미국 식품의약국(FDA)은 12세 미만의 혈우병 B형 소아에 대한 익시니티(Ixinity, 트레노나코그 알파)의 승인 요청을 검토하기로 했다. 앞서 익시니티는 성인 및 12세 이상의 청소년에 대해 FDA 승인을 받은 바 있다. 이 치료제는 출혈 빈도를 줄이기 위한 일상적인 예방 치료뿐만 아니라 수술 중 출혈을 치료하고 관리하기 위한 치료제로 사용되도록 허가되었다.

제조사인 Medexus의 CEO인 Ken d’Entremont는 “미국에서 B형 혈우병 치료를 받는 환자의 약 1/3이 13세 이하의 소아이다. 출혈의 위험이 이러한 아이들의 일상 활동을 심각하게 제한할 수 있다. 우리의 ‘보충 생물의약품 허가 신청’을 검토하겠다는 FDA의 약속은 익시니티를 실행 가능한 제9인자 치료 옵션으로 만드는 데 한 걸음 더 다가가게 한다”라며 승인신청 의미를 설명했다. Medexus는 FDA의 승인 일정을 예정하지는 않았지만 일반적으로 신청서를 검토하는 데에는 약 10개월이 걸리는 것으로 알려져 있다.

B형 혈우병은 9번 혈액응고인자(FIX)가 응고 단백질을 만드는 지침을 제공하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하게 된다. B형 혈우병 환자는 혈액이 제대로 응고되지 않아 과도하고 장기간의 출혈로 위험이 증가하게 된다. 익시니티는 혈우병B로 인한 출혈을 예방하거나 조절하는 데 도움이 되는 FIX의 재조합 또는 실험실에서 만든 버전을 포함하는 대체 요법 치료제이다. 이 치료제는 특정한 투약 프로토콜을 사용하여 상황에 맞추어 혈류에 투여하게 된다.

익시니티는 Aptevo사에서 개발하였지만 현재는 Medexus에서 판매하고 있다. 올해 초 Xoma는 960만 달러에 익시니티 매출 일부에 대한 권리를 매입한 바 있다.

FDA가 요청 검토에 동의했다는 이번 발표에서 Medexus는 어떤 임상 데이터를 기초로 했는지 밝히지 않았다. Medexus는 B형 혈우병을 앓고 있는 20여 명 이상의 소아를 대상으로 익시니티를 테스트하는 4상 임상시험(NCT03855280)을 실시한 바 있다. 다른 연구 데이터에 따르면 어린 소아에 대한 익시니티의 안전성과 효과는 노인 환자를 대상으로 했던 데이터와 비슷한 것으로 알려져 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]