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혈우병A,B 공통 피하주사 마스타시맙, 미국 유럽서 승인 예정FDA, 화이자의 마스타시맙 사용 허가 내년 말까지 결정
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2023.12.19  12:50:41
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주 1회 피하주사요법인 마스타시맙(marstacimab)을 항체가 없는 혈우병 A와 B 환자에게 사용 허가하는 승인이 미국과 유럽에서 검토되고 있다. 마스타시맙의 개발사인 화이자(Pfizer)에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 2024년 말에, 유럽연합 집행위원회(European Commission)은 2025년도 초에 승인될 결정할 것으로 예상된다고 말했다.

이번 마스타시맙의 사용이 승인되면 혈우병 A나 B에 대해 균일 용량으로 투여되는 최초의 제제가 될 것으로 예상되며, 피하주사로 투여되는 혈우병 B 치료제로는 최초의 주 1회 치료제가 될 것이라고 밝혔다.

화이자의 수석 부사장이자 최고 개발 책임자인 제임스 러스낙(James Rusnak) 박사는 “마스타시맙이 승인될 경우 이를 사용하는 환자가 자동 주사기 펜을 통해 주 1회 피하에 균일 용량 투여를 통하여 효과적인 치료가 됨을 입증하는 것”이라고 회사보도자료를 통해 말했다. 그는 이어 “오늘날 이러한 출혈질환을 앓고 있는 사람들은 일반적으로 정맥주사를 이용하고 있기 때문에 우리의 치료제는 매우 중요하다”며, 이러한 중요한 약을 환자에게 제공하기 위해 FDA, EMA(유럽 의약청) 및 글로벌 규제 당국과 함께 치료법에 대한 검토를 전세계적으로 진행하기를 기대한다고 덧붙였다.

마스타시맙은 일반적으로 혈액응고를 예방하는데 도움이 되도록 조직인자 경로 억제제의 활성을 억제하는 항체 치료법이다. 주 1회 예방요법으로 투여되는 마스타시맙은 혈우병 환자의 항체 여부에 관계없이 A, B형 환자의 출혈을 예방하거나 줄이는데 도움이 될 것으로 기대되고 있다.

화이자의 마스타시맙 치료제 승인 신청은 BASIS(NCT03938792)라고 불리는 현재 진행중인 3상 임상시험에서 주로 항체가 없는 환자의 데이터를 기반으로 하고 있다. 이 연구에는 항체의 여부에 관계없이 중증 혈우병 A 또는 중증~중등증 혈우병 B를 앓고 있는 12~74세의 청소년 및 성인 남성 173명의 임상시험자가 등록되었다.

이 환자 그룹의 전체 결과는 지난주 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 제65차 연례회의에서 “항체 없는 중증 혈우병 환자를 대상으로 항조직인자 경로 억제제인 마스타시맙의 효능 및 안전성”이라는 제목으로 구두 발표되었다. 이 발표 결과에 따르면 마스타시맙은 자연출혈이나 관절출혈을 포함한 출혈을 줄이는데 있어 표준예방요법과 주문형 치료보다도 최소한 열등하지 않은 것으로 밝혀졌다.

마스타시맙은 임상시험 참가자가 1년간의 BASIS 시험 참여 후, 공개연장연구(NCT05145127)에 등록하여 최대 7년 동안 이 치료제로 계속 치료받을 수 있게 하는 옵션을 갖게 된다. 최대 1.5년에 이르는 이 기간 동안에 치료받은 87명의 환자로부터 얻은 데이터에 따르면 마스타시맙이 출혈율에 미치는 영향이 장기간 치료에도 일관되게 유지되는 것으로 나타났다.

BASIS의 항체 환자군 데이터의 결과는 내년 말에 나올 것으로 예상된다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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