제5회 세계혈우연맹(WFH) 유전자치료 원탁회의(Gene Therapy Round Table, GTRT)는 2022년 11월 17일과 18일 캐나다 몬트리올에서 열렸다. 3년 만에 처음으로 혈우병에 대한 유전자 치료의 최신 발전뿐만 아니라 새로운 치료 옵션이 제시하는 과제와 기회에 대해 논의하기 위해 국가회원단체(NMO), 보호자, 의료 전문가(HCP), 규제 기관 및 업계 대표자들이 대면으로 모였다.

GTRT의 첫날은 다양한 유전자 치료제의 현황에 대한 일반적인 업데이트로 시작되었고, 편견 없고 균형 잡힌 방식으로 과학을 전달하는 것의 중요성을 다루는 세션이 이어졌다. 이어진 세션은 8인자와 9인자 유전자 치료 모두에 대한 안전성, 변동성 및 내구성, 미국과 유럽의 규제 관점, 현재 개발 중인 WFH 혈우병 치료 공유 의사 결정 도구 발표를 포함한 정보에 입각한 동의와 공유 의사 결정에 중점을 두었다.

둘째날은 접근성의 다양한 측면에 초점을 맞추었으며, 강연자들은 현재의 한계를 넘어 자격을 확장하는 방법과 렌티바이러스(lentivirus), 유전자 편집 및 비바이러스 유전자 치료와 같은 대안에 대해 논의했다. 마지막 두 세션은 고소득 국가에서 유전자 치료 가격 책정과 상용화, 저소득 국가가 직면한 구체적인 과제에 중점을 두었다.

제 5회 WFH GTRT는 혈우병 유전자 치료에 대한 글로벌 대화가 지속됨에 따라 모든 이해 관계자 간의 중요하고 유익한 대화를 촉진했다.

[헤모라이프 김지은 기자]