ÃÖ±Ù À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ ¾ÈÁ¤¼º°ú ±× À¯Áö ±â°£¿¡ ´ëÇÑ ³í¶õÀÌ °è¼ÓµÇ°í ÀÖ´Â °¡¿îµ¥, ¼¼Æ÷ ±â¹ÝÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀÌ Áã ½ÇÇè¿¡¼ ¾ÈÁ¤ÀûÀÌ°í Àå±â°£ FVIIIÀ» »ý»êÇÏ´Â »õ·Î¿î Ä¡·á¹ýÀÇ °¡´É¼ºÀ» ¿¾îÁÖ´Â ¿¬±¸ °á°ú°¡ ¹ßÇ¥µÇ¾ú´Ù.
|
|
|
¡ã AAV¸¦ ÀÌ¿ëÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ÀÌ¾î ¼¼Æ÷ ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ý¿¡ ´ëÇÑ ¿¬±¸ ³»¿ëµéÀÌ ¼Ó¼ÓµéÀÌ ¹ßÇ¥µÇ°í ÀÖ´Ù. |
ÀÌ ¿¬±¸¿¡¼´Â Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚ¿¡°Ô ºÎÁ·ÇÑ ±â´É¼º 8¹ø ÀÀ°í ÀÎÀÚ(FVIII)¸¦ ü³»¿¡¼ »ý»êÇϵµ·Ï À¯ÀüÀûÀ¸·Î Á¶ÀÛµÈ Ç÷°ü³»ÇÇ Àü±¸¼¼Æ÷ ¹× Áٱ⠼¼Æ÷¸¦ ÀÌ¿ëÇÑ ¼¼Æ÷ Ä¡·á¹ýÀÌ Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÏ¿© ¾ÈÁ¤ÀûÀÌ°í Àå±âÀûÀ¸·Î Àû¿ëÀÌ °¡´ÉÇÑ Ä¡·á¹ýÀÌ µÉ ¼ö ÀÖ´Ù°í Á㸦 ÀÌ¿ëÇÑ ½ÇÇè ¿¬±¸¿¡¼ ¹àÇôÁ³´Ù. ÀÌ ¿¬±¸ °á°ú¿¡ µû¸£¸é FVIII¸¦ ¹ßÇöÇϵµ·Ï Á¶ÀÛµÈ »ç¶÷ÀÇ Å¹ݰú Á¦´ëÇ÷ ¼¼Æ÷ À̽ÄÀ¸·Î Ç÷¿ìº´ AÇü°ú ºñ½ÁÇÑ Àå¾Ö°¡ ÀÖ´Â ÁãÀÇ ÃâÇ÷ ½Ã°£ÀÌ Âª¾ÆÁö´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
ÀÌ·¯ÇÑ ¿¬±¸ °á°ú´Â Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚ¿¡°Ô Áß¿äÇÑ Àǹ̸¦ Àü´Þ ÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù. ¼¼Æ÷ ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀº ÇÑ ¹ø »ç¿ëÇÏ°í ¾ø¾îÁö´Â FVIII¸¦ ÃæºÐÇÑ ½Ã°£ µ¿¾È ü³»¿¡ ³²¾ÆÀÖÁö ¾Ê´Â ±âÁ¸ÀÇ Ä¡·á¹ýÀ» ´ëüÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù. ÀÌ ¿¬±¸´Â “Á¦´ëÇ÷ ³»ÇÇ ÄÝ·Î´Ï Çü¼º ¼¼Æ÷¿Í ÅÂ¹Ý °£¿± ±âÁú ¼¼Æ÷ÀÇ ½Å»ý¾Æ °øµ¿ À̽ÄÀ¸·Î Ç÷¿ìº´ AÇüÀÇ ÀáÀçÀû Àå±â Ä¡·á¿¡ °üÇÑ ¿¬±¸”¶ó´Â Á¦¸ñÀ¸·Î ‘Áٱ⠼¼Æ÷ ¿¬±¸ ¹× Ä¡·á’ Àú³Î¿¡ ¹ßÇ¥µÇ¾ú´Ù.
