|
|
|
‘µð¸à¼Ç ¼¼¶óǻƽ½º’»çÀÇ È¨ÆäÀÌÁö Ãʱâȸé |
À¯ÀüÀÚÄ¡·á Àü¹®È¸»ç ‘µð¸à¼Ç ¼¼¶óǻƽ½º’´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹°Áú ‘DTX101’·Î ÁßµîÁõ ¹× ÁßÁõ Ç÷¿ìº´B ȯÀÚÀÇ Á¦9ÀÀ°íÀÎÀÚ ¼öÄ¡°¡ °³¼±µÈ °ÍÀ» È®ÀÎÇß´Ù°í ¹àÇû´Ù. ¾Æ¿ï·¯ ‘DTX101’ÀÇ ¿ë·®À» ³ô¿© Ãß°¡ ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÇÒ °èȹÀ̶ó°í Çß´Ù.
Ç÷¿ìº´Àº Å©°Ô AŸÀÔ(8¹ø °áÇÌ)°ú BŸÀÔ(9¹ø °áÇÌ)ÀÌ Àִµ¥, À̹ø¿¡ È¿°ú¸¦ °ÅµÐ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ¹°ÁúÀº Ç÷¿ìº´B¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÁøÇàµÈ ÀÓ»ó°á°úÀÌ´Ù.
ÇöÀç Ç÷¿ìº´ Ä¡·á¹æ¹ýÀº °áÇÌµÈ ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ Áö¼ÓÀûÀ¸·Î ü³»¿¡ ÁÖÀÔÇØ ÁÖ¸é¼ Ä¡·á °ü¸®¸¦ ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ¹Ý¸é ‘DTX101’Àº ¹Ýº¹ÀûÀ¸·Î ÁÖÀÔÇØ¾ß Çϴ ȯÀÚ¿¡¼ ÀÚ¹ßÀûÀ¸·Î ü³»¿¡¼ 9¹ø ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ ¾ÈÁ¤ÀûÀ¸·Î »ý¼ºµÇµµ·Ï Ä¡·áÇÏ´Â ¹æ¹ýÀÌ´Ù. Áï, Ç÷¿ì»çȸ¿¡¼ ¸»ÇÏ´Â ‘¿ÏÄ¡’¶ó´Â °³³äÀÇ Ä¡·á¹ýÀÌ´Ù.
¿ì¼± ÀÌ ¾à¹°Àº ¾Æµ¥³ë ¹ÙÀÌ·¯½º(adeno-associated virus :AAV)¸¦ ÀÌ¿ëÇÑ À¯ÀüÀÚ Àü´Þ ±â¼ú·Î½á ‘AAVrh10’¿¡ ±â¹ÝÇÏ°í ÀÖ´Ù. ȸ»çÃø¿¡ µû¸£¸é, ‘DTX101’Àº ¾ÈÀü¼º ¹× ¿ë·®¿ë¹ýÀ» ÆľÇÇϱâ À§ÇØ Á¦1/2ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÁøÇà ÁßÀ̸ç Ãß°¡ ÀÓ»ó¿¡ Âü¿©ÇÒ È¯ÀÚµµ ¸ðÁýÇÑ´Ù°í Çß´Ù.
|
|
|
¡ã ÀÓ»ó¾à¹° Åõ¿©¿ë·® |
À̹ø¿¡ ¹ßÇ¥ÇÑ ÀÓ»ó°á°ú´Â µð¸à¼ÇÀÇ ´ÙÁß¼¾ÅÍ¿¬±¸ ÀÓ»ó¿¡¼ 1±×·ì°ú 2±×·ì¿¡ µî·ÏÇÑ È¯ÀÚ´Â 28¼¼¿¡¼ 70¼¼±îÁöÀÇ ¼ºÀΠȯÀÚÀ̸ç, ÀÀ°íÀÎÀÚ È°¼ºµµ 2%ÀÌÇÏÀÇ È¯ÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ¿¹¹æ¿ä¹ý(ÇÁ·ÎÇöô½Ã½º)°ú ÇÊ¿ä½Ã Åõ¿©(¿Â-µð¸àµå)ÇÏ´Â ¿¬±¸ÀÌ´Ù.
