- 미국내 최초로 판매되는 혈우병B 유전자 치료제 헴제닉스
- 2022년 FDA 승인을 받은 원샷 유전자 치료제, 정가는 350만 달러(약 45억원)

CSL 베링(CSL Behring)은 미국에서 혈우병B 질환을 앓고 있는 성인에게 최초 승인된 유전자 치료제 '헴제닉스'(Hemgenix, etranacogene dezaparvovec)가 환자에게 처음으로 처방되었다고 지난주에 발표했다.

▲ 헴제닉스 커넥트 브로셔 일부 (@CSL베링)

CSL 베링의 수석 부사장 겸 북미 총괄 책임자인 Bob Lojewski는 회사 보도자료를 통해 “CSL 베링은 상용화된 헴제닉스를 투여 받은 최초의 환자를 통해 우리의 오랜 약속을 지키게 되어 기쁘게 생각하며, 혈우병B 커뮤니티에 이러한 치료제의 패러다임 전환을 계속 제공할 수 있기를 기대한다”라고 말했다. 그는 이어 “이 혁신적인 치료법에 대한 접근성을 확립하기 위해 우리와 협력한 옹호 단체, 의료전문가 및 혈우병 전체 커뮤니티에 감사드리며, 이 치료법으로 더 많은 환자가 혜택 받기를 기대한다”라고 덧붙였다. CSL 베링은 2021년에 치료제를 개발한 유니큐어(UniQure)사로부터 시판권을 인수한 바 있다.

혈우병B는 FIX로 알려진 9번 혈액응고인자를 만드는 F9 유전자의 돌연변이로 인해 발생되는 질환이다. 헴제닉스는 이 유전자의 정상적인 버전을 실험실에서 유전자 조작으로 생산해 인체에 무해한 바이러스에 심은 후 간세포에 전달하도록 설계된 치료제이다.

헴제닉스는 2022년 11월 중등도 또는 중증 성인 혈우병B 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 최초의 유전자 치료제가 되었다. 아울러 올해 2월에는 유럽연합(EU)에서도 승인 받았다. 이 두 승인 모두 혈우병B 남성 54명을 대상으로 한 3상 HOPE-B 임상시험(NCT03569891)의 데이터를 토대로 했다. 이 임상시험의 결과에 따르면 헴제닉스 1회 치료로 출혈율이 상당히 감소하였으며 대부분의 환자가 기존의 표준 예방 치료를 중단할 수 있었다. 해당 임상시험은 2025년 3월에 종료될 예정이다.

미국 위스콘신주 그린베이에 있는 아웃리치 혈우병 센터의 혈액학자이자 의료책임자인 매튜 라이언 박사(Matthew Ryan, MD)는 “헴제닉스는 현재 혈우병 치료의 패러다임에 추가된 중요한 제품이자 혈우병B 커뮤니티가 오랫동안 기다려온 발전이다”라고 말하며, “이 흥미로운 치료법은 환자에게 빈번한 출혈이나 정기적인 예방투여의 부담 없이 삶을 살 수 있는 기회를 제공할 수 있으며 또한 이 새로운 일회적 치료의 가용성은 치료 옵션 및 목표와 관련하여 지역사회에서 추가적인 논의를 만들어내는데, 이는 개인의 요구가 다양한 이유로 변할 수 있기 때문에 환자 평생의 상태를 관리함에 있어 매우 중요하다”라고 덧붙였다.

한편, CSL 베링은 헴제닉스의 미국 정가를 350만 달러(약 45억원)로 책정한 상태이다. 헴제닉스는 혈우병 환자의 출혈율과 기존 치료법의 사용을 줄이는 것을 목표로 하기 때문에 CSL 베링은 헴제닉스가 의료 시스템 전반의 비용 절감을 제공할 것으로 보고 있다. 미국에서는 전형적인 혈우병B 환자가 성인기에 의료비용으로 2천만달러 이상(약 260억 이상)을 지출하는 것으로 산출하고 있다. 현재 미국 인구의 약 3분의 2를 보장하고 있는 건강 보험 회사들이 유전자 치료제가 보장되는지 여부와 그 방법에 대해 '명확한' 정책을 수립해 놓았다고 CSL 베링은 언급하였다.

Bob Lojewski는 “CSL 베링과 보험사 지급 커뮤니티 간 헴제닉스의 가치에 대한 논의가 긍정적이었으며 이는 작성된 문서에 반영되었다”라고 말하였다. 그는 “2023년 5월 현재 미국 인구의 약 60%를 커버하는 보험사들이 헴제닉스 비용을 지급하는 명확한 의료정책을 수립하고 있으며, 헴제닉스에 대한 보험 보장 결정은 사례별로 검토될 것으로 예상하고 있다”라고 덧붙였다.

[헤모라이프 황정식 기자]