혈우병 치료의 희망을 제시한 서울대학교 김진수 교수팀의 '유전자 가위' 기술이 지난 12일 제 22차 한국혈전지혈학회 학술대회에서 소개됐다. 유전자 가위 기술은 효소작용을 응용해 특정 염기서열을 절단하거나 교정하는 것으로, 김교수 팀의 성과는 2011년 네이처메소드誌 '올해의 기술'에 선정됐다.

▲ 제 22차 한국혈전지혈학회 학술대회에서 서울대학교 김진수 교수가 혈우병 진테라피에 응용할 수 있는 '유전자 가위' 기술을 설명하고 있다.

김교수의 설명에 따르면, 유전정보를 담고 있는 DNA는 외부환경이나 복제 도중 조금씩 손상되는데 재생이 완벽하지 않거나 뒤집히는 경우가 있다. 혈우병은 DNA가 뒤집혀서 발생하는 질병이다. 따라서 뒤집힌 DNA를 바로 잡으면 혈우병 치료가 가능하다는 것이 김교수의 이론이다.

이와 함께, 김교수는 기존 치료제가 특정 요소를 주입만 할 뿐 정확히 필요한 자리에서 제 역할을 하는지는 확인이 어렵다는 점을 지적하며, 유전자 가위기술이 타겟에 직접 작용한다는 특징을 강조했다.

김교수 팀의 유전자 가위 기술은 두 가닥의 DNA를 모두 잘라내는 기존 방식과 달리 한가닥만 잘라 세포 독성이나 돌연변이를 유발하는 부작용 없이 원하는 장소에만 변이를 일으키는 첫 성공 사례다. 어떤 형태의 질병에 가장 효과적이냐는 질문에 김교수는 " 유전자 전달이 비교적 용이한 혈액관련 분야에 우선 적용 하고 싶다"고 말했다.

이 날 좌장을 맡은 을지대학교 유철우 박사는 "9인자 진테라피 연구는 지속적으로 진행될 것이며, 8인자 진테라피는 영원한 임상실험이다. 김교수 팀의 기술은 진테라피의 또 하나의 희망이다"라고 말했다.