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지비(Jivi), 혈우A 소아 예방요법 연구 발표바이엘 반감기연장제 성인 이어 12세 미만 임상중
육연희 기자  |  Yeonhee@newsfinder.co.kr
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승인 2021.05.20  18:04:41
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연장 연구 3상 연구 자료에 따르면 바이엘사의 지비(Jivi)가 중증 혈우병A를 가진 12세 미만의 소아에서 5년 이상 안전하고 효과적으로 출혈을 예방하고 치료효과를 보였다.

데이터 분석 결과 이들 어린이 대부분이 청소년이 되면서도 치료를 계속 받고 있는 것으로 나타났다.

이러한 발견을 바탕으로 한 연구는 "소아 8인자 보호 연장 연구: BAY 94-9027(damoctocog alfa pegol)의 장기 안전성과 효능"을 'Hemophilia' 학술지에 게재했다.

혈우병A가 있는 환자에게 결핍된 혈액응고 8인자를 대체하는 것이 현재 이 질환의 표준 치료법이다. 예방요법 차원에서 환자들은 정기적으로 주사를 맞아야 하며(매주 3회) 이는 삶의 질에 영향을 미치고 있으며 효과적이고 지속적인 치료를 계속해서 찾아야만 한다.

이전에 BAY 94-9027로 알려진 지비는 바이엘이 개발한 반감기연장 8인자제제이며, 현재 미국과 EU에서 12세 이상 혈우병A 환자들을 위한 예방 치료로 승인되었다.

지비는 혈류에 직접 주입해 투여되며, 출혈시 요법 치료제로도 사용할 수 있다. 중요한 것은, 지비는 몇몇 표준 치료법보다 더 오래 환자의 혈액에 머물면서, 8인자 수치를 정상 범위 내에서 유지하는 데 필요한 주입 횟수를 줄인다는 것이다.

'소아 8인자 보호 시험 (NCT01775618)의 3상 연구와 그 이후 12주의 연장 연구는 지비가 중증 혈우병A를 가진 12세 미만 소아들의 출혈을 예방하고 치료하는 데 안전하고 효과적이라는 것을 발견했다.

본 연구에서 환자들은 25-60IU/kg 범위의 선량으로는 매주 두 번, 45-60IU/kg의 선량으로는 5일에 한 번, 60 IU/kg의 선량으로는 7일에 한 번 지비를 주입했다. 주입 선량은 모집된 환자들에게 무작위로 주어졌다. 모두 최소 50일간 치료를 받았으며, 유아 그룹(6세 이하)과 소아 그룹(6~12세)으로 구분되었다.

본 시험을 마친 6세 이하 유아에게는 확장 연구에 등록할 수 있는 선택권이 주어졌고, 12주 동안 25-60 IU/kg의 선량으로 주 2회 지비 주입을 계속 받았다.

본 시험이나 확장 시험을 마친 모든 환자에게는 지비의 장기 안전성과 효능을 같은 투여량으로 연장해 평가하는 연장 시험에 참여할 수 있는 선택권이 주어졌다. (의사의 권고에 따라 복용법이 변경될 수 있음)

본 연구 및 확장 시험을 완료한 61명의 환자 중 59명(97%)이 선택형 연장 연구에 등록했다. 이 중 32명의 환자가 유아 그룹에 속했고 27명의 환자가 소아 그룹에 속해 있었다. 유아 그룹 환자의 중위연령은 시험 등록 당시 3.5세, 연장 연구 종료 당시 9세였으며, 어린이 그룹 환자의 중위연령은 등록 당시 9세, 연장 연구 종료 당시 15세였다.

이 59명의 환자 중 57명(97%)이 5년간의 연장 연구를 완료했다. 6세 이하의 두 소아는 치료와 무관한 이유로 시험을 포기했다.

총 58명의 환자(98.3%)가 연구 기간 동안 총 연구 참여 일수가 100일 이상이었다.

연구에 따르면 매년 평균 총 주입 횟수는 77.5번이며, 모든 환자의 치료 기준 준수율이 95% 이상이었다.

연장 시작 당시 과반수의 환자(27명)가 5일 간격으로 치료를 받고 있었다. 마지막에는 대부분의 환자 (29명)가 주 2회 치료를 받고 있었다.

연간 출혈 수를 측정하는 연간 평균 출혈률(ABR)은 모든 환자가 1.6회(유아 환자 1.5회, 소아 환자 1.9회)로 지비가 이들 환자의 출혈을 조절하는 데 효과적이었음을 보여준다. 특히, 치료 마지막 해 동안, 모든 환자에서 자연출혈 중간값은 0이었다.

확장 연구 동안 환자는 총 667회(유아 환자 323회, 소아 환자 344회)의 출혈을 보였다. 대부분의 출혈은 경증(41.6%) 또는 중등증(47.7%) 출혈이었으며, 대부분의 환자(75%)가 외상 관련 출혈을 보였다. 대부분의 출혈은 2회 이상 주입이 필요 없었으며, 전체 환자의 87.4%에서 치료 반응이 양호하거나 우수했다.

확장 연구 동안 56명의 환자(95%)가 부작용을 호소했다. 대부분은 경증(20.3%), 중등증(61%) 출혈을 보였으며, 13.6%는 중증 출혈로 간주되었다. 20명의 환자(유아 환자 13명, 어린이 환자 7명)에게서 심각한 부작용이 보고되었다.

연구원들은 연장 연구 동안 "특별히 다른 현상을 보이거나 치료의 효과가 상실되었거나 또는 과민 반응으로 정의되는 어떠한 부작용도 보고되지 않았다"고 보고했다.

이들은 이러한 연구결과를 바탕으로 "BAY 94-9027은 중증 혈우병A를 가진 유아/소아 환자의 출혈 예방과 치료의 장기적 안전성을 보여줬다"고 결론지었다.

데이터는 또한 "BAY 94-9027 예방요법을 시행한 12세 미만 환자들의 대부분이 지속적인 안전성과 효능을 가지고 청소년기 치료로 이어나갔다"는 것을 입증했다.

이 연구의 9명의 연구원 중 3명은 바이엘의 직원으로 이 연구에 자금을 대기도 했다.

[헤모라이프 육연희 기자]

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