센테사(Centessa)제약은 내년 출시를 목표로 혈우병A와 B가 항체의 유뮤에 관계없이 공동으로 사용할 수 있는 치료제 세르핀피시(SerpicPC)의 주요 임상시험에 참여할 혈우병 환자에 대한 관찰 피더 연구인 PRESent-5를 개시할 예정이다.

회사 등록 프로그램의 일부인 관찰 연구는 규제 승인 신청을 지원하기에 충분한 데이터를 얻기 위한 것이다. 올해 시작될 예정인 PRESent-5는 계획된 PRESent-2 및 PRESent-3 시험에 환자를 배정하기 전에 시간 경과에 따른 데이터를 수집할 것이다.

PRESent-2에는 억제제가 없는 중등도~중증 혈우병B 환자와 억제제 유무에 관계없이 중증 혈우병A 환자를 배정하게 되며, PRESent-3에는 억제제가 있는 혈우병B 환자를 배정할 것으로 알려졌다.

센테사의 CEO인 Saurabh Saha 박사는 보도자료에서 “향후 몇 주 안에 PRESent-5를 시작함으로써 세르핀피시를 위한 핵심 프로그램을 발전시킬 것”이라고 말했다.

Saha 박사는 “세르핀피시 등록 개발 프로그램은 규제 승인에 따라 가능한 한 빨리 혈우병B 환자들에게 편리한 피하 치료를 제공할 수 있는 가능성을 가진 우아하고 가속화된 경로를 나타낸다” 라고 덧붙였다.

혈우병은 과도한 출혈을 예방하기 위한 혈전 형성에 핵심적인 역할을 하는 단백질인 특정 응고인자의 결핍으로 인해 발생된다. 보충요법은 결핍된 응고인자를 정맥주사로 투여하는 표준 치료법이다. 그러나 환자는 적지 않은 비율로 치료 효과를 저해하는 중화 항체를 발현시킬 수 있다.

피하주사로 제공되는 세르핀피시는 활성화된 단백질 C를 차단하기 위해 설계된 생물학적 치료법이다. 이것은 단백질 피브리노겐을 피브린으로 전환하고 혈전 형성을 자극하는 효소인 트롬빈 수치 상승을 야기한다.

이 치료는 질병의 중증도, 억제제 상태 또는 혈우병 유형에 관계없이 혈우병 환자의 혈액응고 과정의 균형을 재조정하는 것을 목표로 한다.

세르핀피시는 현재 AP-0101이라는 오픈 라벨 1/2a상 시험(NCT04073498)에서 평가되고 있다 1상 부분은 건강한 지원자의 안전성을 평가한 반면, 2a상 부분은 예방 치료를 진행하지 않은 중증 혈우병A 또는 B 환자 23명을 대상으로 치료를 테스트하고 있다.

탑라인 2a상 결과, 6개월 동안 월 1회 투여된 세르핀피시는 전체 출혈을 최대 88%까지 안전하게 감소시켰을 뿐만 아니라 관절 자연출혈도 최대 94%까지 감소시키는 것으로 나타났다. 특히 혈우병A와 B 환자에게서 비슷한 결과가 나타났다.

임상시험을 마친 22명 전원이 세르핀피시로 치료를 계속하기 위해 48주(1년)의 공개연장연구 (OLE, Open-label Extension)에 참가했다.

센테사에 따르면, 고용량으로 치료받은 사람들의 18개월 공개연장연구 결과는 다음 달 미국 혈액학회(ASH) 연례회의에서 발표될 예정이다.

Saha는 “우리는 2a상 연구의 공개연장연구에서 세르핀피시의 피하 용량으로 18개월간의 추가적인 치료에서 얻은 데이터 판독값을 제시하고 있다”고 말했다. “이 주요 데이터는 혈우병 환자들에게 세르핀피시를 더 많이 투여했을 때의 장기적인 효과를 입증할 것이다”

이 치료법은 미국에서 혈우병B에 대한 희귀의약품 지정을 부여받았는데, 이 지정은 희귀질환 치료제에 주어지는 명칭이며 임상 개발을 지원하기 위한 재정적 인센티브를 제공한다.

[헤모라이프 김지은 기자]