±âÁ¸ÀÇ Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦(Ç÷ÀåÀ̳ª À¯ÀüÀÚ ÀçÁ¶ÇÕ FVIII)´Â Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¿¡°Ô ÃâÇ÷À» ¸ØÃß°í ¿¹¹æÇÏ´Â ¿ëµµ·Î ±â´ë ¼ö¸íÀÇ ¿¬Àå°ú »îÀÇ ÁúÀ» Çâ»ó½ÃÅ°´Âµ¥ ÀÏÁ¶ÇÏ¿´Áö¸¸ ³ôÀº ºñ¿ë°ú Æò»ý Ç÷°ü Áֻ縦 ¸Â¾Æ¾ß ÇÏ´Â ºÒÆíÇÔ, ±×¸®°í ³ôÀº ÀÀ°í ÀÎÀÚÀÇ ¼öÁØÀ» À¯ÁöÇϱâ Èûµé´Ù´Â Á¡ µîÀÌ Ä¡·á¹ýÀÇ ´ÜÁ¡À¸·Î ÁöÀûµÇ°í ÀÖ¾ú´Ù.
ÀÌ¿¡ ÀÌ·¯ÇÑ ´ÜÁ¡À» ÇؼÒÇϱâ À§ÇÏ¿© ‘¾Æµ¥³ë °ü·Ã ¹ÙÀÌ·¯½º(AAV) º¤ÅÍ’¶ó´Â ¹ÙÀÌ·¯½º¼º ¸Å°³Ã¼¸¦ ÀÌ¿ëÇÏ¿© FVIII¸¦ »ý»êÇÏ´Â Ä¡·á ¹æ¹ýÀÎ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ý¿¡ ¸¹Àº Á¦¾à»çµéÀÌ ¶Ù¾îµé°í ÀÖ´Ù. ¿¹¸¦ µé¾î, ‘»ó°¡¸ð Á¦¾à(Sangamo Therapeurics)’ ¹× ‘ÈÀÌÀÚ(Pfizer)’ÀÇ ‘SB-525’³ª ‘uniQure’ÀÇ ‘AMT-180’, ‘¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°(BioMarin)’ÀÇ ‘BMX270’ µî ¸¹Àº ȸ»çµéÀÌ ´Ù¾çÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀ» °³¹ß, ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡ ¸¹Àº ³ë·ÂÀ» ±â¿ïÀÌ°í ÀÖ´Ù. ÇÏÁö¸¸ ÀÌ·¯ÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýµµ Àå±âÀûÀÎ È¿°ú°¡ ¾ÆÁ÷ È®½ÇÇÏ°Ô ¹àÇôÁöÁö ¾Ê¾ÒÀ¸¸ç, ÀÌ¹Ì 1/3¿¡ ÇØ´çµÇ´Â ȯÀÚ°¡ ÀÌ·¯ÇÑ AAV¿¡ ´ëÇÏ¿© Ç×ü¸¦ °¡Áö°í ÀÖ°í, ÁÙ¾îµç È°¼º ÀÀ°í ÀÎÀÚ¸¦ À§ÇÑ ÀçÄ¡·á¿¡ ´ëÇÑ ¾î·Á¿ò µîÀÌ ¹®Á¦·Î ÁöÀûµÇ°í ÀÖ´Ù.
