를 떼어내는 일을 허락하지 않았을 것”이라고 말했다. 또 다른 부모는 “이 새로운 약을 사용하기 시작한 후 관절출혈이나 걷는데 어려움을 겪지 않았고 약의 효과가 오래 지속되었다”라고 말했다.

인터뷰 결과는 미국혈액학회(Americana Society of Hematology, ASH) 제65차 연례회의에서 “efanesoctocog Alfa의 경험 : XTEND-Kids 혈우병 A 환자와 간병인과의 3상 임상시험 종료 인터뷰”라는 제목으로 구두 발표되었다. 이 임상시험의 연구는 알투비오의 공동 개발자인 소비(Sobi)와 사노피(Sanofi)의 자금 지원을 받아 진행되었다.

알투비오는 미국, 일본 대만에서 혈우병A 치료제로 승인되었고, 현재 유럽에서의 승인이 검토 중이다. 혈우병 치료의 대체요법인 이 제품은 혈우병A 환자에게 부족한 응고 단백질 8인자(FVIII)의 정상적인 버전을 체내로 전달하도록 설계되었다. 이 단백질은 자연적으로 발생하는 단백질보다 체내에서 더 오래 지속되도록 변형된 단백질이 투여되게 된다.

올해 초 완료된 3상 XTEND-Kids 임상시험(NCT04759131)은 이전에 다른 치료법을 사용했던 중증 혈우병 A 소아 70여명을 대상으로 알투비오를 사용하여 주 1회 예방치료의 안전성과 효능을 평가하였다. 임상시험 결과에 따르면 대부분의 소아는 알투비오로 예방치료를 받은지 1년 후에 출혈이 전혀 없는 것으로 나타났다.

임상연구가 끝난 후, 연구자들은 임상시험에 참여한 몇몇 소아의 보호자와 비공개 인터뷰를 실시하였다. 이번 인터뷰에는 어머니 18명, 아버지 1명 등 총 19명의 부모가 인터뷰에 참여하였다. 부모 중 한 명에게는 XTEND-Kids에 참여한 혈우병 아이가 2명이 있었고 나머지는 혈우병 자녀를 하나씩 두고 있었다. 인터뷰에 응한 19명의 부모는 모두 알투비오에 만족한다고 보고했으며, 한 명을 제외한 모든 부모는 치료에 ‘매우 만족’이라고 밝혔다. 이러한 만족도의 주요 이유는 알투비오가 출혈에 대해 더 오래, 또는 더 나은 보호를 제공하고, 주당 투여 횟수가 더 적으며, 치료를 받는 동안 자녀가 더 행복해지거나 치료에 더 잘 견딜 수 있게 되었다는 점이다.

또한 모든 부모는 자녀가 이전에 받은 치료요법 보다 주 1회 치료를 더 선호한다고 말했다. 한 부모는 “아이와 가족 모드에게 신체적으로나 감정적으로나 눈에 띄는 변화로 인해 매우 만족한다.”고 말했다.

대부분의 부모는 XTEND-Kids 연구에 참여하기 전에 혈우병 A가 자녀의 기분과 자신의 감정 상태에 상당한 영향을 미쳤다고 말했다. 보통 소아에게 혈우병이 있다는 것은 신체활동에 참여하는 것이 제한되거나 학교에 등교하는 것이 힘들어지거나 합병증을 겪는 것을 의미하게 된다.

한 부모는 “아이가 아파서 울기 때문에 스트레스를 많이 받았고, 그런 모습을 보는 것이 너무 싫었다.”며, “아이의 혈우병으로 인해 한 걸음 물러서야 할 때도 있었고, 가슴이 무너지기도 했고 울 때도 있었다.”라고 말했다. 또 다른 부모는 “가장 크게 마음이 아팠던 부분은 친구들과 같은 사회 활동에 참여할 수 없다고 느낄 때였다.”라고 말했다.

하지만 알투비오로 치료를 하고 난 이후 대부분의 부모들은 자녀의 기분이 좋아졌다고 말했다. 대부분의 부모는 치료를 통해 자녀가 활동적으로 친구들과 놀 수 있었고, 사교 활동에 더 적극적이게 되었으며, 학교에 다니는 것이 더 쉬워졌다고 보고하였다. 아이의 자전거 보조바퀴를 떼어낸 부모는 “사실상 나는 더 이상 관심을 기울이지 않고 있다. 나는 내 아이가 그의 삶을 살도록 내버려 두었다. 친구들과 자유롭고 즐겁게 놀 수 있게 된 것이다”라고 말했다.

이러한 개선은 아이들뿐만 아니라 부모의 삶도 더 편리하게 바꾸어 주었다. 한 부모는 “분명히 시간이 더 주어진 것 같다. 나는 이미 나의 시간을 갖지 않는 것에 어느 정도 익숙해져 있지만 알투비오로 인해 나를 위한 시간을 낼 수 있었으며, 더 많은 일을 할 수 있는 선택권이 주어진 것이 확실하다”라고 말했다.

인터뷰의 결과 외에도 임상시험의 추가 효능 데이터도 ASH 연례회의에서 “XTEND-Kids 3상 임상연구에서 중증 혈우병 A가 있는 소아에게 efanesoctocog Alfa를 사용한 출혈 에피소드 치료”라는 제목으로 포스터 발표되었다. 이 데이터에는 XTEND-Kids의 대부분의 소아가 임상시험 기간 동안 출혈이 없었지만 알투비오를 사용한 주문형 치료가 임상연구 기간 동안 총 43건의 출혈이 발생했다고 보고하였다. 이 중 거의 절반(49%)는 관절출혈이었다.

발생한 출혈 중 2건을 제외한 모든 경우에서 출혈의 유형이나 위치에 관계없이 알투비오를 한 번 주사하면 출혈을 제어하는 데 충분한 것으로 나타났다. 거의 모든 경우(97%)에서 필요에 따라 사용했을 때 치료 효과가 참가자들에게 ‘우수’ 또는 ‘양호’로 평가되었다. 연구원들은 efanesoctocog alfa가 이전에 치료를 받은 중증 혈우병 A를 앓고 있는 12세 미만 소아에게 효과적인 치료 및 출혈 에피소드 예방을 제공했다.”고 보고서에 명시했다.

[헤모라이프 황정식 기자]