독일의 중증 혈우병A 환자는 이제 유전자 치료제를 개발한 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)과 우리나라 국민건강보험 격인 독일 건강보험기금 간의 새로운 계약에 따라 출혈 위험을 줄이기 위한 록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec-rvox)에 대한 접근성이 향상되었다고 독일 건강보험기금이 밝혔다.

록타비안의 가격은 현재 바이알당 €28,933.53(약 4,100만원)로 설정되어 있으며, 미국 기준 BioMarin의 환자당 순이익은 약 $900,000(약 11억 7,500만원)에 이르게 된다. 실제 가격은 환자의 평균 체중, 필요한 용량, 관례적인 할인 및 리베이트에 대한 대략적인 감소가 예상되고 있다.

바이오마린의 부사장 제프 아제르(Jeff Ajer)는 “독일 인구의 약 90%를 대상으로 하는 건강보험 담당부처 GKV-SV와 록타비안의 보험급여에 대한 합의에 도달하게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 회사 보도자료를 통해 말했다. 그는 이어 “이 중요한 진전은 독일에서 중증 혈우병A를 앓고 있는 약 2,000여명의 성인 중 자격을 갖춘 개인이 록타비안에 접근하는 것을 용이하게 할 것”이라고 덧붙였다.

이외에도 록타비안은 결과 기반의 임상그룹 모델에 대한 두 기관 간의 협의를 통해 향후 급여액을 늘리거나 줄일 수 있다고 밝혔다. 급여 수준은 단일 용량 요법으로 치료받은 환자에 대한 독일 혈우병 센터의 실제 데이터에 따라 달라지게 된다.

최소 3년 기간의 이 계약은 GKV-SV가 독일에서 적격 환자에 대한 록타비안의 공급과 급여를 보장하게 된다. 현재까지 독일에서는 2명의 환자가 이 치료법으로 상업적인 치료를 받았으며, 첫번째 환자는 올해 8월에 투여를 받았다.

현재 또다른 60여 명의 환자는 아데노 연관 바이러스 5(AAV5) 항체에 대한 진단 테스트 결과를 기반으로 치료를 받을 자격을 얻게 된다. 치료 적격성을 결정하는데에 사용되는 동반 진단 테스트인 AAV5 DetectCDx는 최근 엄격한 유럽연합 규정에 따라 사용이 허가된 바 있다.

바이오마린은 미국과 기타 유럽지역에서 록타비안에 대한 접근성을 높이기 위해 노력하고 있다. 이를 위해 이탈리아 의약품청과 최종 가격 협상이 진행 중이며, 올해 말 마무리될 것으로 예상되고 있다. 록타비안은 지난 해 유럽연합(EU)에서 중증 혈우병A 성인 치료제로 조건부 승인을 받은 바 있다.

이 유전자 치료법은 지난 6월 미국 식품의약국의 승인을 받은 뒤 늦은 여름까지 많은 미국 환자들에게 제공되었다. 미국내에는 중증 혈우병A를 앓고 있는 성인이 약 6,500여 명 정도 있으며, 바이오마린은 이들 중 약 2,500여 명이 록타비안의 치료를 받을 자격이 있을 것으로 예상하고 있다.

바이오마린은 록타비안의 접근을 가능하게 하기 위해 미국의 민간 및 공공 지급자와 지속적으로 협력하고 있으며, 현재 해당 치료법을 포함하는 다양한 보장 정책이 발표되었다. 회사에 따르면 수백만 명의 환자를 대표하는 이러한 정책은 치료 접근성을 높이는데 도움이 될 것이라고 밝혔다. 또한 바이오마린은 미국 혈우병 치료센터에 록타비안에 대한 행정 교육을 계속하고 있다. 많은 기업이 연말까지 준비 계획을 수립할 것으로 예상되고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]