오르시니 전문 약국(Orsini Specialty Pharmacy)이 혈우병A 환자를 위한 새로운 유전자 치료제인 록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec-rvox)의 유통업체로 선정되었다.

지난달 말 바이오마린 제약(BioMarin Pharmaceutical)의 일회성 유전자 치료제인 록타비안은 혈우병A를 가진 성인에게 사용될 수 있게끔 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 최초의 유전자 치료제로 지정된 바 있다. 이에 오르시니 전문 약국은 전담 유전자 치료팀이 치료를 원하는 환자와 협력할 준비를 하고 있다.

오르시니의 브랜든 톰(Brandon Tom) 사장은 “오르시니의 경험이 풍부한 혈우병 유전자 치료팀은 보험 지불인 및 의료서비스 제공자와 긴밀히 협력하여 환자가 가능한 한 빨리 록타비안을 이용할 수 있도록 최선을 다하고 있다”고 말했다.

록타비안은 8번 응고인자를 암호화하는 유전자의 건강한 사본을 간세포에 전달하도록 설계된 유전자 치료제이다. 이러한 건강한 유전자 사본은 신체가 8인자 단백질의 유효한 버전을 생산해 낼 수 있도록 한다. 이 요법은 AAV5라고 하는 아데노연관바이러스를 사용하여 유전자 사본을 전달하게 한다.

회사측 설명에 따르면 록타비안은 8번 응고인자 단백질 또는 AAV5 벡터에 대한 항체가 있는 사람에게 투여해서는 안된다고 명시되어 있다. 또한 심각한 간 손상이나 진행중인 감염이 있는 환자에게도 사용해서는 안된다.

미국에서는 이 요법의 승인이 중증 혈우병A 남성 134명을 대상으로 록타비안을 테스트한 3상 GENEr8-1 임상시험(NCT03370913)의 데이터에 의해 뒷받침되었다. 이 유전자 치료법으로 단일 용량 처방을 받은 후 3년 동안 대부분의 참여자는 임상적으로 관련된 출혈이 없었다. 게다가 90% 이상이 기존의 표준 예방요법을 사용하지 않게 되었다. 8인자의 활성도 중앙값은 정상 값의 8% 이상으로 높게 유지되었다. 또한 록타비안은 유럽 연합에서 조건부 승인을 받았으며 추가 임상 데이터가 나오기를 기대하고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]