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혈우병 반감기연장제제, 출혈 줄이는데 효과적출혈 시 치료보다 예방치료가 더 나은 것으로 나타나
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2023.09.27  17:18:15
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반감기연장제제를 사용하는 혈우병 환자가 주문형 치료(출혈이 있을 경우 치료제 투여)에서 정기 예방치료로 전환하면 출혈이 줄어들고 관절이 건강해지며 혈우병 환자의 삶의 질이 향상될 수 있다고 한 연구 결과 나타났다. 이 연구는 100명 이상의 혈우병 환자를 대상으로 최소 3.5년 이상 진행된 3상 임상연구 데이터의 새로운 분석에 따른 것이다.

연구자들은 주문형 치료에서 예방치료로 전환한 혈우병A 환자의 관절건강 상태가 개선된 사실을 부분적으로 발견하였다. 이들 개인 사이에서 “통증이 있는 관절” 척도에 대한 점수는 29.2% 감소하였다. 또한 연구원들은 “약제 전환 후 출혈방지 및 건강관련 삶의 질이 모든 연령대에 걸쳐 향상되었음”이라고 결과에 명시했다. 하지만 혈우병B 환자에 대한 조사는 충분한 데이터가 모이지 않아 결론을 유보하였다.

이 연구 결과는 “치료받은 혈우병 환자에서 재조합 인자 VIII Fc 또는 재조합 인자 IX Fc를 사용한 예방치료의 장기 결과”라는 제목으로 Research and Practice in Thrombosis and Haemostatic 저널에 게재되었다.

혈우병은 혈액이 응고되고 출혈을 멈추는데 도움이 되는 응고인자가 신체에 충분하지 않을 때 발생하는 질환이다. 혈우병에는 결함이 있거나 누락된 특정 인고인자에 따라 여러 유형이 있다.

보충요법은 환자에게 부족한 응고인자를 투여하는 표준 혈우병 치료법이다. 가장 흔한 유형인 혈우병A의 경우 8번응고인자(FVIII)가 결핍되어 있는 상태이며 두번째로 흔한 혈우병B의 경우 9번응고인자(FIX) 결핍이다.

임상의들은 혈우병을 치료할 시에 단순히 치료하는 것(주문형 치료)보다 출혈을 예방하기 위해 환자가 정기적으로 대체요법(예방요법)을 받는 것이 더 낫다는 사실을 발견하였다. 예방요법은 혈우병 환자에게 부족한 인자를 보충해주는 응고인자를 투여하게 되며, 충분한 시간동안 체내 응고인자의 활성을 유지하기 위해 자주 주입해야 하는 불편함이 있다. 그러나 최신 반감기 연장 제품의 경우 신체가 순환에서 제품을 제거하는데 더 오랜 시간이 걸리기 때문에 표준 대체요법보다 덜 자주 치료를 할 수 있다는 장점이 있다.

이러한 사실에 연구자들은 주문형 치료에서 반감기 연장 제품을 이용한 예방요법으로 전환하면 관절에서 발생하는 출혈을 포함한 대부분의 출혈을 줄이는데 도움이 될 수 있는지 확인하였다. 이를 위해서 연구팀은 여러 3상 임상시험에 참여한 117명의 환자 데이터를 조사하였다. 혈우병A 환자는 67명, 혈우병B 환자는 50명이 이 조사에 참여하였다. 지역으로는 60% 이상이 유럽과 북미 이외의 국가에서 참가한 환자들이었다. 이들은 약품의 전환 후 한 명도 주문형 치료로 다시 되돌아가지 않았다.

한편 중증 혈우병B 환자는 평균 3.6년동안 알프로릭스(Alprolix)로 예방요법을 받았다. 이들 환자의 연령은 12~68였으며 이 중 41명은 연구 시작 시 주문형 치료에서 전환하였고, 나머지 9명은 연구 시작 시, 혹은 중간에 예방요법으로 전환하였다.

이들의 연간 출혈율은 약제 전환 후 중앙값 24.2에서 2로 감소하였으며 관절에서의 연간 출혈율은 16회에서 1.1회로 감소하였다. 관절내 자연출혈 비율도 10.5에서 0.4로 감소하였다. 관절건강 점수는 평균 1.3점 감소했지만, 혈우병B의 관절건강 예방에 대한 확실한 결론을 내리기에는 데이터가 충분하지 않았다.

건강관련 삶의 질 점수는 평균 34.2점에서 31.1점으로 감소했으며, 전체 점수에서 의미 있는 감소를 달성한 환자는 27.6%였다. 대부분(72%)은 스포츠 및 여가 생활에서 의미 있는 변화를 겪었고, 절반 이상(52.9%)은 신체 건강에서 의미 있는 변화를 보였고 말했다.

연구원들은 “결합된 데이터에 대한 이 그룹들의 분석은 환자들이 주문형 치료에서 예방요법으로 전환하는 것이 임상 및 HRQoL(건강관련 삶의 질) 결과에 어떻게 도움이 되는지에 대한 중요한 데이터를 제공한다.”라고 결과에 명시했다. 이 분석은 FVIII 제품인 엘록타(Elocta)를 판매하는 소비(Sobi)와 엘록테이트(Eloctate)를 판매하는 Sanofi의 자금 지원을 받아 진행되었다. 아울러 사노피는 알프로릭스(Alprolix)를 개발한 바이오베라티브 제약(Bioverativ Therapeutics)을 인수하여 제조 생산하고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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