▲ 한국에는 혈액제제 '모노클레이트-P' 제조회사로 잘 알려진 CSL베링이 유니큐어로부터 혈우병B 유전자치료제'AMT-061'의 라이선스를 확보했다고 밝혔다.

호주에 본사를 둔 글로벌 바이오제약기업 CSL베링(CSL Behring)이 혈우사회에도 잘 알려기 시작한 유전자치료 전문회사 유니큐어(Unicure)로부터 혈우병B 유전자치료제의 라이선스를 사들였다.

지난 24일 CSL베링은 9인자결핍 혈우병을 장기적으로 치료하기 위한 유전자치료 프로젝트 'AMT-061'에 대한 독점적 개발, 판매 권한을 유니큐어로부터 이전받기로 합의했다고 밝혔다. 계약 규모는 20억 달러인 것으로 알려졌다.

'AMT-061'은 AAV(아데연관노바이러스)5를 전달물질로 활용해 혈우병B 환자의 간에 정상 응고인자유전자를 정착시켜 영구적, 또는 장기적으로 출혈을 예방하는 치료법으로서, 현재 글로벌임상 3상이 진행중이며 투여 3년차까지 9번 응고인자 수치가 50% 가까이 유지되고 있는 상태가 추적 관찰되고 있다.

유니큐어의 'AMT-061' 관련 연구는 2018년 스코틀랜드 글래스고에서 열린 세계혈우연맹(WFH) 세계총회를 통해 처음 주목받기 시작했고, 혈우사회 내 '혈우병 완치'에 대한 방향을 제시하면서 그 실현 가능성을 계속 높여나가고 있다.

▲ AMT-061은 여러 혈우병 관련 학회에서 높은 수준의 9인자 활성화 수치를 보여주며 주목받고 있다.

CSL의 CEO인 폴 페로는 “혈우병B 환자와 함께 하는 우리의 비전은 이 질환에 대한 평생적 부담에서 벗어날 수 있도록 돕는 획기적인 치료 패러다임을 제시하는 것"이라고 전하면서 "우리는 지난 30년 이상 동안 전 세계 출혈질환 공동체에 생명을 구하는 혁신을 제공하고 있으며 이 치료제의 잠재적인 혜택을 극대화할 수 있는 좋은 위치에 있다”고 밝혔다.

이번 CSL의 'AMT-061' 라이선스 확보로, 작지만 강한 연구기업들의 성과가 글로벌 메이저 제약회사의 규모와 만나 더욱 효과적으로 치료현장에 투입될 것에 대한 기대감을 높이고 있다. 특히 CSL은 올 초 'CSL베링코리아' 법인 설립을 통해 한국에 혈우병 반감기연장치료제 '앱스틸라'(8인자)와 '아이델비온'(9인자)를 도입하기 위한 활동을 시작하는 등 적극적인 행보를 보이고 있다.

한편, 같은 혈우병B 유전자치료에 도전하고 있는 프로젝트로는 화이자의 'PF-06838435'가 있으며 혈우병A 분야에서는 바이오마린의 'BMN270'과 스파크의 'SPK-8011', 화이자-상가모의 'SB-525' 등이 주목받고 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]