이수앱지스(대표 이석주)는 미국의 공동개발사인 카탈리스트 바이오사이언시스(Catalyst Biosciences)가 피하주사제형으로 개발하고 있는 B형 혈우병 치료제 dalcinonacog alfa(DalcA)의 임상 2b상 환자 모집을 개시했다고 5일 밝혔다. 이수앱지스가 국내에서 공정개발, 비임상, 임상 1/2상을 진행한 이 프로젝트명은 ‘ISU304/CB 2679d’로 카탈리스트가 선도물질을 개발하고 지적재산권을 보유하고 있다.

이는 지난해까지 국내 환자들을 대상으로 진행된 ‘ISU304'에 대한 1상 임상시험의 결과를 승계해 글로벌 2상 임상으로 진입했음을 의미한다. 1상 임상에 대한 결과는 2018년 스코틀랜드에서 열렸던 세계 혈우연맹총회에서 공식 발표되어 주목받은 바 있다.

카탈리스트가 진행하는 임상 2b상은 공개 임상 시험으로 진행되며, DalcA 피하주사제가 B형 혈우병 환자들의 혈중 Factor IX(FIX; 제9형 혈액응고인자) 활성도를 12% 이상 유지할 수 있는지를 평가한다. 총 6명의 환자를 대상으로 진행되며, DalcA를 1회 정맥 주사 후 28일간 피하주사로 투약할 예정이다. 또한, 안전성, 약물동태학, 약동학과 함께 내약성과 약물에 대한 항체반응 형성도 모니터링한다. 임상 2b상은 올해 하반기까지 마무리할 계획이다.

카탈리스트 대표이사이자 최고경영자인 나심 우스만(Nassim Usman) 박사는 “임상 1/2상 시험 데이터는 DalcA가 B형 혈우병 치료에 높은 효과를 나타냈으며, FIX의 활성도가 12% 이상을 유지해 지속적인 출혈을 예방할 수 있을 것”이라며, “임상 2b상에서 피하주사제형의 DalcA에 대하여 안전성과 효능을 추가로 입증할 예정으로 DalcA가 피하주사 제형으로서 편의성을 높이고 B형 혈우병 환자들의 삶의 질을 향상시킬 수 있을 것으로 믿는다”고 말했다.

한편 이수앱지스와 카탈리스트는 2013년부터 DalcA의 공동 개발을 진행하고 있으며, 향후 시판될 경우 이수앱지스는 한국에서의 독점 판매권을 확보하고 한국을 제외한 글로벌 매출에 대한 로열티를 갖는다.