제네반트 사이언스(Genevant Sciences)는 노보노디스크(Novo Nordisk)와 협력하여 제네반트의 독점적인 지질 나노입자(lipid nanoparticle, LNP) 플렛폼과 최첨단 mRNA 기반의 megaTAL 기술을 결합한 혈우병A에 대한 유전자 편집 치료법을 개발하고 있다고 알렸다. 이 두 파트너는 출혈 질환에 대해 DNA 서열을 수정, 추가 또는 삭제하는데 사용되는 유전자 편집과 관련된 치료법을 발전시키기 위해 노력할 것이라고 밝혔다.

제네반트의 사장 겸 CEO인 피트 루트위치(Pete Lutwyche, MD) 박사는 회사 보도자료를 통해 “제네반트의 새로운 치료법이 이를 필요로 하는 환자 집단을 위한 혁신적인 유전자 편집 치료법을 개발하는데 노보노디스크와 협력하게 되어 매우 기쁘다”라고 말했다. 그는 이어 “이 중요한 협력은 최첨단 LNP 전달 기술이 RNA 기반 의약품에 엄청난 잠재력을 활용할 수 있다는 것을 말한다”라고 덧붙였다.

이번의 라이선스 계약은 혈액응고 질환에 대한 유전자 치료법을 개발하기 위해 제약회사 노보노디스크와 생명공학 회사 2seventy Bio간의 연구개발 협력을 바탕으로 이뤄졌다. 해당 계약에 따라 2seventy Bio의 megaTAL 기술(특정 DNA 영역을 인식하고 절단하도록 제작된 맞춤형 효소)을 노보노디스크에 독점 라이선스 하는 옵션이 행사되었다.

2seventy Bio의 접근 방식은 잠재적으로 혈우병A를 유발하는 결함이 있는 8번 응고인자 유전자를 교정하고, 이 질환이 있는 사람들에게 누락되거나 결함이 있는 혈액응고 단백질 FVIII을 정상적으로 생산할 수 있도록 기능을 복원하는데 있다. 혈우병A에 대한 유전자 편집 도구를 개발하기 위한 노보노디스크와의 공동 프로그램 주요 전임상 단계는 지난 5월 2seventy Bio에 의해 발표되었다. 발표 당시 개념 증명 연구의 세부 사항은 공개되지 않았다.

[헤모라이프 황정식 기자]