시질론 제약(Sigilon Therapeutics)은 새로운 혈우병A 세포유전자치료요법 후보 물질인 SIG-001의 임상시험을 위해 약 8천30만달러(약 100억원)의 자금을 지원할 것이라고 언론을 통해 밝혔다.

▲ 시질론 제약(Sigilon Therapeutics)은 Shielded Living Therapeutics 프로그램에 8천30만 달러의 자금을 지원한다고 밝혔다.

시질론 SIG-001의 임상시험은 올해 6월에 시작될 것으로 예상되며 이미 작년 8월, 미국 식품의약국(FDA)에서 임상시험 비용에 대한 세금공제, 사용자수수료면제, 마케팅 독점권 등의 혜택을 받으며 희귀질환 치료 개발 촉진을 위한 잠재적인 세포치료 약물로 지정받은 바 있다. 시질론은 이 자금을 희귀 혈액질환 및 기타 질환 치료 프로그램을 발전시키고 확장하기 위해 사용하겠다고 밝혔다. 이 프로그램은 생명 공학 회사의 독자적인 Shielded Living Therapeutics 플랫폼을 기반으로 운영되고 있다.

시질론의 새로운 치료제 개발 지원 기금에는 B 파이낸싱 라운드에 속해있는 Flagship Pioneering과 Eli Lilly and Company를 포함하여 캐나다 연금계획투자기금과 Longevity Vision Fund 및 BlackRock 등 새로운 투자자들이 합류하며, 이 기금에 모인 투자 자금은 총 1억9천5백만 달러(약 2,400억원)를 초과했다.

▲ Shielded Living Therapeutics 프로그램에는 곧 임상이 임박한 SIG-001외에 혈우병B, 7인자 결핍 치료제 개발 등이 포함되어 있다.

시질론의 CEO인 로제리오 비발디(Rogerio Vivaldi) 사장은 “우리 회사는 심각한 만성 질환에 대한 어려움과 두려움에 있어 우리 치료법으로 환자를 해방시키기 위해 노력하고 있다”라며, “우리의 Shielded Living Therapeutics 플랫폼은 만성질환을 앓고 있는 환자들에게 편리하고 안전하며, 장기적인 치료 혜택을 제공하도록 설계되어 있다”고 말했다. 아울러 그는 “우리의 독점 메트릭스에 조작된 인간 세포를 캡슐화하면 면역억제제 필요 없이 환자의 게놈을 변형시키는 것이 가능하며, 위험 없이 조절된 용량으로 치료용 단백질을 전달할 수 있을 것으로 확신한다”고 덧붙였다.

시질론의 SIG-001은 혈우명A 환자의 누락된 8인자를 인공 DNA-코딩된 치료 단백질 세포, 특히 인간 8인자에 통합하도록 조작된 인간 세포로 구성되어 있다. 조작된 세포는 시질론의 Afibromer 인공 생체 물질 메트릭스에 의해 면역 반응 및 조직 흉터(섬유증)로부터 보호된다. 또한 생체 물질은 체내 세포로의 최적화된 전달 및 장기 안정성을 높이게 된다. 단일 이식 후 변형된 세포는 치료 단백질의 장기 생성을 촉진할 수 있을 것으로 예상되고 있다.

전임상 연구에서 혈우병A 실험쥐를 모델로 SIG-001의 전달은 8인자의 꾸준한 생산 및 제어된 출혈 현상을 보여주었다. 아울러 이런 결과는 혈우명B 및 7인자 결핍의 동물 모델에서도 발견되었다.

▲ Shielded Living Therapeutics 프로그램의 상세 내용이 시질론 홈페이지에 나와 있다.

또한 이 연구는 동물의 복부에 서로 다른 용량으로 약물을 투여하였는데, 더 많은 용량을 투여할수록 그 용량에 따라 8인자의 생성도 더 많아진다는 사실도 발견하였다. 동물 실험에서의 결과는 출혈을 효과적으로 막고 혈액 손실을 억제하였으며 그 효과가 6개월 이상 지속적으로 안정적 수치를 보여주었다.

시질론의 연구원인 더글라스 콜(Douglas Cole)은 “시질론의 Shielded Living Therapeutics 플랫폼은 만성질환을 앓고 있는 환자들의 삶을 방해하지 않으면서 그 질환으로부터 구제될 수 있는 미래를 제공할 것이다”라며 “임상시험의 빠른 진전과 플랫폼의 진보는 시질론의 접근 방식의 힘과 생산성을 반영했다고 볼 수 있다”라고 자신감을 내비쳤다.

[헤모라이프 황정식 기자]