한국노바티스㈜(대표 조쉬 베누고팔)는 13일 유방암 치료제 ‘피크레이(성분명:알펠리십)가 식품의약품안전처로부터 PIK3CA 유전자 변이 양성, 호르몬수용체 양성(HR+), 사람상피세포성장인자수용체2 음성(HER2-)인 폐경 후 진행성∙전이성 유방암 환자의 치료에 내분비요법 후 질환이 진행된 경우 풀베스트란트와 병용요법으로 허가 받았다고 밝혔다.

PIK3CA 유전자 변이는 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자의 약 40%가 보유한 가장 흔하게 확인 되는 유전자 변이이다. PIK3CA 유전자 변이를 동반한 유방암 환자는 질병 예후가 불량하며, PIK3CA 유전자변이로 인한 PI3K 신호전달경로의 과도한 활성은 유방암 표준치료의 중심축을 이루는 내분비 요법에 대한 후천적인 내성을 일으키고 종양의 성장을 촉진한다. 이에 PIK3CA 유전자 변이 여부는 유방암 치료 전략을 세우는 데 중요하게 고려해야 할 요소 중 하나이다.

최초이자 유일한 PIK3CA 유전자 변이 양성 진행성∙전이성 유방암 치료제 피크레이(알펠리십)는 PI3K(Phosphatidylinositol-3-Kinase)α 특이적 억제제로, PIK3CA 유전자 변이로 인한 PI3K-α의 과활성화를 억제하여 PI3K 경로의 과도한 활성을 차단하는 역할을 한다.

이번 피크레이의 국내 허가에 따라 PIK3CA 유전자 변이 양성 국내 유방암 환자들이 내분비 요법에 대한 내성을 극복하고 효과적인 치료를 이어가는 데 기여할 것으로 기대된다.

식품의약품안전처의 이번 승인은 피크레이의 유의미한 무진행생존기간(PFS) 연장 등 임상적 혜택을 확인한 임상 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

3상 임상연구인 SOLAR-1 에서, PIK3CA 유전자 변이 양성 폐경 후 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자에서 피크레이와 풀베스트란트 병용요법군의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS, median progression-free survival)은 11.0개월(95% confidence interval[CI], 7.5 - 14.5)로 대조군인 풀베스트란트 단독요법군의 mPFS: 5.7개월(95% CI, 3.7 - 7.4) 대비 무진행 생존기간(PFS)을 약 2배 연장시킨 것을 입증했다.(HR=0.65, 95% CI: 0.50-0.85; p<0.001).

또한 전체 종양의 크기가 최소 30% 감소한 환자의 비율을 나타내는 전체 반응률(ORR, overall response rate)에서도 피크레이 병용요법군(35.7%)이 대조군(16.2%) 대비 2배 이상 높게 나타났다(p = 0.0002).

한국노바티스 항암제 사업부 신수희 대표는 “피크레이는 그동안 마땅한 치료제가 없던 PIK3CA 유전자 양성 HR+/HER2- 진행성 및 전이성 유방암 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 것으로 기대된다”며, “PIK3CA 유전자 변이는 HR+/HER- 진행성 유방암 환자에서 가장 빈번하게 변이가 일어나는 유전자인 만큼 환자분들이 적극적인 진단 검사를 통해 유전자 변이를 확인하면 적기에 유전자 맞춤형 치료제를 통한 치료 효과를 기대할 수 있다”고 말했다.

또한 “한국노바티스는 폐경 전 후 HR+/HER2- 진행성 및 전이성 유방암 치료제 키스칼리에 이어 피크레이를 국내 선보이게 되어 진행성 유방암 치료제 분야에서 선도적인 역할로 환자의 생존 기간 연장 및 삶의 질 유지를 위해 기여하겠다”라고 덧붙였다.

한편 피크레이의 치료에 적합한 환자를 선별하는 PIK3CA 동반 진단 검사기기인 퀴아젠(QIAGEN)의 테라스크린 PIK3CA RGQ PCR 키트(therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit)도 이달 12일 식품의약품안전처로부터 체외진단용 의료기기 허가를 받았다. 이 키트를 사용한 검사를 통해 PIK3CA 양성 진단을 받으면 피크레이로 치료 받을 수 있다.