ÇÏÁö¸¸ ¼¼Æ÷ ±â¹ÝÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀº ÀÌ·¯ÇÑ ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ ¸Å°³Ã¼·Î ÇÏ¿© ÀÎü¿¡ ÅõÀԵǴ °ÍÀÌ ¾Æ´Ï¶ó FVIIIÀ» »ý»êÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ¸¦ °¡Áø ¼¼Æ÷¸¦ ȯÀÚÀÇ ¸ö ¿ÜºÎ¿¡¼ Á¦À۵Ǿî ȯÀÚ¿¡ ¼¼Æ÷ ÇüÅ·ΠÅõÀԵǴ Çü½ÄÀ¸·Î ÁøÇàµÈ´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ ±â¼úÀ» ±¸ÇöÇϱâ À§ÇÏ¿© ‘ÅÂ¹Ý ±â¹ÝÀÇ °£¿± ±âÁú ¼¼Æ÷(PMSCs, Placenta-derived Mesenchymal Stromal Cells)’¿Í ‘³»ÇÇ Áý´Ü Çü¼º ¼¼Æ÷(Endothelial Colony-Forming Cells)’°¡ ¼¼Æ÷ ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ ¹æ¹ýÀÇ ¼±Åà È帷Π¿©°ÜÁö°í ÀÖ´Ù.
ECFC´Â ¿ì¸® ¸öÀÇ FVIIIÀÎÀÚÀÇ ÁÖ¿ä °ø±Þ¿øÀÎ Ç÷°üÀ» Çü¼ºÇÏ´Â ³»ÇÇ ¼¼Æ÷ÀÌ´Ù. ÀÌ ¼¼Æ÷°¡ ü¿Ü·Î ½ÇÇè½Ç¿¡¼ °Ý¸®µÇ¸é ECFCs¸¦ ½Å¼ÓÇÏ°Ô º¹Á¦ÇÏ´Â ±â´ÉÀÌ ÀÖ´Â ¼¼Æ÷ÀÌ´Ù. PMSCs´Â Áß°£¿± Áٱ⠼¼Æ÷ÀÇ ÇÑ À¯ÇüÀ¸·Î ‘´Ù¾çÇÑ Áúº´°ú »óÅ¿¡ ´ëÇÑ Áٱ⠼¼Æ÷ Ä¡·áÁ¦·Î Àß È®¸³µÈ ¼¼Æ÷±º’À̶ó°í ¿¬±¸ÁøÀº ¸»ÇÏ°í ÀÖ´Ù.
°ú°Å¿¡ ÀÌ·¯ÇÑ ¹æ¹ýÀ» ÀÌ¿ëÇÑ Ä¡·á°¡ ½ÇÁ¦ Àû¿ëÀÌ ¾î·Á¿î ¹®Á¦Á¡À¸·Î ÀÌ½ÄµÈ ¼¼Æ÷°¡ ȯÀÚ ½Åü ³»ºÎ¿¡¼ ÀÀ°í ÀÎÀÚ¸¦ »ý¼ºÇÏ´Â ½Ã°£ÀÌ ³Ê¹« ª¾Ò´Ù´Â °ÍÀÌ ÀÖ¾ú´Ù. ¿¬±¸ÀÚµéÀº ÀÌ·¯ÇÑ ¹®Á¦¸¦ ÇØ°áÇϱâ À§ÇÏ¿© ÀÀ°í ÀÎÀÚ »ý»ê ¼¼Æ÷¸¦ Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚ Ã¼³»¿¡ Àå±â°£ »ýÂø ½Ãų ¼ö ÀÖ´Â ¹æ¹ýÀ¸·Î »õ·Î¿î ÀÌÁß ÀÌ½Ä ÇÁ·ÎÅäÄÝÀ» Å×½ºÆ®ÇÏ¿´´Ù.
¿¬±¸ÀÚµéÀº Àΰ£ Àå±â¿¡¼ Æó±âµÈ ŹÝÀ¸·ÎºÎÅÍ PMSCs¸¦, Á¦´ëÇ÷·ÎºÎÅÍ ECFCs¸¦ ¼öÁýÇÏ¿´´Ù. ÀÌ·¸°Ô ¼öÁýµÈ ¼¼Æ÷µéÀº ‘·»Æ¼¹ÙÀÌ·¯½º ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ý’ ±â¼úÀ» ÀÌ¿ëÇÏ¿© FVIII¸¦ »ý¼ºÇÏ´Â ¼¼Æ÷µé·Î À¯ÀüÀûÀ¸·Î Á¶ÀÛµÇ°Ô µÈ´Ù. À¯ÀüÀûÀ¸·Î º¯ÇüµÈ ÀÌ ¼¼Æ÷µéÀ» ´Üµ¶, ȤÀº ¸é¿ªÀÌ ÀÖ´Â Áã¿¡ À̽ÄÇÏ¿© ¼¼Æ÷µéÀÌ Ã¼³»¿¡¼ ¿À·§µ¿¾È Áö¼ÓµÇ´ÂÁö¸¦ È®ÀÎÇÏ¿´´Ù.
