의료보건제약
한국노바티스, 만성골수성백혈병 치료제 ‘셈블릭스’ 식약처 허가 획득
하석찬 기자  |  newlove8@hanmail.net
폰트키우기 폰트줄이기 프린트하기 메일보내기 신고하기
승인 2022.06.28  15:40:28
트위터 페이스북 미투데이 요즘 네이버 구글 msn

한국노바티스(대표 유병재)는 만성골수성백혈병 치료제 셈블릭스(성분명: 애시미닙)가 식품의약품안전처로부터 이전 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(Tyrosine kinase inhibitor, TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia, Ph+CML) 성인 환자 치료제로 지난 9일 허가를 받았다고 밝혔다.

만성골수성백혈병은 골수구계 세포가 백혈구를 만드는 과정에서 생긴 악성 혈액질환으로 진행 속도는 느리지만 치료하지 않을 경우 점차 진행되어 급성백혈병으로 진행될 수 있다. 이러한 경우 비장비대 및 빈번한 감염과 출혈 등이 발생할 수 있다.

현재 만성골수성백혈병 환자 치료에는 TKI가 사용되는데 불내성 또는 내성으로 인해 치료가 제한될 수 있고 치료 차수가 길어질수록 실패율이 증가한다. 연구 결과에 따르면, 2차 치료 환자군의 최대 70%가 2년 이내에 주요 분자학적 반응(Major Molecular Response. MMR)을 달성하지 못한 것으로 나타났다.

기존 TKI가 ATP 결합부위의 돌연변이로 인한 내성이 발생할 가능성이 있었던 반면 , 셈블릭스는 알로스테릭 결합을 통해 ABL1의 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합해 백혈구를 증식시키는 근본 원인인 BCR-ABL1의 활성을 억제하는 기전으로 최초이자 유일한 STAMP (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket, ABL 미리스토일 포켓 특이 표적) 억제제로도 불린다.

이를 통해 BRC-ABL1에 높은 특이성을 보이며 기존 치료제에서 발생하던 만성골수성백혈병 환자의 내성 및 불내성과 관련된 BCR-ABL1 유전자의 돌연변이로 인한 내성 발생 가능성이 낮다.

이러한 새로운 기전을 바탕으로 셈블릭스는 기존 치료에서 불내성 또는 내성으로 인해 충분한 치료 효과가 나타나지 않은 환자들을 위한 최적의 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.

이번 허가는 최소 두가지 이상의 TKI 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML-CP) 환자에서 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인한 ASCEMBL 3상 임상연구를 근거로 이루어졌다. 연구 결과, 셈블릭스는 대조군인 보수티닙 투여군 대비 24주차 MMR 비율을 약 2배 개선한 것으로 나타났으며, 이상 반응으로 인한 투여 중단 비율에서도 셈블릭스군은 5.8%로 대조군의 21.1% 대비 약 1/4 수준으로 감소시키며 안전성 프로파일까지 확인했다.

특히 지난 6월 유럽혈액학회(European Hematology Association)에서 발표된 ASCEMBL 임상 장기 추적 연구에서도 셈블릭스는 장기간 투여에서도 일관된 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인했다. 연구 결과, 셈블릭스 투여군의 96주차 MMR 비율은 대조군 대비 2배 이상으로 나타났으며, 셈블릭스 투여군에서 MMR을 최소 72주간 유지할 확률은 96.7%로 나타나 장기 효과까지 확인했다.

뿐만 아니라 셈블릭스 투여군의 투여 기간이 더욱 길었음에도 불구하고(투여기간 중간값 23.7개월 vs 7.0개월) 96주차 분석에서 이상 반응으로 인해 투여를 중단한 환자의 비율 7.7%로 대조군의 26.3% 대비 낮은 것으로 나타났다. 24주차의 1차 분석 이후 새로운 사망자는 보고되지 않았다.

2014년부터 셈블릭스 1상 임상연구를 주도한 을지대학교병원(의정부, 강남, 대전) 혈액내과 김동욱 교수는 “만성골수성백혈병 환자들은 평생 표적항암제를 복용해야 하는 만큼 경제적 부담이나 장기간 복용에 따른 부작용, 내성 발생 등의 어려움을 겪고 있는 만큼 이를 극복한 치료제의 개발이 매우 중요한 과제였다”며, “4세대 표적항암제인 셈블릭스는 임상 연구를 통해 기존 표적항암제 대비 높은 주요유전자반응 달성 및 장기 지속 효과 등 임상적 유용성과 부작용이 비교적 적은 안전성까지 확인한 만큼 기존 환자와 의료진들의 미충족 수요를 해결해 줄 수 있는 치료제가 될 것이다. 이번 셈블릭스의 허가가 국내의 만성골수성백혈병 치료 영역의 다음 장을 열어줄 것으로 기대되고 있다”고 덧붙였다.

한편, 셈블릭스는 지난 2021년 10월 29일 미국 FDA로부터 가속 승인을 받은 이후 미국과 일본에서 초기 치료에 실패한 만성골수성백혈병 환자 치료에 사용되고 있다.

[헤모라이프 하석찬 기자]

< 저작권자 © 헤모필리아 라이프 무단전재 및 재배포금지 >
하석찬 기자의 다른기사 보기  
폰트키우기 폰트줄이기 프린트하기 메일보내기 신고하기
트위터 페이스북 미투데이 요즘 네이버 구글 msn 뒤로가기 위로가기
이 기사에 대한 댓글 이야기 (0)
자동등록방지용 코드를 입력하세요!   
확인
- 200자까지 쓰실 수 있습니다. (현재 0 byte / 최대 400byte)
- 욕설등 인신공격성 글은 삭제 합니다. [운영원칙]
이 기사에 대한 댓글 이야기 (0)





신문사소개기사제보광고문의불편신고개인정보취급방침청소년보호정책이메일무단수집거부
헤모필리아 라이프  |  등록번호 서울아02245  |  등록일 2012-08-31  |  대표 박천욱  |  편집인 김태일 박필선  |  청소년보호책임자 유성연
서울특별시 금천구 가산디지털1로 205(가산동 470-8, 케이씨씨 웰츠배리 604호)  |  02)6111-8255
업무국 : 서울 서초구 방배중앙로 27길 25  |  전화 02-535-6474  |  문의 및 제보 hemo@hemophilia.co.kr
Copyright © 2012 헤모필리아 라이프. All rights reserved.