한국화이자제약(대표이사 사장 이동수)은 자사의 혈우병B 치료제 ‘베네픽스’의 투여횟수 및 용량에 대한 보험급여 범위가 보건복지부의 요양급여 적용기준 고시 개정 에 따라 9월 1일부터 확대됐다고 밝혔다. 이에 따라 그간 제기되던 혈우병B 치료제의 투여횟수 및 용량 제한에 따른 치료격차는 좁혀지고, 혈우병B 환우도 안정적인 유지요법 시행에 한 발 더 다가서게 됐다.

요양급여 개정안에 따르면 외래환자의 경우 허가사항 범위 내에서 투여 시, ▲중증 혈우병B 환우는 기존의 ‘매월 총 7회분(첫 번째 내원시 4회분, 두 번째 내원시는 3회분)’에서 월 1회가 늘어난 ‘매월 총 8회분(첫 번째 내원시 4회분, 두 번째 내원시 4회분)’까지 베네픽스 투여에 대한 보험급여 적용을 받을 수 있게 됐다. ▲성인 환자의 1회 투여용량 또한 기존의 ‘36IU/kg’에서 ‘39IU/kg’로 확대됐다. ▲중등도 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라 성인에서 최대 52IU/kg(기존 48IU/kg)까지 급여가 인정된다.

이번 베네픽스 보험급여 확대로 혈우병B 환우의 ‘유지요법’ 시행이 더 가능해졌다. 유지요법은 출혈 후 치료제를 투여하는 보충요법과 달리 평소에 정기적으로 부족한 혈액응고인자를 투여해 출혈 빈도를 줄일 수 있다. 이로써 출혈로 인한 관절손상 예방과 환자의 일상생활 유지를 돕는 혈우병 치료법으로 알려져 있다 . 세계혈우병연맹 은 혈우병B 환우의 대표적인 유지요법 방법으로 25~40IU/kg 또는 13~30IU/Kg의 응고인자 제제를 매주 2회 투여하는 방법을 제시하고 있는데, 월 7회 투여로 제한되어 있던 베네픽스의 보험기준이 중증환자 대상으로 월 8회로 늘어남에 따라 세계 권고수준에 한층 가까워졌다.

한편, ‘만15세 이하의 중증 환자’에서 부분적으로 유지요법이 가능했던 혈우병A의 경우 유지요법이 가능한 연령이 확대됐다. 이번 급여개정에 따라 한국화이자제약의 ‘진타’ 등 혈우병A 치료제는 뼈의 성장이 완성되는 ‘만18세 이하’의 중증 환자(응고인자 활성도가 1% 미만인 환자)에서 허가사항 범위 내에서 투여 시, 1회 내원시 최대 6회 분, 매월 총 12회분까지 보험급여가 인정된다. 치료제의 1회 투여용량은 기존 ‘20~25IU/kg’에서 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라 ‘최대 30IU/kg’까지 투여할 수 있도록 확대됐다.

이번 고시 개정안에서는 자가주사 환자의 경우 투여용량 등의 확인을 위해 ‘환자용 투약일지’를 작성하도록 하는 안이 신설되었다. 투약 후 약제 용기에 부착된 ‘LOT번호 관리 라벨’을 떼어 투약일지에 부착하고, 요양 기관에서 관리하도록 한다. 수기 투약일지 뿐 만 아니라 스마트폰 모바일 애플리케이션을 이용해 위와 동등한 수준으로 투약 일지를 작성하고 관리하는 경우에도 가능하다.

한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 총괄 오동욱 전무는 “이번 베네픽스와 진타의 보험급여 확대는 유지요법 시행의 중요성을 인정한 조치로 혈우병 환우들이 일상 생활을 유지할 수 있도록 치료 접근성 기회를 높였다는 데 중요한 의의가 있다. 이를 통해 더 많은 혈우병 환우들이 유지요법의 혜택을 누릴 수 있게 되어 기쁘다. 한국화이자제약은 혈우병A와 B 치료제를 공급하는 회사로서 혈우병 환우들이 최적의 치료를 받을 수 있도록 더욱더 노력할 것이다”라고 말했다.