‘DTX101’ Åõ¿©°¡ ¿Ï·áµÈ ±×·ìÀº ±Ý³â 1¿ùÀ̾ú´Ù. À̵éÀº Áö¼ÓÀûÀ¸·Î ÃßÀû °üÂûÇÑ °á°ú ¸ðµç ȯÀÚµéÀº °³¼± µÈ ¼öÁØÀÇ ÀÀ°íÀÎÀÚ ¼öÄ¡¸¦ ³ªÅ¸³Â´Ù. ƯÈ÷ ³ôÀº ¿ë·®À¸·Î ÀÓ»óÄ¡·á¸¦ ¹ÞÀº ȯÀÚ´Â ÀÚ¿¬ÃâÇ÷ÀÌ ¹ß»ýÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù. µû¶ó¼ ÀÀ°íÀÎÀÚÀÇ Ãß°¡ Åõ¿©°¡ ÇÊ¿ä ¾ø¾ú´ø °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
ÀÌ°°Àº °á°ú´Â Áö±Ý±îÁö Ç÷¿ìº´ ȯÀڵ鿡°Ô ¸¸Á·½º·´Áö ¸øÇÑ ÇöÀçÀÇ Ä¡·á¹ý(º¸Ãæ¿ä¹ý)À» ȹ±âÀûÀ¸·Î ¹Ù²Ü ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ½Ã»çÇÑ °ÍÀÌ´Ù.
Àӻ󿬱¸¿¡ Âü¿©ÇÑ ¹Ì½Ã°£ ´ëÇÐ ¾î¸°À̺´¿ø ¼Ò¾Æ°ú ÀÇ»ç ½ºÆ¼ºì ÆÄÀÌÇÁ (Steven Pipe)¹Ú»ç´Â “À̹ø ¿¬±¸¸¦ ÅëÇØ °í¹«ÀûÀÎ ÀÓ»ó µ¥ÀÌÅ͸¦ ¾ò°Ô µÆ´Ù”¸ç “¿¬±¸¿¡ Âü¿©ÇÑ È¯Àڵ鿡°Ô ¸¹Àº È£ÆòÀ» ¹Þ¾Ò´Ù.”°í ¸»Çß´Ù. ¶ÇÇÑ “À̹ø °á°ú´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀ¸·Î ÀÀ°í±â´ÉÀÇ È¸º¹ÀÌ °¡´ÉÇÏ´Ù´Â Áõ°Å¸¦ ³ôÀÎ °Í”À̶ó°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
µð¸à¼ÇÀÇ ¾È³ª¸®ÀÚ ÁŲ½º ´ëÇ¥´Â “DTX101ÀÇ ¿É¼ÇÀ» Áö¼ÓÀûÀ¸·Î Ž±¸ÇÏ¸é¼ Ä¡·áÀÇ °¡Ä¡¸¦ ´õ¿í ³ôÀ̱â À§ÇØ ³ë·ÂÇÏ°í ÀÖ´Ù”¸ç “Èñ±ÍÀ¯ÀüÁúȯÀ¸·Î °íÅëÀ» ¹Þ°í Àִ ȯÀÚ¿Í ±× °¡Á·µé¿¡°Ô Èñ¸ÁÀ» °¡Á®´ÙÁÖ±â À§ÇØ Ä¡·á¹æ¹ýÀ» ¹ßÀü½ÃÅ°µµ·Ï Àü³äÇÏ°í ÀÖ´Ù"°í ¸»Çß´Ù.
ÇÑÆí, À̹ø ½ÃÇè¿¡¼ ºÎÀÛ¿ëµµ º¸°íµÆ´Ù. ‘DTX101’À¸·Î Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº 6¸íÀÇ È¯ÀÚ Áß 5¸íÀÇ È¯ÀÚ°¡ Ç÷Áß ¾Ë¶ó´Ñ ¾Æ¹Ì³ë ÀüÀÌ È¿¼Ò (alanine aminotransferase, °£ ¼Õ»óÀ» ³ªÅ¸³¾ ¼ö ÀÖ´Â ALT)ÀÇ Ç÷Áß ¼öÄ¡°¡ Áõ°¡Çß´Ù. µû¶ó¼ ALT ¼öÄ¡¸¦ ³·Ãß±â À§ÇØ ÈÄ¼Ó Á¶Ä¡·Î ‘ÄÚ¸£Æ¼ÄÚ ½ºÅ×·ÎÀ̵å’ÀÇ Åõ¿©°¡ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Ù.
ÀÌ°°Àº °á°ú´Â Ç÷¿ìº´°ü·Ã ¿Ü½Å µî¿¡¼ ÀÌ´ÞÃÊ ÁÖ¿ä°ü½É ´º½º·Î Á¶¸íµÇ°í ÀÖ´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ±èÅÂÀÏ ±âÀÚ]
|
|
|
¡ã ¿¬±¸±â°ü¿¡¼ ÀÓ»óÀÚ ¸ðÁýÀÌ ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. |
< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |