CSL베링은 현재 3단계 임상시험에서 시험 중인 혈우병B 유전자치료제인 AMT-061에 대한 글로벌 상용화 및 라이센스 권한을 부여하는 계약을 체결했다.

치료제 개발사인 유니큐어(uniQure)는 CSL베링으로부터 450만달러의 선불금을 받게 되며, 특정한 규제와 상업적 목표치가 충족될 경우 최대 16억 달러의 추가 로열티를 지불받을 수 있다.

유니큐어는 현재 진행 중인 3단계 HOPE-B 시험(NCT03569891)을 완료하여 중증 혈우병 B를 가진 54명의 남성에게 AMT-061를 1회 투여 후 5년 안전성과 효과를 평가하게 된다. 시험은 2025년 3월에 끝날 것으로 예상된다.

또한 유니큐어는 치료법에 대한 상업적인 접근을 보장하기 위해 제조업을 확장할 것이다.

계약은 당초 2020년 6월에 발표되었지만, 이 협약의 체결은 미국, 영국, 호주의 독점 금지법 준수 검토의 대상이 되었다.

CSL의 CEO인 폴 페로트(Paul Perreault)는 "이번 합의로 혈우병 환자의 삶을 변화시킬 수 있는 유전자 치료법을 도입할 수 있게 됐다"며 "이러한 합의로 혈액과 일상적인 약물 투여, 삶의 방해 요소들, 혈액 응고 수준이 낮을 때 부상에 대한 지속적인 우려 등이 해소될 수 있다"고 전했다.

유니큐어의 CEO인 맷 카푸스타(Matt Kapusta)는 별도의 보도자료를 통해 CSL베링이 '이상적인 사업 파트너'라며 승인 결정에 따라 "혈우병 환자들에게 가능한 한 빨리 AMT-061을 제공할 수 있게 됐다"고 덧붙였다.

카푸스타는 "전세계 혈우병B 환자들에게 이 치료법을 전달한다는 공동의 목표를 가지고 관계를 맺게 되어 기쁘다"고 덧붙였다.

유전자치료는 혈우병 환자들에게 삶을 변화시키는 치료법이 될 가능성이 있다.

AMT-061은 세포에 돌연변이를 일으키고 질병을 유발하는 9인자 유전자의 정상적인 버전을 제공함으로써 이 환자들에게 필요한 혈액 응고 단백질인 9인자의 수치를 증가시킨다. 따라서, 이러한 유형의 치료는 환자가 장기간, 어쩌면 몇 년 동안 출혈을 예방하고 조절하는 데 도움이 될 것으로 예상된다.

CSL베링 전무 겸 의료 책임자 겸 연구개발본부장인 빌 메자노테(Bill Mezzanotte) "혈우병B 환자는 출혈 위험이 지속되며 출혈이 발생할 때마다 조직이나 관절이 회복할 수 없을 정도로 손상된다는 사실을 알고 산다"고 말했다.

메자노테는 "자체적으로 생성된 9인자 수준이 향후 몇 년 동안 이상적으로 여러분을 보호할 수 있을 만큼 충분히 높을 것이라고 보장할 수 있으며 출혈에 대한 두려움에서 벗어나는 것이 어떤 의미일지 상상해보라"고 덧붙였다.

혈류로 직접 투여되는 AMT-061(etranacogene dezaparvovec)은 수정된 무해한 버전의 아데노연관바이러스 변종5(AAV5)를 사용하여 FIX Padua라고 불리는 9인자 유전자의 고기능 버전을 환자의 세포에 전달한다.

진행중인 2b상 시험(NCT03489291)의 2년 데이터에 따르면, 중증 혈우병B 환자 세 명의 치료에서 모두 1회 투여된 AMT-061이 안정적이고 지속적인 9인자 활동을 유발하였다.

이 치료는 세 사람 중 두 사람에게서 자연적인 출혈의 발생과 교체 요법의 필요성을 줄이고 모든 환자에 대한 예방 치료의 필요성을 줄여주었다.

3단계 HOPE-B 연구의 최상위 결과는 치료 후 약 6개월 동안 9인자 활동이 빠르게 36%가량 증가했음을 보여주었고 이는 정상 수준의 평균 37.2% 정도였다.

한 사람을 제외한 모든 인원에서 이러한 결과는 기존의 9인자 항체, 또는 치료의 효과를 제한할 수 있는 항체를 발생시키지 않았다.

참가자의 9인자 활동 수준은 이전 2b상 연구에서 보았듯이 투여 1년 후에 다시 측정하여 안정화가 되었음을 확인하도록 설정되어 있다.

AMT-061은 일반적으로 효과 있었고 현재까지 보고된 심각한 치료 관련 부작용은 없었다.

미국식품의약국(FDA)은 최근 HOPE-B 참여자에서 간암의 일종인 간세포암이 생겨 내려진 임상 보류 조치를 해제했다. FDA는 유니큐어의 간세포암 연구 결과에 동의했는데, 독립적인 검토에 근거해서, 이 치료법이 암을 유발했을 가능성은 매우 낮다고 전했다.

AMT-061의 세계적 권리획득은 CSL베링의 현재 세포 및 유전자치료 플랫폼과 혈액 관련 제품 포트폴리오를 강화하고 확장시켰으며, 여기에는 혈우병B와 A에 대한 다른 치료법도 포함되어 있다고 회사측은 밝혔다.

[헤모라이프 육연희 기자]