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혈우병A '주 1회 정맥투여' 알투비오, FDA서 12세 미만 승인도 검토올 초 12세 이상 승인 후, 연령 확대 내년 결정
김태일 기자  |  saltdoll@hemophilia.co.kr
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승인 2023.09.19  22:08:55
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▲ '알투비오'의 3가지 반감기 연장 기술 (출처: 알투비오 홈페이지)

미국 식품의약국(FDA)이 주 1회 투여 방식의 새로운 혈우병A 반감기 연장 치료제인 '알투비오'(efanesoctocogalfa)에 대한 사용 승인을 12세 미만 환자에까지 확대하는 것을 고려하고 있는 것으로 전해졌다.

알투비오의 제조사인 사노피는 FDA에 이 제제의 적용 연령을 업데이트해 줄 것을 요청하는 보충 생물학 허가 신청서를 최근 제출했다. FDA는 해당 신청서를 검토하기로 결정했으며 결과는 내년 5월 10일 경 나올 것으로 알려졌다.

혈액응고인자 8인자에 XTEN 등의 물질을 결합, 반감기를 늘려 일주일에 1회 예방투여(정맥주사)하도록 개발된 알투비오는 올해 초 12세 이상 청소년과 성인을 대상으로 먼저 FDA 승인을 얻었고, 현재 12세 미만에 대해서도 확대 승인이 검토되고 있는 것.

사노피의 미국 희귀혈액질환부문 책임자인 제프 샤프니트(Jeff Schaffnit)는 보도자료에서 "미국에서 시간이 지남에 따라 치료의 발전은 혈우병을 가지고 사는 아이들에게 스포츠를 관람하는 것을 넘어 능동적인 참가자가 되는 기회를 주었다"고 말했다.

혈우병A는 체내 8번응고인자에 결함이 있거나 결핍되는 돌연변이에 의해 발생하며, 이로 인해 출혈시 혈액이 제대로 응고되지 않고, 출혈이 장기화되고 과다하게 발생하기 쉽다.

80년대 응고인자 농축제제가 개발되어 출혈시 제제를 투여해 지혈을 하는 보충요법이 자리잡았으며, 2000년대 들어 출혈이 없더라도 일상적으로 제제를 투여해 출혈을 막는 예방요법이 일반화되었다. 따라서 약효가 오래 지속될 수 있도록 제제의 반감기를 늘리는 연구가 계속되어 왔는데, 지금까지는 8인자의 경우 반감기가 약 1.5배인 제제들(주 2회 투여)이 주로 보급되었는데 알투비오가 처음 주 1회 투여 시대를 연 것이다.

올해 초 알투비오의 FDA 승인은 12세 이상의 중증 혈우병A 환자를 대상으로 테스트한 XTEND-1(NCT04161495)이라는 3상 시험 데이터에 상당 부분 기반을 두고 있었다. 그 결과 알투비오로 일주일에 한 번 예방요법을 받은 대부분의 환자들은 1년 동안 출혈이 없었다.

또한 이 승인 절차에서는 중증 혈우병A를 가진 12세 미만의 어린이들을 대상으로 알투비오를 테스트한 XTEND-Kids (NCT04759131)라는 또 다른 3상 연구의 중간 데이터도 함께 제출된 바 있다.

XTEND-Kids의 중간 데이터에 따르면 약 6개월 동안 일주일에 한 번 알투비오로 예방요법을 받은 소아들은 연평균 0.5건의 출혈이 있었다. 당시 데이터는 소아 환자들에서 알투비오의 안전 프로필이 12세 이상 환자들의 안전 프로필과 비슷하다는 것도 시사했다.

현재는 XTEND-Kids의 최종 결과가 도출되어 FDA의 확대 승인의 자료로 추가 제출되었다. XTEND-Kids의 전체 데이터에서 알투비오 예방요법을 받은 소아의 약 3분의 2가 1년 동안 출혈을 겪지 않았다는 것을 보여주었다.

▲ 표준반감기제제와 기존 반감기연장제제, 알투비오의 투여 후 체내 활성도 그래프 (출처: 알투비오 홈페이지)

[헤모라이프 김태일 기자]

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