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국내개발 글로벌 혈우병 치료제 '앱스틸라' 고향으로 돌아왔다반감기연장 8인자치료제 6월 1일부터 보험급여 적용
김태일 기자  |  saltdoll@newsfinder.co.kr
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승인 2021.06.01  14:32:48
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- 앱스틸라, 혈우병 분야 최초이자 유일한 싱글체인 작용기전 A형 혈우병 치료제
- 반감기·곡선하면적·청소율 모두 개선해 체내 작용시간 연장한 롱액팅 제제.. 출혈 관리 효과 장기 지속
- 미국·독일 등 실제 진료현장에서 주 2회 투여로 높은 수준의 출혈 억제 효과 입증

씨에스엘베링 코리아(CSL Behring Korea. 대표이사 손지영)는 유전자재조합 싱글체인 혈액응고 8인자 제제 앱스틸라주(AFSTYLA®, 성분명 로녹토코그알파) 250, 500, 1000, 2000, 3000 IU 품목에 6월 1일부터 보험급여가 적용된다고 밝혔다.

앱스틸라는 최초이자 유일하게 싱글체인(단일 사슬형) 기술로 설계된 A형 혈우병 치료제이다. 본 빌레브란트 인자(VWF)와의 결합력을 높여 체내에서 안정적으로 작용하는 시간을 연장시킴으로써 출혈 관리 효과가 장기간 지속된다. 앱스틸라는 전장 유전자재조합 혈액응고8인자 단백질(full-length rFVIII)보다 반감기·곡선하면적(AUC)·청소율(Cl) 등의 약물동력학적 지표를 모두 개선했다. 앱스틸라의 응고인자 최저치가 1% 이상 유지하는 기간은 4일 이상에 달한다.

앱스틸라는 미국 FDA, EU 집행위원회 허가를 받고, 현재 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 주요 시장에서 광범위하게 사용되며 주2회 투여로 높은 수준의 출혈 억제 효과를 입증하고 있다. 미국에서 가장 많이 쓰이는 6가지 혈우병 치료제의 환자별 출혈량을 비교한 리얼월드 데이터에 따르면, 앱스틸라는 모든 치료제 중 출혈이 발생하지 않은 환자 비율이 가장 높고, ABR 평균이 가장 낮았다. A형 혈우병 치료제 간 출혈량을 비교한 독일 리얼월드 데이터 결과에서는 앱스틸라가 중증 환자를 포함한 모든 환자군에서 ABR 및 AsBR의 평균이 가장 낮았다.

씨에스엘베링 코리아 손지영 대표는 “혈우병 분야를 선도하고 있는 씨에스엘베링이 앱스틸라를 통해 국내 첫 보험급여 적용 소식을 알리며, A형 혈우병 환자들의 치료 접근성을 향상시키게 되어 기쁘게 생각한다”며 “이번 급여적용으로 국내 A형 혈우병 환자들에게 체내 작용시간을 연장한 앱스틸라 치료기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 소감을 전했다.

앱스틸라는 씨에스엘베링 코리아와 SK플라즈마의 협력을 통해 국내에 공급될 예정이다. 앱스틸라의 허가권자는 씨에스엘베링으로, 국내 판매와 영업은 SK플라즈마가 담당하게 된다. SK플라즈마는 2015년 SK케미칼에서 분사한 혈액제제 전문 기업으로, 2009년에 SK케미칼이 앱스틸라 원천 기술을 씨에스엘베링에 수출하였다. 당시에는 국내 최초의 바이오신약 기술 수출 건이었다. 이번 협력으로 앱스틸라 판매권은 SK플라즈마가 보유하게 되었다.

SK플라즈마 김윤호 대표는 “R&D에 대한 오랜 투자가 결실을 맺어 다시 한국에 돌아와 감회가 남다르다”며 “씨에스엘베링의 우수한 기술력을 통해 완성된 앱스틸라가 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것으로 기대한다”고 밝혔다.

이번 보험급여 적용으로 앱스틸라는 외래환자 기준 1회 투여용량 20~25IU/kg, 중등도 이상 출혈일 경우 최대 30IU/kg까지 투여 받을 수 있다. 투여횟수는 첫 내원 시 4회분, 두번째 내원 시 3회분(중증 4회분)까지 인정하여, 매 4주 총 7회분(중증 8회분)까지 인정된다. 또한 환자 상태가 안정적인 경우 4주당 1회 내원으로도 7회(중증환자 8회)분을 한 번에 받을수 있고 상한금액은 IU당 625원이다.

