혈우병 치료제 시장에 반감기 연장제를 비롯하여 피하주사제까지 다양한 제품들로 치료 옵션들이 경쟁하고 있는 가운데 미국 식품의약국(FDA)은 항체가 있는 혈우병A 환자를 치료하기 위한 보닥스 바이오(Baudax Bio)의 시험용 조절 T세포(Treg) 치료제 TI-168을 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다.

희귀의약품 지정은 미국 내 희귀질환 중에서도 20만명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀 질환을 치료하기 위한 치료법에 부여된다. 이번 지정은 임상시험에 대한 세금공제, 임상 프로토콜의 지원, 신청 및 수수료 면제 등을 포함하여 치료법의 임상개발을 지원하기 위한 여러가지 혜택이 부여되게 된다. 아울러 치료법이 최종적으로 승인될 경우 7년간 시장에서의 독점권이 제공된다.

또한, 보닥스 바이오는 항체가 있는 혈우병A 환자를 대상으로 TI-168을 연구하기 위하여 2024년 초에 1/2a상 임상시험을 시작할 계획이 있는 것으로 알려졌다. 최대 18명의 환자가 등록될 것으로 예상되는 이 임상시험은 작년에 FDA에 의해 승인된 바 있다.

보닥스 바이오의 게리 헨우드(Gerri Henwood) 사장 겸 최고경영자(CEO)는 회사 보도자료를 통해 “TI-168을 희귀의약품으로 지정하기로 한 FDA의 결정에 매우 기쁘다”며, “이는 혈우병A 환자를 위한 혁신과 새로운 치료 옵션의 긴급한 필요성을 강조한 것”이라고 말했다.

혈우병A는 8번 응고인자(FVIII)라고 불리는 혈액응고 단백질의 생산이나 기능을 감소시키는 돌연변이로 인해 발생하게 된다. 표준 치료 방법은 일반적으로 누락된 응고인자를 환자에게 공급하는 보충 요법 등이 있다.

보충 요법은 일반적으로 혈우병 질환의 주요 증상인 출혈 에피소드를 줄이는데 효과적이지만, 혈우병A 환자의 약 1/3은 투여된 FVIII에 대해 항체를 생성하곤 한다. 이는 대체 요법 효과를 크게 감소시켜 일부 환자의 경우 치료제에 효과가 전혀 없게 만들 수 있기 때문에 이러한 항체를 약에 대한 억제제라고도 부르고 있다.

TI-168은 FVIII의 보충 요법을 위협이 아닌 것으로 인식하도록 면역 체계를 훈련시켜 투입된 FVIII에 대해 항체 생성을 줄이도록 설계되었다. 이는 다른 세포의 면역 반응을 억제하고 면역 체계가 실수로 건강한 조직을 공격하는 것을 방지하는데 도움이 되는 면역 세포의 일종인 조절 T세포(Treg)를 사용하여 수행된다. Treg는 FVIII에 대해 높은 친화력을 갖는 특허 받은 Treg 배양 방법을 사용하여 환자로부터 만들어지게 된다. 이 치료법은 원래 자가면역 질환에 대한 Treg 기반 치료법을 개발하는 회사인 Teralmmune이 개발했으며, 올해 초 보닥스 바이오가 인수했다. 헨우드 사장은 “우리는 이 치료제가 동물 모델에서 항체가 있는 혈우병A의 임상시험 성공을 이루어 TI-168 전임상 개념 증명이 확립된 중요한 치료 방법이라고 믿는다”고 말했다.

앞으로 진행될 1/2a상 임상시험에서는 표준 치료에 내성에 있는 항체를 갖고 있는 선천성(유전성)혈우병A 환자를 대상으로 TI-168을 연구할 예정이다. 임상시험의 주요 목표는 TI-168의 안정성과 효능을 평가하는 것이다. 연구자들은 치료의 효능을 측정하고 부작용 없이 투여할 수 있는 최고 용량을 결정할 것이다.

헨우드 사장은 “우리는 적절한 시기에 혈우병A 항체 환자의 치료를 위한 TI-168의 1/2a상 임상시험을 시작하고, 이 치료법을 2024년 초에 추가 임상 조사로 발전시킬 수 있다고 믿고 있다”라고 말했다.

[헤모라이프 황정식 기자]