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FDA, 혈우병A 신약 BIVV001 빠른 출시 위해 ‘패스트 트랙’ 결정8인자에 폰빌레브란트 XTEN 결합해 반감기 3~4배 연장
육연희 기자  |  Yeonhee@newsfinder.co.kr
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승인 2021.04.14  15:41:45
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미국 식품의약국(FDA)이 이패네스옥토코그알파(efanesoctocog alfa / BIVV001)에 대해 패스트 트랙(Fast track : FDA의 허가 심사 제도 중 미국에서 의약품을 출시할 수 있는 가장 빠른 방법) 지정을 허가했다고 이 치료제의 개발자 중 하나인 사노피(Sanofi)가 보도자료를 통해 밝혔다.

이번 패스트 트랙 지정 결정은 임상적 필요성이 크고 생명을 위협할 수 있는 질환을 치료하기 위한 의약품의 개발 및 검토를 가속화하기 위해 제공된다. 패스트 트랙을 지정 받는 치료법은 특정 조건에서 신속한 승인과 우선순위를 검토받을 수 있다.

혈우병A 치료제는 환자에게 부족한 혈액응고단백질인 8인자를 인공적으로 제공해 응고 효과를 발휘하게 한다.

BIVV001로 알려진 이패네스옥토코그알파는 사노피의 계열사인 바이오버라티브(Bioverativ)와 소비(Sobi)가 공동개발 중인 새로운 형태의 8인자 대체 요법이다. 이패네스옥토코그알파는 8인자의 인공 버전으로, 8인자에 폰빌레브란트 인자와 XTEN이 융합되어 있다.

이 독특한 조합은 치료의 8인자의 반감기를 연장하도록 고안되었다. 즉, 혈액 내 8인자 활성수치가 절반으로 떨어지는 데 걸리는 시간을 연장하도록 설계되어 있으며, 자연적인 출혈을 방지하기 위한 예방적 치료로 매주 한 번 투여한다.

EXTEN-A(NCT03205163)라고 불리는 최근 완료된 이패네스옥토코그 1/2상 임상시험의 데이터는 한 번의 투여로 심각한 혈우병 A를 가진 남성의 8인자 활동 수준을 안전하고 효과적으로 증가시킬 수 있다는 것을 보여주었다.

또한, 약리학적 분석에 따르면 이패네스옥토코그알파는 원래 샤이어(Shire : 현재의 다케다(Takeda)에 흡수)에서 개발한 8인자 대체 요법인 애드베이트(Advate)보다 3~4배 높은 반감기를 가지고 있다.

XTEND-1의 3상 임상시험(NCT04161495)에서는 이패네스옥토코그알파는 안전성 및 효과를 조사하고 있다. 이 시험은 앞서 예방요법이나 출혈시 치료요법을 받은 12세 이상 중증 혈우병 환자 150명을 모아 진행될 것으로 예상된다.

XTEND-1는 이패네스옥토코그알파의 예방요법과 출혈시 치료요법 둘 다를 평가할 것이다. 이를 위해, 연구는 두 개의 그룹으로 나뉘어 진행된다. 첫번째 그룹은 1년 동안 매주 1회 50IU/kg으로 이패네스옥토코그알파가 투여되는 예방요법 그룹, 두번째 그룹은 처음 6개월 동안 기존 출혈시 치료요법 용량으로 치료를 받은 후 나머지 6개월 동안은 매주 1회 예방적 치료가 시행되는 그룹이다.

현재 미국 내 3개 사이트에서 XTEND-1에 대한 환자 모집이 진행 중이다.

이패네스옥토코그는 앞서 미국과 유럽에서 혈우병A 치료를 위해 희귀의약품으로 분류되었는데, 이는 임상 개발을 촉진하고 지원하기 위한 것이기도 하다.

[헤모라이프 육연희 기자]

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나오면 뭐하나
좋은약 나오면 뭐하나 다못쓰게하면서
(2021-04-17 17:01:09)
이 기사에 대한 댓글 이야기 (1)





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