앱스틸라 국내 적응증은 A형 혈우병(혈액응고 제8인자의 선천성 결핍) 성인 및 소아 환자에서의 ▲출혈 억제 및 예방 ▲출혈 예방 또는 빈도 감소를 위한 일상적인 예방요법 ▲수술 전후 예방 (외과적 예방)으로, 본 빌레브란트 환자의 치료에는 사용되지 않는다.

앱스틸라®(AFSTYLA®)

혈우병 A 치료제 앱스틸라®(성분명 로녹토코그알파, lonoctocog alfa)는 씨에스엘 베링의 유전자재조합 싱글체인(single-chain) 혈액응고 제8인자 치료제다. 앱스틸라는 전장8인자 중 B영역(B-domain)을 절단한 후 중쇄와 경쇄를 단단하게 결합하고, 본 빌레브란트 인자(VWF; von Willebrand Factor) 결합부위를 변형해 친화성을 높였다.

싱글체인 작용기전은 안정적으로 효과를 발현하고 면역항체 발생 가능성을 줄일 수 있다. AFFINITY 임상연구에서 앱스틸라를 예방요법으로 주 2회 투여 받은 환자들의 연간자연출혈빈도 (AsBR) 수치는 중앙값 0.00을 기록했으며 , 이전 치료 경험이 있는 성인, 청소년, 소아 환자를 포함한 대규모 3상 임상시험에서 항체 발생률이 0%로 나타나 그 안전성을 입증했다.

SK케미칼이 유전자재조합 바이오 신약 물질(NBP601)로 최초 개발했으며, 2009년에 씨에스엘 (CSL Limited)로 기술 수출되어 씨에스엘에서 생산, 글로벌 임상 및 허가 신청 등을 진행하고 있다.

<A형 혈우병>

A형 혈우병은 X 염색체 변이로 인해 혈액 내 응고인자 중 제8인자가 부족하여 발현하는 출혈성 질환이다. 심한 경우 외상 없이도 출혈이 발생할 수 있고, 관절(혈관절증) 뿐 아니라 생명을 위협할 수 있는 부위(중추신경계)의 출혈이 발생할 수 있다. 국내에는 약 2,500여 명의 혈우병 환자가 등록되어 있으며, 이 중 1,746명(약 70%)이 혈우병 A에 해당되는 것으로 알려져 있다. 혈우병A의 근본적인 치료법은 없으나 혈액응고 제8인자 치료제를 주기적으로 투여하는 일상적 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시켜 치명적인 출혈사고를 예방하는 것이 최선인 것으로 알려져 있다.

<씨에스엘베링(CSL Behring)에 대하여>

씨에스엘베링은 인류의 생명을 구하고 환자의 삶을 변화시키고자 헌신하는 글로벌 바이오 선도기업이다. 혈액응고인자제제, 알부민제제, 면역글로불린제제 등의 출혈성 질환을 중심으로, 면역결핍 질환, 유전성 혈관부종, 신경계 질환, 유전성 호흡기 질환 등의 영역에서 최신 기술에 기반한 치료제를 선보이고 있다.

씨에스엘베링은 세계 최대 규모의 혈장 수집 네트워크 중 하나인 ‘CSL Plasma’를 운영하며, 미국과 유럽에 235개 이상의 혈장 수집 센터를 보유하고 있다. 모회사인 호주 CSL 그룹(CSL Limited)은 전세계 70여개국에서 약 26,000명의 임직원 및 1,700명 이상의 연구진들과 함께 최신 기술을 활용한 혁신적인 치료법 개발 및 인류의 생명을 구하는 의약품을 공급하고 있다.

씨에스엘베링 코리아는 2019년 1월에 법인이 설립되어, 2020년 1월에 국내 식품의약품안전처로부터 앱스틸라®(AFSTYLA®)를 A형 혈우병 치료제로 승인받았다. 이어 2020년 3월에는 B형 혈우병 치료제인 아이델비온®(IDELVION®) 승인을 획득하였다.

[헤모라이프 김태일 기자]

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