▲ 9인자 SHL에서 EHL로 변경 후 출혈률 감소를 보여주는 그래프

최근 영국, 독일, 덴마크에서 표준반감기제제(SHL)에서 반감기연장제제(EHL)로 변경한 환자들을 대상으로 한 연구를 통해 의미 있는 결과가 어드밴스 인 테라피(Advences in Therapy) 학술지에 발표되었다. 연구에는 총 30명의 9인자 성인 및 소아 혈우병 환자들이 참여하였고, 표준반감기제제에서 반감기연장제제로 약제 변경 시 출혈율, 약제 소비량 및 주사횟수에 대하여 연구하였다.

이 연구의 주요 결과를 보면, 반감기연장제제로의 변경 이후에 평균 연평균출혈률(ABR)은 표준반감기제제 사용 시기에 비해 약 63.8%가 감소하였다. SHL에서는 ARB이 약 4.7 이었고, EHL에서는 ABR이 1.7을 보여주었다. 가장 큰 변화를 보인 그룹은 SHL 출혈시 치료(On-Demand) 요법에서 EHL 예방요법(Prophylaxis)으로 변경한 그룹이었는데, ABR이 10.5에서 2.6으로 줄어 약 75.2%의 ABR 감소를 보였다. 연평균관절출혈률(AjBR)과 연평균자연출혈률(AsBR)의 결과에서도 모두 일관성있는 결과를 보여주었다.

출혈이 없는(Zero Bleed) 환자의 비율은, EHL로 전환 후 증가했으며, 시간이 흐를수록 계속 무출혈 환자가 증가하는 경향을 보였다.

▲ 알프로릭스로 변경 후 무출혈(zero bleeding) 환자의 비율을 시기별로 표시한 그래프

혈우병 환자의 삶의 질에서 중요한 요소인 주사 횟수의 경우도, SHL의 경우 연평균 주사 횟수가 약 106회 였으나, 주 1회 투여 가능한 EHL은 약 53회로서 절반 수준을 보였다. 또한 응고인자 소비량의 경우, SHL 투여시 약 3924IU/kg/year를 사용했던 반면 EHL로 변경 후 약 2393IU/kg/year를 사용함으로써 더 적은 양으로 더 나은 효과와 주사횟수, 주사량 감소를 보여 주었다.

본 연구에서는 EHL제제 중 하나인 알프로릭스 예방요법의 장기효과에 대하여 입증하였고, 리얼월드에서도 임상시험과 동일한 결과를 보여주었다.

알프로릭스는 2020년 국내에 처음 처방되기 시작한 이래, 최근 한국혈우재단의원에도 입고되어 9인자 환자들의 치료 선택의 폭이 한층 넓어졌다.

▲ 9인자 SHL와 EHL 사용자의 투여주기 비교 그래프

[헤모라이프 김태일 기자]