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뉴위크 "혈우병A 신규 환자에 투여하기 적합"3상 임상, 항체발현과 출혈 효과적으로 억제 확인
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2023.08.04  10:45:40
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옥타파마(Octaphama)의 혈우병 치료제 뉴위크(Nuwiq, simoctocog alfa)가 3상 임상시험에서 혈우병A 환자를 처음 치료하는 치료제로서 안전하고 효과적인 것으로 나타났다. 이러한 연구 결과는 유럽 혈액학 저널(European Journal of Haematology)에 발표된 “이전에 치료받지 않은(PUP) 중증 혈우병A 환자에 대한 simoctocog alfa(Nuwiq) 연구의 최종 효능 및 안전성 결과” 연구에서 보고되었다.

혈우병A 치료제인 뉴위크는 출혈을 예방하거나 조절하기 위한 치료제로 모두 사용할 수 있는 제품이다. 이 요법에는 혈우병A 환자에게 결핍되어 있거나 부족한 8번 응고인자(FVIII)의 실험실 제조 버전이 포함되어 있다.

옥타파마는 이전에 어떤 치료제도 사용한 적이 없는 혈우병A 소아 및 성인을 대상으로 뉴위크를 테스트하기 위해 글로벌 3상 임상 NuProtect 시험(NCT01712438)을 실시하였다. 주요 임상시험 목표는 체내에 전달된 8인자가 몸 속에서 그 효능을 감소시킬 수 있는 항체를 발현하는지를 평가하는 것이었다. 2021년에 발표된 결과에 의하면, 환자 4명 중 1명에게서 항체가 발현되었지만 그 위험도는 낮은 것으로 나타났다.

옥타파마 및 기타 기관의 과학자들은 이후 요법의 효능과 안전성을 포함한 2차 시험 결과를 보고하였다. 이 연구에는 총 108명의 환자가 뉴위크로 치료 받았으며 이중 103명은 최소 1회 예방적 치료를 받았고 50명은 최소 169일(약 6개월) 동안 지속적인 예방적 치료를 받았다.

뉴위크로 지속적인 예방요법을 받은 환자의 연간 출혈율 중앙값은 연간 2.5회였다. 외상성 출혈의 중앙값은 2.1회인 반면 자연출혈의 중앙값은 0으로 이는 지속적인 예방 치료를 받는 대부분의 환자가 자발적인 출혈을 경험하지 않았다는 것을 의미한다. 임상시험에서 최소 1회의 예방치료를 받은 환자 그룹에서도 유사한 관찰이 이루어졌다.

또한 뉴위크는 85명의 환자에서 800회 이상의 출혈 에피소드를 제어하기 위한 출혈시(On-demand) 치료제로도 사용되었다. 이러한 에피소드의 대부분(65.1%)은 경미한 것으로 분류되었다. 출혈 조절에 대한 치료의 전반적인 효능은 이러한 출혈 에피소드의 90% 이상에서 우수, 또는 양호로 평가되었다.

마찬가지로 뉴위크는 21명의 환자를 대상으로 한 23건의 수술(13건의 소수술과 10건의 대수술) 동안 출혈을 조절하는 데 사용되었다. 외과적 출혈 조절에 대한 요법의 효능은 중간 등급을 받은 한 케이스를 제외한 모든 케이스에서 양호, 또는 우수로 평가되었다. 모든 효능 결과는 외과 의사와 혈액 질환 전문의가 평가했다.

연구원들은 "뉴위크가 환자 집단에서 출혈 에피소드의 예방 및 치료와 외과적 예방에 효과적이었다"라고 결론지었다. 이러한 결과는 이전에 치료받은 성인과 어린이를 대상으로 한 뉴위크의 연구 데이터와 일치한다.

안전성 측면에서 18명의 환자가 뉴위크의 부작용으로 추정되는 발열을 경험했다. 8명의 환자가 발진과 같은 증상과 함께 알레르기 반응을 보였다. 2건의 발열과 1건의 알레르기 반응은 항체가 발생한 28건의 환자와 마찬가지로 뉴위크와 관련이 있는 심각한 문제로 분류되었다. 또한 빈혈 및 출혈성 빈혈이 보고되었으며 후자는 중증으로 분류되었다. 이 두 증상은 임상 연구자들에 의해 뉴위크 치료와 관련된 것으로 간주되었지만, 옥타파마는 이러한 문제들이 혈우병A 자체로 인한 문제일 가능성이 더 높다고 주장하면서 이러한 해석에 이의를 제기한 상태이다. 연구한 기간 동안 응고와 관련된 부작용 및 사망 사례는 보고되지 않았다.

전반적으로 이러한 효능과 안전성의 발견은 일반적으로 이전의 8인자 또는 기타 혈액제제로 치료받은 환자의 초기 연구와 일치하는 것이다. 한가지 예외적인 사례는 발열이었는데, 이는 치료 경험이 있는 환자에 대한 과거 연구보다 이번 연구에서 더 빈번히 발생된 것이다.

종합적으로 이번의 연구 결과는 “뉴위크가 중증 혈우병A 환자를 위한 최초이자 지속적인 치료법으로서 신규 환자에게 매력적인 옵션이 될 것”이라고 연구원들은 결론지었다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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