|
|
|
¡ã ¼ºÃ¼°¡ µÈ Á㺸´Ù ¾î¸° Áã¿¡¼ ´õ ÁÁÀº È¿°ú¸¦ º¸¿©ÁÖ¾î ½Å»ý¾Æ ¼öÁØ¿¡¼ÀÇ Ä¡·áÀÇ °¡´É¼ºÀ» ¿¾îÁØ °á°ú°¡ ¹ßÇ¥µÇ¾ú´Ù. |
±× °á°ú PMSCs¿Í ECFCsÀÇ °øµ¿ À̽ÄÀº ÃÖ¼Ò 6°³¿ùµ¿¾È ÁãÀÇ ¸ö¿¡¼ FVIII¸¦ ¾ÈÁ¤ÀûÀ¸·Î »ý»êÇÏ¸é¼ ÃÖ°íÀÇ ÀÌ½Ä ¼¼Æ÷·Î Á¤ÂøÇϴµ¥ ¼º°øÇÏ¿´´Ù. ½ÉÁö¾î ¼ºÃ¼°¡ µÈ Á㺸´Ù žî³Áö ¸î ÀÏ ¹Û¿¡ µÇÁö ¾Ê´Â ¾î¸° Áãµé¿¡°Ô ´õ È¿°úÀûÀ¸·Î À̽ĵǴ °ÍÀ» È®ÀÎÇÒ ¼ö ÀÖ¾ú´Ù.
ÀÌ·¯ÇÑ °üÂûÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î ¿¬±¸ÀÚµéÀº FVIIIÀÇ È°¼ºÈ ¼öÄ¡°¡ 1% ¹Ì¸¸ÀÎ Ç÷¿ìº´ AÇü Áã ¸ðµ¨(»ýÈÄ 2ÁÖµÈ) PMSC-ECFC Á¶ÇÕ À̽ÄÀ» ½Ç½ÃÇÏ¿´´Ù. ÀÌÈÄ Àý´Ü ½ÇÇè¿¡¼ °øµ¿ À̽ĹýÀ» Àû¿ëÇÑ ÁãµéÀº 2/3 ÀÌ»óÀÇ Ç÷¾× ¼Õ½ÇÀ» ÁÙÀ̴µ¥ ¼º°øÇÏ¿´´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ ¿¬±¸ °á°ú´Â °øµ¿ À̽ĹýÀ» ÀÌ¿ëÇÑ ÁãµéÀÌ ´õ ºü¸£°Ô Ç÷ÀüÀ» »ý¼ºÇÑ´Ù´Â ÀǹÌÀÌ´Ù.
¿¬±¸¿øµéÀº “½Å»ý ¾Æ±â¿¡°Ô PMSC¿Í ECFC¸¦ °øµ¿ À̽ÄÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¾ÈÁ¤ÀûÀ̸ç Àå±âÀûÀÎ Ç÷¿ìº´ AÇüÀÇ Ä¡·á°¡ µÉ ¼ö ÀÖÀ¸¸ç ÀÌ·¯ÇÑ °á°ú´Â Ç÷¿ìº´ AÇü Ä¡·á¿¡ ´ëÇÏ¿© ¼¼Æ÷ ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ Ä¡·á°¡ ¸Å¿ì Èñ¸ÁÀûÀ̶ó´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù.”¶ó°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ]
< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |