ÁßÁõ ¹× ÁßµîÁõÀÇ Ç÷¿ìº´ BÇü À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ Èĺ¸¾àÀÎ AMT-061ÀÇ 3»ó ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡ ù¹ø° ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇÏ¿´´Ù°í uniQure°¡ ¹àÇû´Ù. À̹ø 3»ó ÀÓ»ó½ÃÇè ¿¬±¸ÀÎ ¿ÀÇ ¶óº§ HOPE-B ¿¬±¸(NCT03569891)´Â Ç÷¿ìº´ BÇüÀ» ¾Î°í ÀÖ´Â ¼ºÀÎ ³²¼º ¾à 56¸íÀÇ Âü°¡ÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î AMT-061ÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú È¿°úÀÇ ½ÃÇèÀ» ÁøÇàÁß¿¡ ÀÖ´Ù.
uniQureÀÇ ¼ö¼® ÀÇ·á Ã¥ÀÓÀÚÀÎ ‘·Î¹öÆ® °ÅÆ®(Robert Gut, MD, PhD)’´Â “¿ì¸®ÀÇ HOPE-B ÀÓ»ó¿¡ µî·ÏµÈ ù¹ø¤Š ȯÀÚ¿¡°Ô AMT-061¸¦ ¼º°øÀûÀ¸·Î Åõ¿©ÇÏ°Ô µÇ¾î ¸Å¿ì ±â»Ú´Ù”¶ó¸ç “ÀÌ Ä¡·áÁ¦·Î Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚÀÇ Ä¡·á¸¦ ÇÑ ¹ø¸¸À¸·Î ³¡³¾ ¼ö ÀÖ´Â Ä¡·á¹ýÀÇ ±âÁ¡ÀÌ µÉ °Í”À̶ó°í ¸»Çß´Ù. ¶ÇÇÑ, °ÅÆ® ¹Ú»ç´Â Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ´ëÇÏ¿© uniQureÀÇ ³ë·ÂÀÌ ´ë´ÜÈ÷ ÀÚ¶û½º·´´Ù°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
|
|
|
¡ã uniQure´Â AMT-061¿¡ ´ëÇÑ 3»ó ÀÓ»ó ½ÃÇè ¿¬±¸¿¡ ù¹ø° ȯÀÚ°¡ ÁÖ»ç¾àÀ» Åõ¾à ¹Þ¾Ò´Ù°í ¹ßÇ¥ÇÏ¿´´Ù. |
uniQureÀÇ AMT-061Àº Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚÀÇ ºÎÁ·ÇÑ 9ÀÎÀÚ¸¦ Ãæ´çÇϱâ À§ÇÏ¿© 9ÀÎÀÚÀÇ º¯ÇüµÈ ÇüÅÂ(FIX-Pauda)¸¦ »ý¼ºÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ¸¦ Æ÷ÇÔÇϴ ƯÁ¤ ¹ÙÀÌ·¯½º ¹éÅÍÀÎ ¾Æµ¥³ë ¿¬°ü ¹ÙÀÌ·¯½º 5Çü(Adeno-Associated Virus 5)À» »ç¿ëÇÏ¿© Ä¡·áÇÏ°Ô µÈ´Ù. HOPE-B ¿¬±¸´Â »çÀü Ãʱâ Á¤º¸¸¦ ¼öÁýÇϱâ À§ÇÏ¿© 6°³¿ù°£ ÅëÁ¦µÈ Á¶°Ç¿¡¼ ÀÓ»ó ±â°£À» °ÅÄ¡°í AMT-061À» Á¤¸Æ Åõ¿© ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀ¸·Î ÁøÇàµÈ´Ù.
