▲학술대회 전경=참고사진

스파크 세라퓨틱스사는 유전자 치료물질 ‘SPK-9001’의 제2상 임상시험 결과, 임상에 참여한 9인자 혈우병 환자들 모두에게서 결핍된 응고인자가 증가됐고, 출혈이 감소됐다고 밝혔다.

펜실베이니아 대학의 아담 쿠커(Adam Cuker) 의학연구원은, 6일부터 8일까지 애리조나 주 스코츠데일에서 열린 <혈전지혈 연구협회 (HTRS) 2017 과학 심포지움>에서 이같은 최신 결과 자료를 발표했다. 아담 쿠커 연구원은 이번 임상에서 필라델피아 어린이 병원의 임상책임 자이다.

펜실베이니아 대학의 아담 쿠커(Adam Cuker) 의학연구원

‘SPK-9001’은 최근 혈우사회에서 큰 관심을 불러일으키고 있는 ‘유전자 치료(완치)’ 물질이다. 정기적인 주사하면서 출혈을 예방하는 기존의 방법과는 달리 환자 자신의 신체에서 결핍된 응고인자를 생성하게 하는 치료법이다.

특히, 혈우병 치료제를 공급하고 있는 화이자가 ‘SPK-9001’의 개발에 함께 나서고 있어 큰 관심을 모으고 있다. 이번 연구개발은, 혈우병 B에 대한 유전자 치료법 개발을 목표로 하는 ‘SPK-FIX 프로그램’으로 명명했다.

이날 연구협회에서 발표된 내용에 따르면, 이번 임상시험은 10명의 환자들을 대상으로 ‘SPK-9001’을 단 한 차례 투여하고, 추적 관찰한 결과, 치료 시작 전과 비교하여 환자들의 출혈이 96%나 줄어든 것으로 나타났다.

치료 전 환자들의 평균 출혈 횟수는 9.2회였는데 ‘SPK-9001’ 투여 후에는 0.39회로 획기적인 결과를 나타낸 것이다. 또한 환자들의 주사일도 평균 68.5회에서 0.98 회로 99%나 감소시켰다.

캐서린 A.하이 사장(겸 과학최고책임자/공동창업자)

임상참가자 10명 중 9명은 예방요법이 필요 없을 만큼, 결핍됐던 응고인자가 신체에서 자발적으로 생성됐다. 따라서 ‘SPK-9001’로 치료한 이후에는 응고인자 투여가 없었다. 한 명의 환자는 ‘기존의 응고인자를 투여했다’고 밝혔는데, 이 환자는 출혈에 의한 응고인자 투여가 아니라 평소 심각한 관절 질환을 앓고 있어서 무릎 통증을 예방하기 위해 주사했다고 말했다. 아울러 이 환자에게 심각한 이상 반응은 없었다.

또한, 10명의 임상 참가자 중 2 명은 간 수치가 높아지거나 9인자가 활동이 감소했다. 연구자들은 이같은 원인을 “벡터 캡시드 또는 보호 단백질 코팅에 대한 면역 반응으로부터 기인 한 것으로 보인다”고 말했다. 2 명의 환자들은 경구용 스테로이드를 투여 받고 알라닌 아미노 전이 효소 수치가 정상으로 돌아오면서 이 문제는 해결됐다.

스파크사의 캐서린 A.하이(M.D. Katherine. A. High) 사장은 "‘SPK-9001’의 임상에 참가하고 있는 환자들에게서 안정적이고 지속적인 수준으로 9인자 응고활동이 진행된다는 연구결과가 나왔다“며 "여기서 주목할 만한 것은 지금까지 모든 임상 참가자들에게서 9인자 활동수치의 목표를 달성했다는 것”이라고 말했다.

한편, 스파크사 임원들은 혈우사회에서 ‘혈우병에 대한 인식제고’ 차원으로 진행되고 있는 ‘레드 타이 챌린지’ 캠페인에 동참하는 뜻을 강력히 나타내기도 했다.

▲ 혈우병 파이팅! ‘레드타이 챌리지’ 캠페인에 동참하고 있는 스파크 세라퓨틱스사 임원들

[헤모라이프 유성연 기자]