제4차 세계혈우연맹(WFH) 유전자치료 원탁 회의(GTRT)의 세 번째이자 마지막 온라인 세미나가 2021년 9월 16일 개최되었으며, 유전자치료가 제시하는 도전과 기회를 논의하는 많은 전문가들이 참여했다.
온라인 세미나의 첫 번째 발표는 세계혈우연맹 응고인자제제 안전 공급 및 접근(CPSSA) 위원회 레도슬로우(Radoslaw F. Kaczmarek) 의장이 맡았으며 유전자치료 임상시험에 대한 최신 뉴스를 다루었다. 이어서 레너드 발렌티노 박사가 혈우병 관리에 공통의사결정(SDM) 방식을 도입하여 혈우 질환 환자들이 더 나은 삶을 영위할 수 있도록 돕는 방법에 대해 토론했다. 유럽 혈우병 컨소시움(European Haemophilia Consortium, EHC)의 데클란 누네(Declan Noone)회장은 세계혈우연맹의 공통의사결정 방식(WFH SDM) 도구 개발에 대한 업데이트를 제공했다. 그 후 참가자들이 SDM 도구의 세부사항에 대해 전문가 피드백을 제공받을 수 있도록 하고 도구의 다른 구성 요소들에 대해서도 논의했다.
온라인 세미나의 두 번째 세션은 혈우병에 대한 유전자치료 비용을 지불하고 보상하는 것에 초점을 맞췄다. 글렌 피어스(Glenn Pierce), 의학박사이자 세계혈우연맹 의료 부총재는 유전자치료의 비용과 가격 외의 다른 고려사항에 대해서 논의했다. 에드먼드 페잘라(Edmund Pezalla) 의학박사와 안야 쉬엘(Anja Schiel) 박사 등은 유전자치료를 위한 새로운 비용 지불 방법을 개발하는 방안에 대한 미국과 유럽의 관점을 제시했다.
