사노피(Sanofi)의 알투비오(Altuviiio, efanesoctocog alfa)가 일본과 대만에서 혈우병A 환자의 출혈을 예방하고 조절하는데 사용할 수 있는 치료제로서 승인되었다. 미국과 아시아 대부분의 국가에서 알투비오를 판매하고 있는 사노피에 따르면 일본 후생노동성은 지난 9월 25일 알투비오의 판매 허가를 승인했다. 대만 식품의약청(Taiwan Food and Drug Administration) 역시 지난 8월 말 이 치료제를 승인한 바 있다. 알투비오는 혈우병A가 있는 소아 및 성인에게 출혈 빈도를 낮추기 위해 주 1회 예방투여나 출혈에 대한 온디멘드(필요시 투여) 혹은 수술 중의 출혈 관리를 위해 사용할 수 있다.

사노피(Sanofi)의 브라이언 포드(Brian Foard) 부사장은 회사 보도자료를 통해 “일본과 대만에서 알투비오의 승인은 이들 국가에서 혈우병 A 환자들에게 큰 진전을 의미한다.”라고 말했다. 알투비오로의 치료는 지난 2월 미국 규제 당국에 의해 승인되었으며 유럽 연합에서의 승인을 요청하는 신청이 검토 중에 있다. 유럽에서의 승인을 얻게 되면 유럽, 북아프리카, 러시아 및 대부분의 중동 시장에서 소비(Sobi)와 사노피의 파트너쉽에 따라 소비가 판매하게 된다.

혈우병A는 8번 응고인자(FVIII)의 결핍으로 인해 발생하게 된다. 알투비오는 정상적인 FVIII을 환자의 혈액에 직접 전달하도록 설계된 대체 요법이다. 혈액에 전달된 FVIII은 다른 분자와 결합하고 자연적으로 체내에서 생성되는 단백질보다 체내에서 더 오래 지속되도록 설계되었으며, 이로 인해 치료(투여) 빈도가 기존 치료제보다 더 적어지게 되었다. 예방치료제로서 알투비오는 정맥주사를 통해 매주 1회 투여하는 방식으로 처방된다. 알투비오 역시 적절한 교육을 받으면 환자와 간병인이 집에서 치료를 직접 할 수 있다.

포드 부사장은 언론 공개자료에서 “지속적인 인자 활동 수준이 높기 때문에 환자와 의사는 혈우병 환자의 삶을 재구성할 수 있게 될 것이다”라며, “알투비오는 치료의 패러다임을 재정의할 수 있는 업계 최고의 치료법을 제공하겠다는 사노피의 약속을 입증하는 치료제이다”라고 말했다.

알투비오의 승인은 12세 이상의 중증 혈우병A 환자 159명을 대상으로 한 임상연구 XTEND-1 임상시험(NCT04161495)의 데이터를 기반으로 이루어졌다. 이 임상연구에서 알투비오를 주 1회 치료받은 대부분의 환자들은 1년의 연구기간 동안 출혈이 전혀 발생하지 않은 것으로 나타났다.

또한 12세 미만의 중증 혈우병 A를 앓고 있는 67명의 소아를 대상으로 알투비오를 예방 치료제로 테스트한 3상 XTEND-Kids 시험(NCT04759131)의 결과도 승인을 뒷받침하는데 도왔다. 임상에 참여한 소아 중 약 2/3가 알투비오를 사용하는 1년동안 출혈이 없는 것으로 알려졌다. 미국 식품의약국(FDA)은 최근 미국 승인 시 완료되지 않은 XTEND-Kids 연구의 전체 결과를 포함하여 치료법 라벨을 업데이트 해 달라는 사노피의 요청을 검토하기로 합의한 바 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]