HOPE-BÀÇ ¿¬±¸ °á°ú´Â AMT-061ÀÇ Ä¡·á 26ÁÖ ÈÄÀÇ 9ÀÎÀÚ È°¼ºÈµµ¸¦ Æò°¡ÇÏ°Ô µÈ´Ù. ¶ÇÇÑ, µÎ¹ø° ôµµ·Î´Â 9ÀÎÀÚ ´ëü ¿ä¹ýÀÇ »ç¿ë°ú ±×¿¡ µû¸¥ ºÎÀÛ¿ë¿¡ ´ëÇÑ Æò°¡µµ ½Ç½ÃÇÏ°Ô µÈ´Ù. ȯÀÚµéÀº ÃÖÃÊ Ä¡·á ÈÄ, 5³â µ¿¾È ÃßÀû °üÂûÀ» ÇÏ°Ô µÈ´Ù.
uniQure´Â Ç÷¿ìº´ BÇüÀÇ ÁßÁõ ¹× ÁßµîÁõ ȯÀÚ 3¸íÀ¸·ÎºÎÅÍ AMT-061ÀÇ ¿ë·® È®ÀÎÀ» À§ÇÑ 2»ó ÀÓ»ó ½ÃÇè(NCT03489291)¿¡ ´ëÇÑ °á°úµµ °°ÀÌ ¹ßÇ¥ÇÏ¿´´Ù. ¿¬±¸ °á°ú¿¡ µû¸£¸é ÃÖÃÊ Ä¡·á 6ÁÖ ÈÄ, 3¸íÀÇ È¯ÀÚ Æò±Õ 9ÀÎÀÚÀÇ È°¼ºÈµµ°¡ 31%·Î ³ªÅ¸³µÀ¸¸ç, 6ÁÖ ÀÌÈÄ 10ÁÖ ÀÌ»ó ½Ã°£ÀÌ Áö³¯¼ö·Ï È°¼ºÈ ¼öÄ¡°¡ °è¼Ó ¿Ã¶ú´Ù°í ¹ßÇ¥ÇÏ¿´´Ù. ¶ÇÇÑ, ÀÌ ¿¬±¸ °á°ú¿¡´Â Ãß°¡·Î º¸Ãæ ¿ä¹ýÀÌ ÇÊ¿äÇߴٰųª, ÃâÇ÷ÀÌ ÀϾ´Ù°Å³ª, ¸é¿ª ¾ïÁ¦ ¿ä¹ýÀÌ ÇÊ¿äÇÏÁö ¾Ê¾ÒÀ½µµ Æ÷ÇԵǾî ÀÖ´Ù.
uniQureÀÇ º¸µµÀÚ·á¿¡ µû¸£¸é AAV5 ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀº Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚ ¹× ±âŸ ¿¬±¸ ÁßÀÎ 4°ÇÀÇ ¿¬±¸ °á°ú¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ¿© ¿©·¯ ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡¼ ¿ì¼öÇÑ ¾ÈÀü¼º°ú ³»¾à¼º °á°ú¸¦ ³ªÅ¸³»´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù. ¶ÇÇÑ, ÀüÀÓ»ó ¹× ÀÓ»ó µ¥ÀÌÅÍ¿¡ ÀÇÇϸé ÀÌ·¯ÇÑ Ä¡·á¹ýÀ» ÅëÇÏ¿© ´Ù¸¥ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¿¡ ºñÇØ AAV5¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ Àִ ȯÀÚ¿¡°Ôµµ È¿°úÀûÀÏ ¼ö ÀÖ´Ù°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.
|
|
|
¡ã uniQure ȨÆäÀÌÁö¿¡´Â AMT-061°¡ 3»ó ÀÓ»ó ½ÃÇè ¿¬±¸¿¡ µ¹ÀÔÇßÀ½À» ¾Ë·ÁÁÖ°í ÀÖ´Ù. |
AMT-061Àº 2017³â ±â¼ú °³¹ßÀÇ ¹ÙÅÁÀÌ µÈ AMT-060ÀÇ »ó¹Ý±â ½ÃÇè(NCT02396342)ÀÇ °á°ú¸¦ Åä´ë·Î ¹Ì±¹ FDA¿¡¼ ȹ±âÀûÀÎ Ä¡·á¹ýÀ¸·Î ÁöÁ¤À» ¹ÞÀº ¹Ù ÀÖ´Ù. ¶ÇÇÑ, AMT-061Àº À¯·´ ÀǾàû(European Medicines Agency)¿¡¼ PRIME ÁöÁ¤À¸·Î ¿ì¼± ÀÓ»ó ½ÃÇè ¼øÀ§¸¦ ºÎ¿© ¹ÞÀº¹Ù ÀÖ´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ]
< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |