상가모 제약(Sangamo Therapeutics)는 혈우병 A형 유전자 치료제인 SB-525의 개발을 화이자(Pfizer)에게 양도했으며, 3상 임상 시험을 통해 치료제 연구에 박차를 가할 것이라고 밝혔다.

▲ 화이자가 혈우병 A형 유전자 치료제 SB-525의 본격적인 3상 임상에 돌입하게 된다.

화이자는 이미 SB-525의 3상 임상 시험(NCT03587116)의 참가자를 모집하기 시작하였다. 임상 초기의 6개월간의 임상에는 현재 사용되고 있는 대체 예방 요법의 효과와 안전성을 평가하게 된다. 이후 임상 참여자는 연구 결과에 따라 본격적인 임상에 참여하게 된다. 이 연구는 현재 화이자가 연구 중인 혈우병 B형 유전자 치료제 피다나코진 엘라파보벡(fidanacogene elaparvovec), 혹은 흔히 알려진 SPK-9001의 3상 임상 연구의 개발에도 영향을 줄 것으로 예상된다.

SB-525는 상가모 제약과 화이자가 공동으로 개발하였으며 상가모 제약은 치료의 안전성과 효능을 입증하기 위해 1/2상 임상 시험(NCT03061201)을 실시한 바 있다. 상가모 제약은 향후 SB-525의 임상 시험용 신약 평가(IND)의 스케줄을 화이자에게 양도하였으며 양도액은 2500만 달러에 이른다고 발표했다.

상가모 제약의 샌디 맥리(Sandy Macrae) 최고 경영자는 보도자료에서 “우리는 3상 임상 시험을 위해 IND를 화이자에게 양도한 SBS-525 개발에 성공한 우리 팀에게 축하를 전하고 싶다”며, “양측이 연구 일정을 가속화 하기 위한 IND 이전을 완료한 파트너쉽을 채결하여 기쁘다. 화이자와 상가모 제약은 혈우병 A형 환자들을 돕기 위한 공통의 관심사를 가지고 있으며 안전하고 신속하게 임상 연구를 발전시키기 위하여 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

화이자의 3상 임상 시험은 지난 12월 미국 플로리다 올랜도에서 열린 미국혈액학회(American Society of Hematology) 61차 연례 회의에 발표된 1/2상 임상 시험(NCT03061201)의 데이터 결과 발표 이후 시작되었다. 또한 상가모 제약은 12월 연구 개발의 날에 3상 연구에 대한 파이프 라인 업데이트를 제공하였다.

SB-525의 1/2상 임상 시험에 참여한 환자들은 4개의 용량별 투여 그룹으로 나뉘었으며 각각 9x10^11vg(vector genomes)/kg, 2x10^12vg/kg, 1x10^13vg/kg, 3x10^13vg/kg을 투여 받았고, 최대 용량을 투여 받은 그룹은 5명, 나머지 그룹에는 2명씩 배정되었다.

이 중 최고 용량(3x10^13vg/kg0을 투여 받은 환자 그룹은 정상적인 FVIII의 활성화 수치를 나타냈다. 이 환자 그룹은 투여 후 짧은 기간 동안에만 예방 요법을 실시하였으며 그 이후로는 더 이상 대체 예방 요법을 필요로 하지 않았다.

한편, SB-525는 미국 식품의약국(FDA)에 의해 희귀 의약품 및 패스트 트랙 약품 및 재생 의학 고급 치료법으로 지정되었으며 유럽 의약청(EMA)에 의해 희귀 의약품으로 지정된 바 있다. 이러한 약품의 지정은 치료제의 임상 개발 및 마케팅 승인을 가속화하고 지원하기 위해 실시된다.

[헤모라이프 황정식 기자]