로슈는 소위 ‘혈우병 만능치료제’라고 불리는 ‘에미시주맙(ACE910)’의 소아임상 초기 결과를 분석해 발표하면서 ‘성공적’이라는 평가를 내놨다.

에미시주맙(ACE910)은 8인자 항체환자를 비롯해서 혈우병A(8인자 결핍) 환자까지 모두 사용할 수 있는 우회요법 치료제이다. 더욱이 피하주사까지 가능한 이 치료제는 제약산업 분석기업 이벨류에이트파마(EvaluatePharma)가 수 년 내에 글로벌 혈우병 치료제 시장에서 급성장 할 것으로 내다봤다.

에미시주맙의 이번 임상은 혈우병 A환자와 항체 중 12세 미만의 소아에게 효과와 안전성을 평가하는 시판 전 임상(3단계)의 중간결과(HAVEN 2) 연구의 첫 번째 발표이다. 환자들은 1주일에 한 번씩 ‘피하주사’로 연구가 진행됐다.

로슈 측에 따르면 ‘에미시주맙’의 예방치료법으로 임상한 결과, 환자들에게서 큰 부작용 없이 출혈 횟수가 감소된 것으로 나타났다고 발표했다.

지금까지 총 19명의 소아 환자가 참여했고 이들은 약 12주간 치료를 받았다. 임상 적으로 의미 있는 시간이 경과되면서 이번에 1차 결과발표를 하게 된 것이다. 앞서 이 결과는 성인(12 세 이상)환자를 대상으로 한 제3 단계 (HAVEN 1) 임상연구 결과와도 일치하는 것으로 나타났다.

앞서, 성인 환자를 대상으로 진행된 ‘HAVEN 1’ 임상연구 결과에 따르면, 에미시주맙으로 예방요법을 실시한 결과, 출혈 횟수가 감소됐으며 기존의 우회요법 약물보다 예방치료에 대해 더 좋은 효과를 나타낸 것으로 보고됐다.

이와관련, 로슈의 글로벌 제품개발 책임자 산드라 호닝(Sandra Horning) 박사는 “지금까지의 치료법은 정맥주사이기 때문에 항체 환자와 8인자 환자들이 출혈관리는 하는데 무척 어려움을 겪고 있다”면서 “반면, 에미시주맙으로 1주일에 1회 예방요법을 했던 어린 환우들은 임상적으로 의미 있는 출혈 감소를 보였다”고 말했다. 그러면서 그는 “세계 혈우인의 날을 축하하면서 이번 결과를 국제혈우사회에 알리게 되어 매우 기쁘다"라고 덧붙였다.

로슈는 이번 ‘HAVEN 2’ 임상연구에 총 60명의 어린환우들이 참여하면서 총 52주간의 임상결과를 분석해 최종결과를 발표할 방침이다. 또한, 국내에서도 ‘에미시주맙’에 대한 임상연구가 8인자 성인 환자를 대상으로 진행 중에 있으며 결과는 향후 2년쯤 뒤에 나올 것으로 알려지고 있다.

한편, 현재 혈우사회에서의 항체환자의 치료는 샤이어의 훼이바, 노보노디스크의 노보세븐 등으로 출혈을 억제하는 치료법으로 사용되고 있으나, 훼이바의 경우 대량투여가 부담스럽고, 노보세븐은 반감기가 짧고 고가이기 때문에 보험자 입장에서 제정부담이 큰 문제로 부각되고 있다.

[헤모라이프 유성연 기자]